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Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司摩钙，專注于開發(fā)細胞和基因療法用于血液學癌癥穷劈、實體瘤和罕見遺傳病的治療最岗。近日該公司宣布玉组，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治療急性髓性白血舶镅啊（AML）的孤兒藥資格（ODD）。之前惠翼，F(xiàn)DA還授予了MB-102治療母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤（BPDCN）的孤兒藥資格休台。

孤兒藥是指用于預防、治療悼晨、診斷罕見病的藥品抑昨，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”蛙梆。在美國赚铅，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發(fā)方面的激勵措施包括各種臨床開發(fā)激勵措施扶踊，如臨床試驗費用相關的稅收抵免泄鹏、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協(xié)助秧耗，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期备籽。

MB-102（CD123 CAR T）是一種CAR T細胞療法，對患者T細胞進行工程化以識別和消除表達CD123的腫瘤分井。CD123廣泛表達于骨髓增生異常綜合征以及血液惡性腫瘤患者的骨髓細胞胶台，包括急性髓性白血病（AML）杂抽、B細胞急性淋巴細胞白血舱┗！（B-ALL）、毛細胞白血菜豸铩（HCL）铸磅、BPDCN、慢性髓細胞白血埠贾臁（CML）和霍奇金淋巴瘤（HL）阅仔。

AML是一種骨髓系血細胞的癌癥，其主要特征是異常白細胞快速生長，這些白細胞在骨髓中積聚并干擾正常血細胞的產(chǎn)生秕射。由于AML中CD123的高水平表達挑蚕，CD123是T細胞過繼免疫治療的一個非常有吸引力的靶點。

Mustang Bio公司管線資產(chǎn)

在首個人體臨床試驗City of Hope（NCT02159495）中瞎角，MB-102以低劑量治療AML和BPDCN時表現(xiàn)出完全緩解撵晨，并且不存在劑量限制性毒性。目前覆靖，該研究中2種適應癥的劑量遞增正在進行中攒筛。

Mustang Bio公司總裁兼首席執(zhí)行官Manuel Litchman表示：“我們很高興MB-102在兩種適應癥AML和BPDCN中均被授予了孤兒藥物資格。AML最常見于老年人群午禽，這些患者中的許多人由于其他健康狀況不得不放棄化療鸳辈。MB-102有可能成為這些患者和其他患者的一種重要的新療法，并有可能解決多個高度未滿足醫(yī)療需求的領域绿锋。我們希望在未來幾個月內(nèi)對AML崩旱、BPDCN和高危骨髓增生異常綜合征患者進行多中心I/II期臨床試驗〕胃郏”

原文出處：Mustang Bio Receives Orphan Drug Designation for MB-102 (CD123 CAR T) for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia

原標題：白血病CAR-T細胞療法椒涯！美國FDA授予MB-102(CD123 CAR T)治療急性髓性白血病的孤兒藥資格！