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近日，百時美施貴寶（BMS）旗下新基（Celgene）宣布玉吁，美國FDA已授予“first-in-class”血紅細胞成熟劑Reblozyl（luspatercept-aamt）的補充生物制品許可申請（sBLA）優(yōu)先審評資格，用于治療非輸血依賴性β地中海貧血成人患者毕谴。此前，F(xiàn)DA已批準該藥用于治療輸血依賴性β地中海貧血癥患者距芬，與某些罕見血液疾病患者出現(xiàn)的貧血霉尊。在今年1月，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）也將注射用Reblozyl（中文商品名：羅特西普）納入優(yōu)先審評名單珍催，治療需要定期輸注血紅細胞（RBC）的β地中海貧血患者督赡。

β地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，它是最常見的常染色體隱性遺傳病之一禾底×卓桑患者的血紅蛋白遺傳缺陷導致生成的RBC越來越少，往往會導致嚴重的貧血并引起其他嚴重的健康問題据鼓。這種疾病的治療選擇有限荸刁，主要治療手段包括頻繁輸注RBC，但可能導致鐵過載和感染弦银，引起器官損傷等嚴重并發(fā)癥态措。非輸血依賴性β地中海貧血患者盡管不需要終身定期輸血就能生存，但他們同樣需要偶爾或在某段時間內(nèi)頻繁的輸血宦衡，面臨著慢性貧血和鐵過載導致的一系列臨床并發(fā)癥威脅桑抱。

Reblozyl是一款通過調(diào)節(jié)后期血紅細胞成熟過程，降低輸血負擔的創(chuàng)新藥物尼荆。作為一種可溶性融合蛋白藏澳，該藥由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc結構域，與活化素受體IIB（ActRIIB）的細胞外結構域融合而成耀找。它能夠作為TGF-β的配體陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信號通路业崖，進而促進晚期紅細胞的分化和成熟野芒，以減輕患者定期RBC輸注的負擔。

▲Reblozyl能增加患者血液中血紅蛋白含量双炕，增加成熟紅細胞的分化（圖片來源: reblozyl.com）

該項申請是基于一項關鍵性2期臨床試驗獲得的積極結果狞悲，試驗共入組145例非輸血依賴性β地中海貧血成人患者撮抓，在最佳支持治療的基礎上，受試者以2:1的比例隨機接受Reblozyl或安慰劑給藥摇锋。試驗達到其主要終點丹拯，從治療第13周至第24周，與安慰劑組（0/49例）相比荸恕，Reblozyl組中96例患者中有74例（77.1%）血紅蛋白平均值較基線升高≥1.0 g/dL乖酬。且該藥表現(xiàn)出良好的耐受性與安全性特征，最常見的不良事件為骨痛洪洪、頭痛和關節(jié)痛先俐，未報告惡性腫瘤或血栓栓塞事件。

百時美施貴寶血液學開發(fā)部高級副總裁Noah Berkowitz博士表示：“我們致力于繼續(xù)推進Reblozyl的臨床項目极谚，并期待與FDA合作坷字，以盡快將該療法帶給這類患者人群∑Ｐ”

英文原文：https://www.biospace.com/article/releases/u-s-food-and-drug-administration-accepts-for-priority-review-supplemental-biologics-license-application-for-reblozyl-luspatercept-aamt-in-adults-with-non-transfusion-dependent-ntd-beta-thalassemia/