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3月10日弧蜒，賽諾菲（Sanofi）和Sobi聯(lián)合宣布，雙方共同開發(fā)的長(zhǎng)效血友病A療法efanesoctocog alfa（BIVV001）在治療12歲以上嚴(yán)重血友病A患者的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)中獲得積極頂線結(jié)果蓖救。這一研究達(dá)到主要終點(diǎn)危葵，在接受每周一次efanesoctocog alfa預(yù)防性治療的嚴(yán)重血友病A患者中顯示出具有臨床意義的出血減少募壕。同時(shí)鸠澈，與此前接受的凝血因子VIII（FVIII）預(yù)防性治療相比贷币，efanesoctocog alfa在預(yù)防出血方面表現(xiàn)出優(yōu)效性掠廓。

血友病A是由于編碼FVIII的基因出現(xiàn)突變简烘，導(dǎo)致FVIII缺失的遺傳性疾病苔严。目前常見的血友病A治療方法是定期輸注FVIII，然而通彻屡欤患者需要每周接受3-4次FVIII輸注届氢，為他們的生活帶來極大的不便欠窒。

天然FVIII在血液中的半衰期只有12個(gè)小時(shí)左右，因?yàn)樵谘褐械可颍c血管性血友病因子（von Willebrand factor 贱迟，VWF）結(jié)合形成復(fù)合體。VWF與FVIII的結(jié)合雖然提高了FVIII在血液中的穩(wěn)定性絮供，但是VWF本身被降解的速度也為FVIII在血液中的滯留時(shí)間設(shè)置了一個(gè)上限衣吠，因?yàn)楫?dāng)VWF被降解時(shí)，與它結(jié)合的FVIII也同時(shí)被降解壤靶。

BIVV001的設(shè)計(jì)將FVIII與一個(gè)VWF片段連接起來缚俏，形成的復(fù)合體不會(huì)與血液中的天然VWF相結(jié)合，從而突破VWF設(shè)定的半衰期上限贮乳。它旨在讓血友病A患者在接受一次注射之后忧换，能夠在一周的大部分時(shí)間里獲得接近正常的FVIII因子活性水平。

▲BIVV001結(jié)構(gòu)示意圖（圖片來源：參考資料[2]）

這項(xiàng)開放標(biāo)簽饥猴，非隨機(jī)3期臨床試驗(yàn)在159名12歲以上的嚴(yán)重血友病A患者中展開倔晚。他們此前接受凝血因子VIII替代療法。試驗(yàn)結(jié)果顯示屉胳，每周接受一次efanesoctocog alfa預(yù)防性治療的患者中封均，52周內(nèi)中位年出血率（ABR）為0，平均ABR為0.71履剔。在安全性方面篇臭，efanesoctocog alfa耐受性良好，沒有發(fā)現(xiàn)針對(duì)凝血因子VIII的抑制物出現(xiàn)轨来。最常見的治療中出現(xiàn)的不良事件為頭痛肢抚、關(guān)節(jié)痛、跌倒和背痛基霞。

英文原文：https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/09/2399557/0/en/Efanesoctocog-alfa-met-primary-and-key-secondary-endpoints-in-pivotal-study-in-hemophilia-A-demonstrating-superiority-to-prior-factor-prophylaxis-treatment.html