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2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司籍铁。近日杯聚，該公司宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治療純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）的孤兒藥資格（ODD）桌硫。

孤兒藥是指用于預(yù)防庭叙、治療赏寇、診斷罕見病的藥品彭撑，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱砍倾，又稱“孤兒病”牡违。在美國阎揪，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型吩欣，罕見病藥物研發(fā)方面的激勵措施包括各種臨床開發(fā)激勵措施，如臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免海庆、FDA用戶費減免恋瞳、臨床試驗設(shè)計中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期溃蔫。

HoFH是一種罕見的遺傳性脂蛋白代謝紊亂健提，這是一種危及生命的疾病，其特征是低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）顯著升高伟叛，導(dǎo)致早發(fā)性的心血管疾病私痹。如果不進(jìn)行適當(dāng)?shù)闹委煟瑒用}壁中的膽固醇積累會導(dǎo)致早期動脈粥樣硬化和心血管疾病统刮，即使是在兒童時期也是如此紊遵。

ARO-AGN3是一種皮下注射的RNA干擾（RNAi）藥物，靶向血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）侥蒙，這是一種由肝臟合成的脂蛋白脂酶和內(nèi)皮脂酶抑制劑暗膜。抑制ANGPTL3已被證實可降低血清LDL、血清和肝臟甘油三酯鞭衩，作為一個新穎的心血管疾病靶點已經(jīng)獲遺傳學(xué)驗證桦山。目前，ARO-AGN3正開發(fā)用于治療血脂異常（如HoFH）和代謝性疾病醋旦。

今年1月恒水，ARO-ANG3在首個人體研究（AROANG1001，NCT03747224）啟動了患者治療俗耗。該研究是一項單劑量和多劑量I期研究姑郊，旨在評估ARO-ANG3在成人健康志愿者和血脂異常患者中的安全性缝聋、耐受性裂膛、藥代動力學(xué)和藥效學(xué)效應(yīng)，研究計劃招募70例受試者废徙。

Arrowhead公司致力于通過抑制引起頑固性疾病的基因來開發(fā)治療這些疾病藥物紧贪。利用廣泛的RNA化學(xué)和有效的遞送方式，該公司旨在觸發(fā)RNA干擾（RNAi）機(jī)制爵孔，誘導(dǎo)目標(biāo)基因的快速藤该、深度、持久的敲除神阔。RNA干擾（即RNAi）是細(xì)胞中存在的一種機(jī)制里状，抑制特定基因的表達(dá)，從而影響特定蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。Arrowhead公司的RNAi療法利用了基因沉默的天然途徑鳞编。目前汁蝶，該公司已有多個實驗性RNAi療法進(jìn)入臨床開發(fā)。

今年4月论悴，該公司另一款RNAi藥物ARO-AAT獲FDA批準(zhǔn)推進(jìn)一項適應(yīng)性II/III期研究掖棉，該研究有可能作為ARO-AAT的關(guān)鍵注冊研究。ARO-AAT是該公司第二代皮下給藥的RNAi療法膀估，目前正被開發(fā)用于治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏（AATD）相關(guān)的肝病幔亥，這是一種罕見的遺傳性肝病，嚴(yán)重?fù)p害受影響個體的肝臟和肺臟玖像。ARO-AAT旨在抑制突變的α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT）蛋白在肝臟的產(chǎn)生，這是AATD患者進(jìn)行性肝病的原因齐饮。減少炎癥性Z-AAT蛋白的產(chǎn)生有望阻止肝病的進(jìn)展捐寥，并可能使其再生和修復(fù)。（生物谷Bioon.com）

原文出處：Arrowhead Pharmaceuticals Receives Orphan Drug Designation for ARO-ANG3?