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2021年10月31日訊 /生物谷BIOON/ --諾華（Novartis）近日宣布白胀，英國藥品和保健品監(jiān)管局 (MHRA)椭赋、 英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）、蘇格蘭醫(yī)藥聯(lián)合會（SMC）已授予口服療法iptacopan（LNP023）治療C3腎小球疾不蚋堋（C3G）的“Innovation Passport（創(chuàng)新護照）”資格哪怔。

C3G是一種極其罕見和嚴重的原發(fā)性腎小球腎炎，以補體調(diào)節(jié)失調(diào)為特征赵溢。該病在世界范圍內(nèi)的年發(fā)病率為百萬分之1-2培幽，在美國約有10000例、歐洲約有10500例睛村、日本約有3200例、中國約有32000例蔑串。C3G通常在青少年和青年成人中被診斷出來川骗，該病預(yù)后很差，約50%的患者在10年內(nèi)發(fā)展為終末期腎仓椤（ESRD）伍恼，50-70%的患者在腎移植術(shù)后復(fù)發(fā)。

iptacopan是諾華生物醫(yī)學(xué)研究所發(fā)現(xiàn)的一種首創(chuàng)口服因子B抑制劑，因子B是補體系統(tǒng)替代途徑的關(guān)鍵絲氨酸蛋白酶羡雷。iptacopan有潛力成為第一個延緩C3G透析進展的靶向療法携喳。

創(chuàng)新護照是進入創(chuàng)新許可和獲取途徑（ILAP）的通行證。ILAP是英國脫歐之后推出的一個藥品加速審批的新途徑热品，于2021年1月啟動巍糯，旨在加速創(chuàng)新藥物的審批上市以及促進患者對藥物的獲取。ILAP為MHRA以及包括NICE和SMC在內(nèi)的醫(yī)療合作伙伴以及醫(yī)藥開發(fā)商之間的協(xié)作提供了一個單一的集成平臺客扎。這一途徑下的藥品開發(fā)商將收到從MHRA及利益相關(guān)方（包括NICE）的更多反饋祟峦。單一創(chuàng)新護照可涵蓋同一活性物質(zhì)的多個未來適應(yīng)癥。因此徙鱼，藥品在ILAP的后續(xù)步驟中也可以涉及多種疾病宅楞。

iptacopan化學(xué)結(jié)構(gòu)式（圖片來源：medchemexpress.com)

iptacopan是一款首創(chuàng)的（first-in-class）、口服袱吆、強效厌衙、選擇性、小分子绞绒、可逆性B因子抑制劑婶希，B因子是補體系統(tǒng)替代途徑的關(guān)鍵絲氨酸蛋白酶。

目前处铛，iptacopan正在被開發(fā)用于治療存在顯著未滿足醫(yī)療需求的許多由補體驅(qū)動的腎臟疾菜乔鳌（CDRD），包括C3G撤蟆、IgA腎病奕塑、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、膜性腎驳窃洹（MN）搭吵，以及罕見的血液疾病陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）。

已公布的2期數(shù)據(jù)顯示：（1）iptacopan治療IgAN降低了蛋白尿并穩(wěn)定了腎功能隘匙；（2）治療C3G降低了估計的腎小球濾過率（eGFR）下降速度并穩(wěn)定了腎功能棒论；（3）治療PNH顯著減少了血管內(nèi)和血管外溶血，使大多數(shù)患者實現(xiàn)了快速和持久的無輸血改善恕臣。

雖然諾華在腎移植治療方面已有35年的歷史委董，但iptacopan是腎臟病治療管線中解決CDRD的第一種治療方法。諾華的目標(biāo)是通過針對這些罕見且進展性疾病的關(guān)鍵驅(qū)動因素之一來改變治療方法靴亩，這樣做有潛力延長CDRD患者的無透析生命血明。

諾華制藥公司英國、愛爾蘭和北歐董事總經(jīng)理Chinmay Bhatt表示：“確保我們的藥物能夠送達最需要它們的患者伪睬，這是我們的關(guān)鍵優(yōu)先事項腊尤。我們很自豪能夠開發(fā)出一種根據(jù)新的創(chuàng)新許可和準入途徑獲得創(chuàng)新護照的藥物。我們很高興通過這一新途徑與英國醫(yī)療保健系統(tǒng)的利益相關(guān)者接觸，探索盡快將這一發(fā)展醫(yī)學(xué)帶給患者的機會揩页】醭ィ”

英文原文鏈接：https://www.firstwordpharma.com/node/1875251