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來源：生物谷 ?2017-05-23

近日，來自美國西北大學(xué)的研究人員通過研究利用球形核酸開發(fā)出了首個(gè)能夠用于人類機(jī)體全身性治療的藥物碍讯，目前這種球形核酸藥物已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)夹恨，并且作為一種試驗(yàn)性新藥正在處于多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的早期臨床試驗(yàn)中响禽。

這種新藥能夠跨越血腦屏障直接進(jìn)入動(dòng)物模型大腦的腫瘤患處沦望，在腫瘤位點(diǎn)該藥物能夠關(guān)閉關(guān)鍵的促癌基因的表達(dá)执执，目前正在進(jìn)行的0期臨床試驗(yàn)就在調(diào)查該藥物是否能夠直接到達(dá)人類機(jī)體的腫瘤位點(diǎn)她紫。治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的藥物代表了一類革命性的新型藥物遇冶，研究者表示，這種新型的球形核酸平臺(tái)還能夠用于對其它神經(jīng)變性疾病進(jìn)行研究鹤莹，比如阿爾茲海默病和帕金森疾病绰蚁，其能夠通過類似的作用機(jī)制來關(guān)閉誘發(fā)多種神經(jīng)變性疾病的基因的表達(dá)。

美國西北大學(xué)的副校長Jay Walsh表示，我們想盡可能快地讓這種新藥進(jìn)入人類機(jī)體臨床試驗(yàn)嘁汞，同時(shí)我們還會(huì)繼續(xù)推動(dòng)這種新藥的研究呕漾，因?yàn)槟壳澳z質(zhì)母細(xì)胞瘤患者并沒有有效的療法。在批準(zhǔn)進(jìn)入臨床環(huán)境使用之前凰侈，這種名為NU-0129的藥物還需要經(jīng)過很多個(gè)階段的審查锋力。研究者Alexander Stegh教授說道，我們知道這種藥物能夠在小鼠機(jī)體中發(fā)揮作用郎丰，如今我們還想知道吩饶，是否該藥物能夠跨越人類機(jī)體的血腦屏障，并且在患者機(jī)體腫瘤位點(diǎn)進(jìn)行積累洛惹，如果球形核酸藥物能夠跨越血腦屏障并且在大腦中積累唯乃，那么其未來的應(yīng)用或許并不僅僅是治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤了，研究人員或許還能夠通過八項(xiàng)作用和其它多種疾病相關(guān)的通路來靶向治療其它大腦疾病奋构，比如亨廷頓氏癥壳影、帕金森疾病以及阿爾茲海默病。

這種新藥由多個(gè)短片段的RNA密集地排列在球形納米顆粒表面組成弥臼，其能夠改變腫瘤細(xì)胞的遺傳組成成分并且減緩腫瘤細(xì)胞分裂的能力宴咧，而且該藥物還能夠靶向作用參與細(xì)胞凋亡或程序性細(xì)胞死亡的關(guān)鍵基因BCL2L12。研究者M(jìn)irkin及其團(tuán)隊(duì)開發(fā)了球形核酸径缅，Stegh等人鑒別出了能夠靶向作用的核酸掺栅。

通常研究人員利用化療、放療和外科手術(shù)的方法來治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者芥驳，但針對該疾病目前并沒有有效的治愈手段柿冲，在美國每年大約30000名個(gè)體會(huì)被診斷為惡性腦癌茬高，而且患者的預(yù)期壽命僅為14-16個(gè)月兆旬。研究者Priya Kumthekar教授說道，我們迫切需要一種能夠治療這種惡性疾病的有效療法怎栽，這項(xiàng)研究中丽猬，我們招募了腫瘤復(fù)發(fā)的患者以及腫瘤移除的候選者進(jìn)行研究，在患者進(jìn)行外科手術(shù)之前首先通過靜脈注射這種新型藥物熏瞄，當(dāng)腫瘤被移除后脚祟，我們將會(huì)對腫瘤的藥物成分進(jìn)行研究確定這種新型藥物是否能夠有效跨越患者的血腦屏障對腫瘤實(shí)施精準(zhǔn)打擊。

基于動(dòng)物模型試驗(yàn)惊申，研究者發(fā)現(xiàn)這種藥物能夠很好地滲透到腫瘤位點(diǎn)烂攒，這樣研究者就能夠有效預(yù)測藥物的作用效率了；Lurie癌癥研究中心的主任Leon Platanias說道商麻，這種首個(gè)用于人類臨床試驗(yàn)的球形核酸技術(shù)具有非常強(qiáng)大的效力筝贮，而且還能夠幫助我們開發(fā)出新型有效治療腦瘤的療法，當(dāng)然未來其或許還有望幫助治療其它人類腫瘤。

這種藥物的問世就是球形納米顆粒和遺傳學(xué)的完美結(jié)合芙棚；從2009年開始镰鹤，研究者Stegh和Mirkin就通過合作克服重重困難開發(fā)治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的新型療法，Mirkin有著非常完美的工具：球形核酸数芝，其是DNA和RNA的新型球形形式达华，而且對人類機(jī)體無毒性，同時(shí)核酸序列還能夠與靶向基因所匹配改宅；2007年晒淮，研究者Stegh及其同事通過研究發(fā)現(xiàn)，基因BCL2L12在膠質(zhì)母細(xì)胞瘤腫瘤中會(huì)發(fā)生過表達(dá)洞难，而且其還介導(dǎo)了膠質(zhì)母細(xì)胞瘤對常規(guī)療法的耐藥性舆吮。

這種新型療法如何工作？

由于具有新型結(jié)構(gòu)队贱，這種新型的治療手段實(shí)際上能夠積極對跨越血腦屏障色冀，從而就能夠到達(dá)大腦腫瘤位點(diǎn)，一旦進(jìn)入癌細(xì)胞柱嫌，這種藥物就能夠沉默誘發(fā)疾病的基因的表達(dá)锋恬，RNA的程序性序列能夠扮演一種變光開關(guān)的角色。其能夠選擇性地阻止細(xì)胞產(chǎn)生和疾病相關(guān)的特殊蛋白質(zhì)编丘，最終的結(jié)果就是誘發(fā)癌細(xì)胞死亡与学，并且抑制細(xì)胞生長。

這種新型藥物成功的關(guān)鍵就在于其具有納米3-D球形結(jié)構(gòu)以及核酸的密度嘉抓，正常的線性核酸無法進(jìn)入細(xì)胞或者跨越血腦屏障索守，但這種球形核酸就可以實(shí)現(xiàn)上述過程，RNA鏈能夠吸附并且像保護(hù)殼一樣圍繞在金納米顆粒上抑片，核酸能夠被密集性地包裹并且形成微型的球體結(jié)構(gòu)卵佛，而且這種金納米顆粒的核心的直徑僅有13納米。

關(guān)鍵性的動(dòng)物研究

2013年议乐，研究者Stegh和Mirkin就通過聯(lián)合研究在Science Translational Medicine雜志上發(fā)表了他們的研究成果奥憎，他們首次描述了利用靜脈注射運(yùn)輸藥物可以關(guān)閉膠質(zhì)母細(xì)胞瘤中關(guān)鍵的促癌基因，同時(shí)還能夠降低腫瘤的進(jìn)展忙坡，明顯增加患病小鼠的生存率眉藤。在患膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的小鼠機(jī)體中，大約1%的注射劑量藥物就能夠有效在顱內(nèi)大腦腫瘤組織中積累邪笆，更有意思的是琴邻，這種新型的球形核酸還能夠選擇性在腫瘤位點(diǎn)進(jìn)行積累，這很有可能是由于腫瘤能夠產(chǎn)生滲漏的血管熏尉，使納米顆粒具有能夠僅在腫瘤組織中積累的能力赂燎。

相比對照組小鼠而言，接受新型療法治療的動(dòng)物模型的生存率能夠增加大約20%，而且腫瘤尺寸也會(huì)明顯下降3-4倍函唾。研究者M(jìn)irkin在1996年首次通過研究開發(fā)出了這種納米平臺(tái)巢季，同時(shí)研究者們也首次意識(shí)到將這種納米結(jié)構(gòu)注射到動(dòng)物模型體內(nèi)能夠幫助尋找大腦中的腫瘤靶點(diǎn)，并且將有效的藥物運(yùn)輸?shù)侥[瘤位點(diǎn)實(shí)施精準(zhǔn)打擊味扼。未來研究者們還將通過更為深入的聯(lián)合研究來檢測這種新型的球形核酸藥物在治療多種腦瘤中的作用效力