老司机福利精品日韩AV,成人影院无码AV一区二区,亚洲AV日韩第一第二社区,极品露脸日韩AV

今日绅踪，BioMarin Pharmaceutical宣布愈诚，用于治療嚴重血友病A的基因療法valoctocogene roxaparvovec的3期臨床試驗結(jié)果在著名醫(yī)學期刊《新英格蘭醫(yī)學雜志》上發(fā)表姨莽。該公司指出廉涕，這是該公司5年來在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上發(fā)表的第5篇研究铲苹。

血友病A是由于缺乏凝血因子VIII而導致的一種罕見遺傳性出血性疾病孕暇。凝血因子的缺乏使患者凝血酶生成不足蜓氨，導致凝血障礙圆恤。血友病A以反復出血及其相關并發(fā)癥為主要臨床表現(xiàn)突倍，其中約80%為關節(jié)出血，其并發(fā)癥主要是慢性出血性關節(jié)病變盆昙，且可導致嚴重的關節(jié)畸形羽历。目前，血友病A的主要治療手段是定期輸注凝血因子VIII淡喜，但頻繁的輸注給患者的生活帶來了極大不便秕磷。

Valoctocogene roxaparvovec是一種使用AAV5病毒載體遞送表達因子VIII的轉(zhuǎn)基因的基因療法。它的優(yōu)勢在于患者可能只需要接受一次治療拆火，肝細胞就可以持續(xù)表達因子VIII跳夭，從而不再需要長期接受預防性凝血因子注射。

發(fā)表的研究結(jié)果顯示叶奈，與入組前一年的數(shù)據(jù)相比湃儒，單次輸注valoctocogene roxaparvovec后，受試者的年出血率（ABR）顯著降低尸惭，凝血因子VIII使用頻率降低氯摆，凝血因子VIII活性增加。在接受治療4周后男磅，患者的年因子VIII使用率和需要接受治療的ABR分別降低了99%和84%（p<0.001）峡冻。總體來看蜂澄，90%（121/134）的試驗參與者沒有需要治療的出血事件最奸，或者與接受因子VIII預防性治療相比出血事件減少。

“接受預防性治療仍然出現(xiàn)的出血事件（breakthrough bleeding）是許多患者的未滿足醫(yī)療需求墨攻。讓我感到鼓舞的是拜殊，在接受治療后第一年，90%的受試者沒有需要治療的出血汹魁，或者出血事件少于接受因子VIII預防性治療匿党。”這一臨床試驗的主要研究員，Campinas大學的Margareth C. Ozelo博士說括丁，“這些結(jié)果反映了這種基因療法針對血友病A患者持續(xù)控制出血的潛力荞下。

原文鏈接：https://investors.biomarin.com/2022-03-17-BioMarin-Announces-Publication-in-New-England-Journal-of-Medicine-of-One-Year-Results-from-Phase-3-Pivotal-Trial-with-Valoctocogene-Roxaparvovec-Gene-Therapy-in-Adults-with-Severe-Hemophilia-A