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今日，Agios Pharmaceuticals宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn)其新藥Pyrukynd（mitapivat）上市以政，治療患有丙酮酸激酶（pyruvate kinase）缺乏癥，且出現(xiàn)溶血性貧血的成人患者膛檀。值得一提的是，Pyrukynd是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活劑娘侍。

丙酮酸激酶缺乏癥是一類(lèi)罕見(jiàn)的遺傳病咖刃，會(huì)導(dǎo)致患者出現(xiàn)慢性的溶血性貧血。其背后原因在于PKLR基因突變憾筏，影響到了紅細(xì)胞的丙酮酸激酶活性嚎杨，從而降低其ATP水平，并使上游代謝產(chǎn)物不斷累積氧腰，造成紅細(xì)胞的能量缺失枫浙。這種疾病能引起一系列嚴(yán)重的并發(fā)癥，并影響生活質(zhì)量三钦。目前的療法包括輸血和脾臟切除暖经，但這兩種方法都有一定風(fēng)險(xiǎn)。

Pyrukynd帶來(lái)了全新的治療希望叽燃。作為一種丙酮酸激酶激活劑，它能改善血紅細(xì)胞的能量供應(yīng)姚菱，提高紅細(xì)胞的健康水平校惧，從而治療丙酮酸激酶缺乏癥成人患者的溶血性貧血。

這一批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)ACTIVATE和ACTIVATE-T的數(shù)據(jù)皂汞。第一項(xiàng)試驗(yàn)中竣篷，Pyrukynd在沒(méi)有定期接受輸血的患者內(nèi)統(tǒng)計(jì)顯著地提升了血紅蛋白的水平。第二項(xiàng)試驗(yàn)里熄晕，該療法為需要定期輸血的患者減少了輸血的負(fù)擔(dān)傲丹，且結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)顯著性，并具有臨床意義尔网。去年酬俯，該療法也已經(jīng)獲得優(yōu)先審評(píng)資格。

圖片來(lái)源：123RF

“ACTIVATE和ACTIVATE-T研究的成功顷歌，彰顯了mitapivat在顯著改善丙酮酸激酶缺乏癥中溶血和貧血情況的影響力锰蓬，”這兩項(xiàng)研究的研究人員幔睬，哈佛醫(yī)學(xué)院的Hanny Al-Samkari博士說(shuō)道，“Mitapivat是款靶向療法芹扭，也是丙酮酸激酶缺乏癥的首個(gè)疾病修正療法麻顶。FDA的批準(zhǔn)對(duì)于這些具有巨大未竟需求的患者來(lái)說(shuō)，是值得振奮的一步舱卡「ㄉ觯”

“十年多來(lái)，我們?cè)诩せ畋峒っ傅目茖W(xué)上不斷探索轮锥，將Pyrukynd帶給患有丙酮酸激酶缺乏癥的患者矫钓，為他們帶來(lái)特定解決這一罕見(jiàn)、使人衰弱的血液疾病的首款獲批療法交胚》莺梗” Agios首席執(zhí)行官Jackie Fouse博士說(shuō)道。

英文原文鏈接：https://www.globenewswire.com/news-release/2022/02/17/2387542/0/en/Agios-Announces-FDA-Approval-of-PYRUKYND-mitapivat-as-First-Disease-Modifying-Therapy-for-Hemolytic-Anemia-in-Adults-with-Pyruvate-Kinase-Deficiency.html