2020年1月锤勉，全球首次批準新藥主要集中在美國、歐盟和日本牧赚。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準2個新分子實體藥物（NME）和2個生物制品，用于治療胃腸道間質(zhì)瘤的Avapritinib加鄙，用于治療上皮樣肉瘤的Tazemetostat Hydrobromide淆膏，用于治療甲狀腺眼病的Teprotumumab，用于治療花生過敏的Peanut (Arachis hypogaea) Allergen Powder-dnfp溜盾。歐洲藥物管理局（EMA）批準1個新分子實體藥物（NME）肴士，用于治療庫欣綜合征的Osilodrostat。日本醫(yī)藥品醫(yī)療器械綜合機構(gòu)（PMDA）批準NME藥物2個盔却，分別為治療特應(yīng)性皮炎的Delgocitinib丸臀，治療高尿酸血癥和痛風(fēng)的Dotinurad。
Avapritinib于2020年1月9日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準上市奖锦，用于治療PDGFRA外顯子18突變吉恍，包括PDGFRA D842V突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。該藥由Blueprint Medicines開發(fā)并上市景殷，商品名為Ayvakit?? ? [1] 胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）是一種由基因組驅(qū)動罕見胃腸道肉瘤绩蜻，腫瘤起源于胃腸道壁細胞铣墨，最常見于胃或小腸?[2] [3]
Ayvakit?? ? [1] Ayvakit?? ? ? [4] Teprotumumab已經(jīng)于2020年1月21日獲得FDA批準上市冀泻，用于治療甲狀腺眼渤Ｂ隆（TED），商品名為Tepezza?? ? [5] 甲狀腺眼驳ò怼（TED）是一種嚴重進行性、威脅視力的罕見自身免疫性疾病欧募，癥狀包括與突眼（眼球膨出）压状、復(fù)視、視力模糊跟继、疼痛种冬、炎癥和面部缺陷等。TED是經(jīng)常發(fā)生在甲亢患者或格雷夫斯蔡蛱恰（Grave’s disease）人身上的一種獨特疾病兢努，病因是自身抗體激活了眼眶內(nèi)細胞中胰島素樣生長因子1受體（IGF-1R）介導(dǎo)的信號復(fù)合體漂岔。甲狀腺眼病分為幾個不同的階段，其中活躍期大約持續(xù)2-3年贞卜，缺乏有效的治療手段辰想。在疾病進入穩(wěn)定期后，才能接受眼科手術(shù)進行治療?[6]
Tepezza?? ? [5] Tepezza?? ? ? ? Tazemetostat Hydrobromide Tazemetostat Hydrobromide由Epizyme開發(fā)和上市彬界，于2020年1月23日獲得FDA批準上市，用于治療上皮樣肉瘤秘鳞，商品名為Tazverik?? ? [8] 上皮樣肉瘤是一種罕見的軟組織肉瘤致煎，不到所有軟組織肉瘤的百分之一穴厅，往往在年輕成年人身上發(fā)生。大多數(shù)上皮樣肉瘤病例開始于肢體皮膚下的軟組織彰派，主要治療方法是手術(shù)切除盹火、化療或放療。然而司终，即使經(jīng)過治療哗衫，這種疾病轉(zhuǎn)移的可能性也很高，大約50%的患者會發(fā)生轉(zhuǎn)移卧他，轉(zhuǎn)移的患者生存期不到一年?[9]
Tazemetostat Hydrobromide是一種組蛋白-賴氨酸N-甲基轉(zhuǎn)移酶（Enhancer of zeste homolog 2, EZH2）和EZH2功能獲得性突變（包括Y646X和A687V）抑制劑泥贷。Tazverik?? [8] Tazverik?? ? [10] Peanut (Arachis hypogaea) Allergen Powder-dnfp Peanut (Arachis hypogaea) Allergen Powder-dnfp已經(jīng)于2020年1月31日獲FDA批準上市咽笼，該藥由Aimmune Therapeutics（前稱Allergen Research Corporation）顷编、雀巢健康、賽諾菲羊脾、Regeneron制藥命丑、Guys and St. Thomas Hospital NHS Trust和北卡羅來納大學(xué)教堂山分校聯(lián)合開發(fā)。 用于治療花生過敏癥认畦，商品名為Palforzia?? [11] 花生過敏是最常見的食物過敏之一，標準護理一直是嚴格的排除飲食（elimination diet）以及在意外攝入引起過敏反應(yīng)時及時給予救援藥物溪失。盡管保持高警惕性语诈，但意外攝入花生仍可能導(dǎo)致嚴重程度不可預(yù)測的過敏反應(yīng)，以及存在嚴重過敏反應(yīng)的終身風(fēng)險?[12]
Palforzia?? ? [11] Palforzia?? ? ? ? ? ?[13] 專家強調(diào)叨斜，Palforzia?? ? [12]
Osilodrostat已經(jīng)于2020年1月15日獲得歐盟EMA批準键瓢，該藥由諾華和Recordati公司開發(fā)，用于治療庫欣綜合征（Cushing’s syndrome，CS）探悲，商品名為Isturisa? [14]
庫欣綜合征（CS）又稱皮質(zhì)醇增多癥（hypercortisolism）轮纫，過去也稱柯興綜合征，是機體多種病因引起的腎上腺皮質(zhì)長期分泌過多糖皮質(zhì)激素（主要為皮質(zhì)醇）所產(chǎn)生的一系列臨床表現(xiàn)焚鲜，也稱為內(nèi)源性庫欣綜合征掌唾。高發(fā)年齡在20-40歲，男女發(fā)病率之比約為1：3忿磅。按其病因可分為促腎上腺皮質(zhì)激素（ACTH）依賴型和非依賴型兩種糯彬，主要表現(xiàn)為滿月臉、多血質(zhì)外貌葱她、向心性肥胖撩扒、痤瘡、紫紋吨些、高血壓搓谆、繼發(fā)性糖尿病和骨質(zhì)疏松等。此外词羹，長期應(yīng)用大劑量糖皮質(zhì)激素或長期酗酒也可引起類似庫欣綜合征的臨床表現(xiàn)巧鉴，稱為外源性、藥源性或類庫欣綜合征?[15] Isturia?? ? [14] Isturia?? ? ? [16]
日本煙草和Torii Pharmaceutical研發(fā)的Delgocitinib已經(jīng)于2020年1月23日獲得PMDA批準驴党，用于治療特應(yīng)性皮炎瘪撇，商品名為Corectim??[17] 特應(yīng)性皮炎（AD）也稱特應(yīng)性濕疹港庄，是一種慢性倔既、瘙癢性和炎癥性皮膚病。表現(xiàn)為皮膚干燥鹏氧、濕疹樣皮疹和劇烈瘙癢等渤涌，它可逐漸緩解或暫時痊愈，但可復(fù)發(fā)把还。該病可能發(fā)生在任何年齡实蓬，但通常始于兒童，隨著年齡的增長吊履，病情也隨之改變安皱。一歲以下兒童身體大部分可能受到影響。隨著孩子的長大艇炎，膝蓋的后部和肘部的前部是受影響最常見區(qū)域酌伊。在成人中，手和腳是受影響最嚴重區(qū)域疙铜。抓撓會使癥狀惡化锡锐，受影響人皮膚感染的風(fēng)險增加。許多患有特應(yīng)性皮炎的人會發(fā)生花粉癥或哮喘?[18]
Corectim?? ? [17] 在日本進行的針對0.5％的Corectim?軟膏的特應(yīng)性皮炎患者（≥16歲）的3期臨床比較研究中抠蕊，療效的主要終點快鬓，mEASI得分與基線相比的百分比變化已達到優(yōu)于安慰劑的水平。此外姆迄，在長期治療中向楼，0.5％的Corectim?? [19]
Dotinurad已經(jīng)于2020年1月23日獲得日本醫(yī)藥品醫(yī)療器械綜合機構(gòu)（PMDA）批準上市谐区，商品名為URECE? [20]
高尿酸血癥是人體組織中尿酸鹽沉積的病因（痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎，腎功能不全等）灭返，據(jù)報道在日本盗迟，其頻率為男性20％，女性5％婆殿，并且仍存在增加的趨勢?[21]
RECE?? ? [20] 2018年4月漠阻，F(xiàn)uji Yakuhin與Mochida Pharmaceutical合作進行的治療伴有或不伴有痛風(fēng)的高尿酸血癥臨床III期試驗完成（NCT03372200）转傍。 2018年5月，F(xiàn)uji Yakuhin與Mochida Pharmaceutical合作進行的治療伴有或不伴有痛風(fēng)的高尿酸血癥臨床I期試驗完成（NCT03375632）哮怯。 2018年6月糜实，F(xiàn)uji Yakuhin與Mochida Pharmaceutical合作在肝功能不全患者中進行的臨床I期試驗完成（NCT03306667）。 2018年6月危漱，F(xiàn)uji Yakuhin與Mochida Pharmaceutical合作進行的治療伴有或不伴有痛風(fēng)的高尿酸血癥的臨床III期試驗完成（NCT03372200）错这。 2018年10月，F(xiàn)uji Yakuhin與Mochida Pharmaceutical合作的治療伴有或不伴有痛風(fēng)的高尿酸血癥的臨床III期試驗完成（NCT03006445）赐匕。 2018年12月妄午，Dotinurad由Fuji Yakuhin和Mochida Pharmaceutical在日本提交上市申請，用于治療高尿酸血癥和痛風(fēng)背零。
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藥渡 
2020-02-28
4785
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