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2020年02月05日訊 /生物谷BIOON/ --Alnylam Pharmaceuticals是一家行業(yè)領(lǐng)先的RNAi療法公司锦亦，其藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準厨朗，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發(fā)性神經(jīng)病的治療郑叠。此次批準沥匈，使Onpattro成為RNAi現(xiàn)象被發(fā)現(xiàn)整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物碟狞。

近日律罢，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已發(fā)布一份積極審查意見桶唐，推薦批準Givlaari（givosiran）栅葡，該藥通過皮下注射給藥，用于治療年齡在12歲及以上的急性肝卟啉癥（AHP）青少年和成人患者∶Ш欤現(xiàn)在妥畏，CHMP的意見將遞交至歐盟委員會（EC）審查，后者預計在未來幾個月內(nèi)做出最終審查決定安吁。

在美國醉蚁，Givlaari已于2019年11月獲批，是Alnylam公司獲得FDA批準的全球第二款RNAi藥物鬼店，也是GalNAc偶聯(lián)RNA療法的全球首次批準网棍，標志著精密基因藥物開發(fā)的一個重大里程碑。Givlaari通過FDA的優(yōu)先審查程序進行了審查并在新藥申請（NDA）被受理后不到四個月內(nèi)便獲得批準妇智，比預期大大提前滥玷。之前，F(xiàn)DA授予了Givlaari突破性藥物資格和孤兒藥資格巍棱。在歐盟方面信撞，Givlaari獲EMA授予了加速評估，之前已被授予了優(yōu)先藥物資格（PRIME）和孤兒藥資格穴你。

Givlaari采用Alnylam公司的增強穩(wěn)定化學ESC-GalNAc共軛技術(shù)開發(fā)癣垛，該技術(shù)可使皮下給藥具有更強的效力和持久性，并具有一個寬泛的治療指數(shù)乓收。Alnylam公司總裁Barry Greene表示：“CHMP的積極意見對于AHP患者群體來說是一個非常令人鼓舞的消息瞻坊，也是對Givlaari在解決這類罕見病患者中迫切醫(yī)療需求方面潛力的認可。我們期待著盡快將Givlaari帶給歐洲的患者〖婢”

AHP是一類非常罕見的遺傳性疾病亮哑，其特征是使人衰弱的、潛在危及生命的發(fā)作神深，對一些患者來說核狰，疾病的慢性表現(xiàn)會對日常功能和生活質(zhì)量產(chǎn)生負面影響。AHP的長期并發(fā)癥包括慢性神經(jīng)性疼痛仅谍、高血壓趾始、慢性腎病和肝病。Givlaari是一款變革性的藥物耙旦，已被證實能夠顯著降低需要住院治療、緊急就診或在家中靜脈注射氯化血紅素的卟啉癥發(fā)作的發(fā)病率萝究，該藥為AHP患者免都、照料者以及診斷和治療這些患者的醫(yī)生提供了新的希望。

CHMP的積極意見帆竹，基于III期臨床研究ENVISION的積極數(shù)據(jù)绕娘，這是有史以來最大規(guī)模的AHP介入研究。該研究是一項隨機栽连、雙盲险领、安慰劑對照、多國研究秒紧，在18個國家的36個臨床中心對94例AHP患者進行了治療绢陌。今年3月公布的數(shù)據(jù)，研究達到了主要終點和多個次要終點熔恢。具體而言脐湾，與安慰劑相比，Givlaari將AHP患者卟啉病年發(fā)生次數(shù)減少了70%（95%CI:60%,80%）叙淌。此外隶秒，Givlaari治療也使靜脈注射血紅素的使用、尿中神經(jīng)毒性血紅素中間產(chǎn)物氨基乙酰丙酸（ALA）和膽色素原（PBG）表現(xiàn)出類似的減少摆咽。該研究中媒敲，Givlaari最常見的不良反應（至少20%的患者報告）是惡心（27%）和注射部位反應（25%），其他不良反應（發(fā)生率比安慰劑高5%）包括皮疹种功、血清肌酐升高透鹊、轉(zhuǎn)氨酶升高和疲勞。如前所述漩践，Givlaari臨床開發(fā)項目中有一例患者出現(xiàn)過敏反應鹃封，經(jīng)醫(yī)療管理解決。

AHP由4種亞型組成肝唁，每種亞型均由導致肝內(nèi)血紅素生物合成途徑的一種酶缺乏的遺傳缺陷引起：急性間歇性卟啉癥（AIP）趟伺、 遺傳性糞卟啉癥（HCP）卑保、混合型卟啉癥（VP）、ALAD缺乏性卟啉癥（ADP）酸疹。這些缺陷導致神經(jīng)毒性血紅素中間產(chǎn)物氨基乙酰丙酸（ALA）和膽色素原（PBG）的積聚天俺，ALA被認為是主要的神經(jīng)毒性中間產(chǎn)物，引起疾病發(fā)作以及兩次發(fā)作之間的持續(xù)癥狀雌芽。AHP患者經(jīng)常會遭受慢性疼痛和無法忍受的授艰、致衰性的疾病發(fā)作，可用的治療方案有限世落。

Givlaari是治療AHP的一款變革性藥物淮腾，該藥是一種皮下注射RNAi療法，靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）屉佳，開發(fā)用于治療急性肝卟啉癥（AHP）谷朝。該藥每月給藥一次，可持續(xù)顯著降低誘導的肝臟ALAS1水平武花，從而將神經(jīng)毒性血紅素中間產(chǎn)物氨基乙酰丙酸（ALA）和膽色素原（PBG）降低至正常水平圆凰。通過減少這些中間產(chǎn)物的積累，Givlaari能夠有效預防或減少嚴重和危及生命的AHP發(fā)作的發(fā)生体箕，控制慢性癥狀专钉，并減輕疾病負擔。（生物谷Bioon.com）

原文出處：Alnylam Receives Positive CHMP Opinion for GIVLAARI? (givosiran) for the Treatment of Acute Hepatic Porphyria in Adults and Adolescents