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全球首個(gè)BCMA CAR-T細(xì)胞療法！百時(shí)美施貴寶ide-cel治療多發(fā)性骨髓瘤(MM)在美國(guó)提交上市申請(qǐng)忠伊！
研發(fā)追蹤 生物谷 2020-04-02 5954
百時(shí)美施貴寶（BMS）與合作伙伴藍(lán)鳥(niǎo)生物（Bluebrid Bio）近日聯(lián)合宣布，已向美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）提交了idecabtagene vicleucel（ide-cel娱局，bb2121）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA），這是一種研究性B細(xì)胞成熟抗原（anti-BCMA）導(dǎo)向的嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法，開(kāi)發(fā)用于復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者的治療衰齐。此次BLA任斋，申請(qǐng)批準(zhǔn)ide-cel用于既往接受至少三種療法（包括免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑耻涛、抗CD38抗體）的MM成人患者废酷。
特別值得一提的是，ide-cel是第一個(gè)提交監(jiān)管審批針對(duì)BCMA靶點(diǎn)以及用于治療MM的CAR-T細(xì)胞療法抹缕。BCMA是一種在多發(fā)性骨髓瘤(MM)癌細(xì)胞上廣泛表達(dá)的蛋白質(zhì)澈蟆，這使其成為治療這種侵襲性血液癌癥的重要潛在靶點(diǎn)。
ide-cel的原理是在患者的T細(xì)胞上嵌合BCMA的受體卓研，其制備過(guò)程為：從每例患者的血液中分離獲得T細(xì)胞趴俘，使用編碼BCMA抗原受體的慢病毒載體對(duì)T細(xì)胞進(jìn)行修飾，使T細(xì)胞表面表達(dá)BCMA受體奏赘。治療時(shí)寥闪，MM患者先接受2種化療藥物（環(huán)磷酰胺和氟達(dá)拉濱）預(yù)處理，以殺死患者體內(nèi)現(xiàn)有的T細(xì)胞钮药，隨后輸注bb2121椭梁，一旦輸注回患者體內(nèi)，ide-cel就開(kāi)始尋找并殺死表達(dá)BCMA的細(xì)胞氮栏。
此前插棱，ide-cel在2017年11月被美國(guó)FDA授予了治療R/R MM的突破性藥物資格（BTD）乡羹，并且被歐盟EMA授予了治療R/R MM的優(yōu)先藥物資格（PRIME）左蛙。
ide-cel BLA提交，基于關(guān)鍵II期KarMMa研究的結(jié)果矫震。該研究在已經(jīng)過(guò)度預(yù)治療的R/R MM患者中開(kāi)展裁甘，評(píng)估了ide-cel的療效和安全性。2019年12月報(bào)告的頂線結(jié)果顯示控屡，該研究達(dá)到了總緩解率（ORR）的主要終點(diǎn)区蛹、完全緩解率（CR）的關(guān)鍵次要終點(diǎn)。安全性結(jié)果與支持性I期CRB-401研究中觀察到的結(jié)果一致峻维。KarMMa研究的綜合結(jié)果將在未來(lái)召開(kāi)的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布艺挽。
百時(shí)美施貴寶和藍(lán)鳥(niǎo)生物的ide-cel綜合臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目包括用于早期治療MM的多項(xiàng)臨床研究（KarMMa-2、KarMMa-3桐猬、KarMMa-4）麦撵，包括新診MM。
除了ide-cel之外溃肪，雙方也正在開(kāi)發(fā)第二代anti-BCMA CAR-T療法bb2127免胃。bb2127是在第一代CAR-T療法ide-cel基礎(chǔ)上進(jìn)一步開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品，結(jié)合了一種PI3K抑制信號(hào)惫撰，可生產(chǎn)出一種富集“記憶T細(xì)胞”的CAR-T產(chǎn)品羔沙，這是一種壽命更長(zhǎng)躺涝、更強(qiáng)效的T細(xì)胞亞群，具有改善的抗腫瘤活性扼雏。
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是僅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常見(jiàn)血液學(xué)惡性腫瘤坚嗜。近年來(lái)，盡管在化療诗充、蛋白酶體抑制劑惶傻、免疫調(diào)節(jié)劑沙利度胺衍生物和CD38靶向抗體方面取得了很大的進(jìn)展，但幾乎所有患者最終仍會(huì)復(fù)發(fā)其障。因此银室，對(duì)新治療方案存在著迫切需求。MM市場(chǎng)預(yù)計(jì)2027年將達(dá)到290億美元斜曾。
BCMA為靶點(diǎn)的在研MM免疫療法（來(lái)源文獻(xiàn)—PMID：31277554）
BCMA是一種極其重要的B細(xì)胞生物標(biāo)志物螺喂，廣泛存在于MM細(xì)胞表面，近年來(lái)已成為MM和其他血液系統(tǒng)惡性腫瘤的一個(gè)非常熱門(mén)的免疫治療靶點(diǎn)南椒。目前范咖，針對(duì)BCMA開(kāi)發(fā)的免疫療法超過(guò)20種，主要分為3類：嵌合抗原受體T細(xì)胞療法（CAR-T呐取，BMS/藍(lán)鳥(niǎo)生物鳄盗、諾華為代表）、雙特異性抗體（BsAb拂炉，安進(jìn)為代表）送写、抗體藥物偶聯(lián)物（ADC，葛蘭素史克為代表）旱婚。
今年1月和2月婉劲，葛蘭素史克（GSK）B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）靶向抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）belantamab mafodotin（GSK2857916，2.5mg/kg劑量）分別獲得了美國(guó)FDA的優(yōu)先審查针执、歐盟EMA的加速評(píng)估便锨，用于治療既往已接受過(guò)多種療法（包括一種免疫調(diào)節(jié)劑、一種蛋白酶體抑制劑我碟、一種抗CD38抗體）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者放案。
belantamab mafodotin有潛力成為上市的首個(gè)BCMA靶向療法。2017年矫俺，belantamab mafodotin獲美國(guó)FDA授予突破性藥物資格（BTD）以及歐盟EMA授予優(yōu)先藥物資格（PRIME）吱殉，成為被授予BTD和PRIME的首個(gè)BCMA靶向制劑。
來(lái)自關(guān)鍵II期DREAMM-2研究的數(shù)據(jù)顯示恳守，在既往過(guò)度預(yù)治療（接受過(guò)的治療方案中位數(shù)：7種）的R/R MM患者中考婴，belantamab mafodotin 2.5mg/kg劑量組的總緩解率（ORR）為31%（n=30/97），3.4mg/kg劑量組的ORR為34%（n=34/99），數(shù)據(jù)具有臨床意義沥阱。來(lái)自DREAMM-1研究的數(shù)據(jù)顯示缎罢，在BCMA陽(yáng)性R/R MM患者中，belantamab mafodotin治療的ORR達(dá)到了60%考杉。（生物谷Bioon.com）
原文出處：Bristol Myers Squibb and bluebird bio Announce Submission of Biologics License Application (BLA) for Anti-BCMA CAR T Cell Therapy Idecabtagene Vicleucel (Ide-cel, bb2121) to FDA