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Marinus Pharmaceuticals是一家致力于開發(fā)癲癇疾病創(chuàng)新療法的制藥公司丰倾，前不久宣布浸赫，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準ZTALMY?（ganaxolone）口服混懸劑用于治療2歲及以上細胞周期素依賴性激酶樣5缺陷癥（cyclin-dependent kinase-like 5 deficiency disorder琳宽，CDD）相關癲癇，這是一種罕見遺傳性癲癇无价。ZTALMY是FDA批準的首個專門治療CDD的藥物，是一種神經活性類固醇床重，可作為GABAA受體的正變構調節(jié)劑琳柱。預計將于2022年7月通過指定的專業(yè)藥房上市。

CDD是一種嚴重罕見遺傳性疾病拙徽，其特征是發(fā)病早刨沦、癲癇發(fā)作難以控制，以及嚴重的神經發(fā)育障礙膘怕。該病是由位于X染色體上的細胞周期素依賴性激酶樣5（CDKL5）基因突變引起的想诅。CDKL5基因產生一種對正常大腦發(fā)育和功能很重要的蛋白質。

“鑒于CDKL5缺陷癥相關癲癇發(fā)作對患者的深遠影響岛心，且一直未滿足醫(yī)療需求来破，”Marigold試驗首席研究員、科羅拉多州兒童醫(yī)院精確醫(yī)學臨床主任忘古、神經學家Scott Demarest博士說徘禁，“迄今為止，對該患者群體的抗癲癇治療非常有限存皂，且結果進一步強調改善該病癲癇控制的治療需求晌坤。多虧該項研究和試驗，現在有了首款獲批專門用于CDKL5缺陷癥相關癲癇的治療方法旦袋，該療法被證明具有積極的抗癲癇作用∷模”

ZTALMY在CDD中的批準是基于3期Marigold雙盲安慰劑對照試驗的數據物轮，在該試驗中，101名患者被隨機分組引苇，接受ZTALMY治療的個體28天主要運動性癲癇發(fā)作頻率中位數減少30.7%怖征，而接受安慰劑的患者中位數減少6.9%，達到了試驗的主要終點（p=0.0036）牌鹊。在Marigold開放標簽擴展研究中视以，接受ZTALMY治療至少12個月（n=48）的患者的主要運動性癲癇發(fā)作頻率中位數降低了49.6%。在臨床開發(fā)項目中己倾，ZTALMY證明了其有效性购哺、安全性和耐受性，ZTALMY組最常見的不良反應（發(fā)生率>/5%蔫迅，至少是安慰劑的兩倍）為嗜睡人狞、發(fā)熱、唾液分泌過多和季節(jié)性過敏具藐。

“作為一位CDD女兒的母親欢礼，我親身經歷了癲癇發(fā)作對孩子破壞性影響蜈沛。”CDKL5國際基金會會長兼聯(lián)合創(chuàng)始人Karen Utley說革半，“這項批準對于CDD社群來說意義重大碑定，它不僅為CDD患者帶來了首個獲批的治療方法，還為那些努力尋找有效減少患兒每天發(fā)作次數藥物的人帶來了新的希望又官〔桓担”

根據美國藥品管理局的安排，ZTALMY預計將于7月在美國上市赏胚。為了支持CDD社群访娶，Marinus計劃推出ZTALMY One? 計劃，這是一個全面的患者服務計劃觉阅，旨在為患者崖疤、護理人員及其醫(yī)療團隊提供產品獲取、持續(xù)支持典勇，以及為符合條件的患者提供財務支持劫哼。

FDA對ZTALMY進行了優(yōu)先審評，并授予ZTALMY治療CDD的孤兒藥和兒科罕見病資格認定割笙。獲得批準后权烧，FDA會頒發(fā)一張兒科罕見病優(yōu)先審評憑證（PRV），Marinus計劃將其貨幣化勉惋。

英文原文：https://www.businesswire.com/news/home/20220318005282/en