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來(lái)源：藥明康德??? 2017-02-014

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近日配紫，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市沾谜，治療5歲及以上的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者没靖。這也是首個(gè)經(jīng)FDA批準(zhǔn)啰扛，用來(lái)治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的皮質(zhì)類(lèi)固醇藥物嚎京。

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杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是肌營(yíng)養(yǎng)不良癥最常見(jiàn)的類(lèi)型顺少。由于缺乏對(duì)肌纖維功能至關(guān)重要的dystrophin蛋白酌摇，患者的肌細(xì)胞無(wú)法保持完整鉴吹，導(dǎo)致病變良风。據(jù)統(tǒng)計(jì)谊迄，全球平均每3600個(gè)新生男嬰中，就有一人罹患此病烟央。該疾病的癥狀通常會(huì)在三五歲時(shí)出現(xiàn)统诺，并逐漸惡化。到青少年時(shí)期疑俭，患者會(huì)由于肌肉的無(wú)力或萎縮粮呢，導(dǎo)致行走能力逐漸喪失。到20-30多歲钞艇，患者往往會(huì)出現(xiàn)足以威脅生命的心臟和呼吸系統(tǒng)疾病癥狀啄寡。

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去年9月，FDA批準(zhǔn)了首個(gè)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥藥物Exondys 51哩照，治療dystrophin基因的第51號(hào)外顯子確診出現(xiàn)突變的患者挺物。這些患者大概占所有杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者比例的13%。對(duì)于其他患者來(lái)說(shuō)飘弧，他們?nèi)匀恍枰行У闹委熓侄巍?/span>