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日前都晶，Amylyx Pharmaceuticals宣布橱墨，美國FDA已接受AMX0035治療肌萎縮側索硬化（ALS）的新藥申請（NDA）狂秦，并授予優(yōu)先審評資格忠辛。PDUFA目標日期定為2022年6月29日布虾。AMX0035是兩種藥物苯丁酸鈉（sodium phenylbutrate）和沤腋磺酸二醇（taurursodiol）的復方制劑俯萌。它們可以改善細胞內線粒體和內質網的健康狀態(tài)第焰，從而延緩神經細胞的死亡霸碰。臨床前試驗表明，這兩種藥物聯用的協同效應郁表，能夠將神經細胞因為氧化應激而產生的死亡減少90%匣描。

Amylyx還將向FDA提交一份擴展使用計劃申請（Expanded Access Program），以便在未來幾個月內用于那些無法參與該藥3期臨床試驗的患者罕腿。

向美國FDA提交的NDA是基于一項入組了137例ALS患者的2期臨床試驗獲得的積極數據桶眠。試驗達到其主要療效終點彭倡，即根據修訂的ALS功能評定量表測量，在6個月隨機化階段結束時沦煤，接受AMX0035治療的ALS患者運動功能下降顯著減緩赴笨。

此外，對所有隨機化受試者長達3年的隨訪顯示寇祈，在試驗開始時就接受AMX0035治療的患者忆键，與最初接受安慰劑治療，在開放標簽階段轉為AMX0035治療的患者相比勋崇，死亡風險降低了44%（HR 0.56憋庙；95% CI，0.34-0.92）取视。并且始終接受AMX0035治療組中位生存期比最初接受安慰劑治療的患者組延長了6.5個月（25.0個月 VS. 18.5個月）硝皂。

安全性上，總體而言作谭，在24周內稽物，AMX0035和安慰劑組之間報告的不良事件和停藥率基本相似，但是AMX0035組胃腸道事件的發(fā)生率更高折欠。相關詳細數據已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》與Muscle and Nerve雜志上贝或。

該試驗的共同主要研究者、哈佛醫(yī)學院（Harvard Medical School）神經學教授Merit Cudkowicz博士表示：“隨著AMX0035的NDA被接受锐秦，我們相信離（帶來）潛在的新治療選擇又近了一步傀缩。我們期待在AMX0035的全球3期臨床試驗中繼續(xù)研究其治療潛力時，通過監(jiān)管審評程序看到造概┾患者的進展赡艰。”

英文原文：https://medcitynews.com/2021/12/fda-sets-decision-date-for-amylyx-pharma-als-drug-that-improves-neuron-survival/