12月13日,羅氏公布了3期HAVEN 6研究的中期分析結(jié)果橄浓,數(shù)據(jù)顯示,A型血友病新藥Hemliba(emizumab土童,艾美賽珠單抗)在體內(nèi)無(wú)因子VIII抑制物的中度或輕度A型血友病患者中表現(xiàn)出良好的安全性和有效的出血控制。
目前工坊,關(guān)于重度A型血友病已確立了成熟的治療指南献汗,但關(guān)于中度和輕度A型血友病的信息和治療指南較少,這可能導(dǎo)致出血事件的延遲診斷或漏診栅组∪钙埃考慮到該人群可能不使用預(yù)防性治療,他們可能會(huì)經(jīng)歷更嚴(yán)重的臨床負(fù)擔(dān)玉掸,僅有不到30%的中度或輕度A型血友病患者過(guò)著無(wú)出血事件的生活刃麸。
HAVEN 6是一項(xiàng)3期研究,在體內(nèi)無(wú)因子VIII抑制物的中度或輕度A型血友病患者中開展司浪,評(píng)估了Hemlibra的安全性泊业、有效性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)啊易。此次公布的中期分析吁伺,包括71例患者(69例男性和2例女性)的數(shù)據(jù)。其中20例為體內(nèi)無(wú)因子VIII抑制物的輕度A型血友病患者堤酿,51例為體內(nèi)無(wú)因子VIII抑制物的中度A型血友病患者谷培。37例患者在基線時(shí)接受了因子VIII預(yù)防性治療。
中期分析是在50例中度A型血友病患者完成研究至少24周治療或退出研究后進(jìn)行的镇评。數(shù)據(jù)截止日期為2021年4月16日藤侦。這些數(shù)據(jù)表明,在HAVEN 6研究中牺鱼,Hemlibra表現(xiàn)出良好的安全性和有效的出血控制樊何,80.3%的患者沒(méi)有發(fā)生需要治療的出血事件,90.1%的患者沒(méi)有發(fā)生需要治療的關(guān)節(jié)出血跪晕。年化出血率(ABR)仍然較低秀彤,與之前報(bào)告的HAVEN 1-4研究結(jié)果一致。此外啄崖,在回答EmiPref問(wèn)卷的50例年齡在12歲或以上的患者中笙吠,48例(96.0%)更喜歡Hemlibra而不是以前的治療禀锋。
在HAVEN 6研究中,發(fā)生在10%或以上患者中的最常見不良事件(AE)為頭痛(14.1%)和局部注射部位反應(yīng)(ISR)(12.7%)侍上。11例患者(15.5%)報(bào)告了與Hemlibra相關(guān)的AE弓候,其中ISR最常見(12.7%)郎哭。截至數(shù)據(jù)截止日期他匪,研究中未出現(xiàn)死亡、血栓性微血管部溲小(TMA)或嚴(yán)重血栓性事件(TE)病例邦蜜,這強(qiáng)化了Hemlibra良好的安全性。
一份關(guān)于Hemlibra治療人群的TE和TMA事件單獨(dú)分析亥至,包括真實(shí)世界的數(shù)據(jù)悼沈,也作為海報(bào)在ASH年會(huì)上展示。這些結(jié)果表明姐扮,隨著暴露的增加絮供,對(duì)報(bào)告的無(wú)伴隨aPCC(激活凝血酶原復(fù)合物濃縮物)事件的評(píng)估與之前的分析相似,且Hemlibra的益處/風(fēng)險(xiǎn)狀況保持不變茶敏。這些數(shù)據(jù)進(jìn)一步證實(shí)了Hemlibra的良好安全性壤靶,與之前HAVEN和STASEY研究的結(jié)果一致。
Hemlibra是一種人源化雙特異性單克隆抗體惊搏,其所具有的雙特異性結(jié)構(gòu)如同兩條手臂一樣贮乳,可以將激活天然凝血級(jí)聯(lián)所需的蛋白質(zhì)——活化的凝血因子IX和凝血因子X(jué)聚集在一起,從而恢復(fù)A型血友病患者的凝血過(guò)程减点,讓A型血友病患者零出血的治療目標(biāo)變?yōu)榭赡堋?
在臨床研究中饥猴,Hemlibra已被證明能夠顯著減少出血事件并改善機(jī)體功能。對(duì)于體內(nèi)存在因子VIII抑制物(抗FVIII抗體)的患者街粟,Hemlibra仍能很好的發(fā)揮作用屉胳。此外,由于Hemlibra與因子VIII無(wú)結(jié)構(gòu)性或序列同源性稍圾,因此不會(huì)誘導(dǎo)或增強(qiáng)因子VIII直接抑制物的產(chǎn)生履剔。
截至目前,Hemlibra在全球100多個(gè)國(guó)家被批準(zhǔn)用于治療體內(nèi)存在因子VIII抑制物的A型血友病患者置悦,在全球90多個(gè)國(guó)家被批準(zhǔn)用于治療體內(nèi)無(wú)因子VIII抑制物的A型血友病患者父吧,預(yù)防或降低出血事件的發(fā)生頻率。Hemlibra已在一項(xiàng)最大規(guī)模的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中進(jìn)行了研究捂旨,該項(xiàng)目包括8項(xiàng)3期研究秉唇,入組患者包括體內(nèi)存在或不存在因子VIII抑制物的A型血友病患者。
在中國(guó)憨琅,Hemlibra(舒友立樂(lè)?漆勉,艾美賽珠單抗)于2018年12月獲批:用于體內(nèi)存在因子VIII抑制物的A型血友踩鲶啊(先天性凝血因子VIII缺乏)成人和兒童患者的常規(guī)預(yù)防性治療,以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率温鸽。2021年5月保屯,Hemlibra在中國(guó)獲批新的適應(yīng)癥:用于體內(nèi)不存在因子VIII抑制物的重度A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏涤垫,F(xiàn)VIII<1%)成人和兒童患者的常規(guī)預(yù)防性治療姑尺。
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