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Actelion罕見病藥物L(fēng)edaga獲歐盟批準(zhǔn),治療蕈樣肉芽腫型皮膚T細(xì)胞淋巴瘤(MF-CTCL)
研發(fā)追蹤 2017-03-10 5370

來源:生物谷 ? ?2017-03-10


瑞士生物制藥公司Actelion近日宣布革砸,歐盟委員會(EC)已批準(zhǔn)該公司抗癌藥Ledaga用于蕈樣肉芽腫型皮膚T細(xì)胞淋巴瘤(MF-CTCL)的治療艇挨,這是一種罕見的欲险、潛在危及生命的免疫系統(tǒng)癌癥腺首,是最常見類型的皮膚T細(xì)胞淋巴瘤树灶,其病程具有不可預(yù)測性努墩。在大約34%的患者中可觀察到病情進(jìn)展藤该,在晚期階段時晨丸,MF-CTCL細(xì)胞能轉(zhuǎn)移至其他機(jī)體組織诱榴,包括肝、脾云卤、肺备则。

MF-CTLC通常出現(xiàn)在50歲以上患者,男性多見殿姑。該病最初表現(xiàn)為干性皮膚和紅色丘疹树碱,伴有或不伴有皮膚瘙癢。正因如此,MF-CTLC常被誤認(rèn)為是濕疹或牛皮癬成榜,導(dǎo)致診斷延遲框舔。MF-CTLC會在皮膚上形成鱗片狀斑塊,覆蓋皮膚或大或小的區(qū)域赎婚,也可能發(fā)展成大的腫塊或腫瘤結(jié)節(jié)刘绣,也可能累及淋巴結(jié)。

目前的研究表明挣输,確診為早期階段的MF-CTLC患者具有一個正常的預(yù)期壽命纬凤;然而,該病確診的平均時間為2年至7年撩嚼。在臨床上停士,MF-CTLC的關(guān)鍵治療目標(biāo)是防止疾病進(jìn)展。

Ledaga(氮芥凝膠完丽,160微克/克)是一種烷化劑藥物恋技,這是一種外用的無色凝膠,每日涂抹一次漱屁。Ledaga的獲批狈报,是基于關(guān)鍵性201研究的數(shù)據(jù),這是迄今為止在早期階段MF-CTCL群體中開展的最大規(guī)模的隨機(jī)對照研究茧津,入組了260例患者溺剖。數(shù)據(jù)顯示,接受Ledaga治療至少6個月的患者中营鸽,有77%的患者在病變嚴(yán)重程度指數(shù)綜合評估(CAILS)得分方面實(shí)現(xiàn)了臨床緩解鳖进,對照組實(shí)現(xiàn)臨床緩解的患者比例為59%;該研究中应惠,臨床緩解定義為CAILS得分從基線改善至少50%伐蔚。此外,Ledaga治療組有19%的患者病情實(shí)現(xiàn)完全緩解天尤,平均CAILS得分在治療4周后即表現(xiàn)出降低谁意,而對照組比例為15%。

安全性方面擦钾,Ledaga治療相關(guān)的最常見不良反應(yīng)均與皮膚有關(guān)料潘,包括:皮炎(54.7%)、瘙癢癥(20.3%)悍赢、皮膚感染(11.7%)决瞳、皮膚潰瘍和水泡(6.3%)、皮膚色素沉著(5.5%)左权。

Actelion是歐洲最大的生物制藥公司皮胡,該公司已上市多款肺動脈高壓藥物痴颊,包括Tracleer、Opsumit和Uptravi屡贺。今年1月底蠢棱,Actelion被美國醫(yī)藥巨頭強(qiáng)生(JNJ)以300億美元收購,該筆交易預(yù)計(jì)將在今年第二季度完成甩栈。(生物谷Bioon.com)

原始出處:EU nod for Actelion’s rare immune system cancer drug