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2019年07月10日/生物谷BIOON/--Alnylam制藥公司是RNAi療法開發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)励砸。近日茂禁，該公司藥物Onpattro（patisiran）在英國監(jiān)管方面迎來轉(zhuǎn)機诫瑞。英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）已發(fā)布積極意見，推薦Onpattro作為一種具有經(jīng)濟效益的治療選擇嗜价，用于英國國家衛(wèi)生服務(wù)系統(tǒng)（NHS）田度，治療成人患者由遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（hATTR）介導(dǎo)的淀粉樣變性引起的多發(fā)神經(jīng)病。去年12月樟氢，NICE曾發(fā)布初步審查結(jié)果冈绊，對Onpattro給予了拒絕。

值得一提的是埠啃，Ionis公司治療hATTR多發(fā)神經(jīng)病的反義RNA藥物Tegsedi（inotersen）也遭遇了Onpattro相似的命運死宣。Tegsedi在2018年獲得歐盟批準(zhǔn)，但之后被NICE拒絕吮蒜。今年初跷碰，NICE轉(zhuǎn)變態(tài)度，對Tegsedi給予了批準(zhǔn)催岔。

Onpattro于2018年8月獲美國和歐盟批準(zhǔn)谎后，成為RNAi現(xiàn)象被發(fā)現(xiàn)整整20年以來獲準(zhǔn)上市的首款RNAi藥物。hATTR是一種進行性的惑叶、危及生命的疾病古种，Onpattro通過減少損害全身神經(jīng)和器官的異常蛋白質(zhì)的產(chǎn)生從而解決該病的根本病因。

在關(guān)鍵性III期APOLLO研究中旭绝，接受Onpattro治療的hATTR多發(fā)神經(jīng)病患者有56%神經(jīng)病變癥狀表現(xiàn)出改善绷荔，而安慰劑組僅為4%。此外刀念，2019年6月公布的最新數(shù)據(jù)顯示浅慎，對接受Onpattro治療長達30-36個月患者進行的隨訪數(shù)據(jù)表明，Onpattro治療后神經(jīng)病變損害和生活質(zhì)量的改善在治療期間得到了維持贺潜。

Onpattro是一種通過靜脈注射的RNAi藥物抵蚊，靶向甲狀腺素運載蛋白（TTR）。Onpattro旨在靶向并沉默特異的信使RNA（mRNA）溯革，阻斷TTR蛋白的生成贞绳，這可能有助于減少沉積并促進TTR淀粉樣蛋白在外周組織中的清除，并恢復(fù)這些組織的功能致稀。

業(yè)界對Onpattro的商業(yè)前景也十分看好冈闭。醫(yī)藥市場調(diào)研機構(gòu)EvaluatePharma預(yù)測俱尼，Onpattro在2024年的銷售額將達到13.08億美元。（生物谷Bioon.com）

原文出處：First-in-class ‘gene-silencing’ therapy approved for NHS use in England to treat hereditary form of amyloidosis