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4月6日菲宴，諾華（Novartis）宣布，美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)Vijoice（alpelisib）用于需要接受系統(tǒng)治療的荐多、患有嚴(yán)重表現(xiàn)的PIK3CA相關(guān)過(guò)度生長(zhǎng)譜系（PROS）成人和2歲及以上兒童患者触擎。

Vijoice是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首個(gè)PROS治療藥物婉孙。

據(jù)諾華稱(chēng)略水，Vijoice（alpelisib）是第一個(gè)也是唯一一種針對(duì)PIK3CA相關(guān)過(guò)度生長(zhǎng)譜(PROS)根源的治療方法徽诲，這種疾病估計(jì)每百萬(wàn)人中有14人患病。

在諾華展示了一組患有超罕見(jiàn)疾病的年輕患者中PI3K抑制劑alpelisib 的潛力半年后牡属，F(xiàn)DA僅基于真實(shí)世界證據(jù)批準(zhǔn)了該藥物的使用票堵。

PIK3CA的潛在突變正是alpelisib靶點(diǎn)。同樣的靶點(diǎn)藥物Piqray已上市湃望，用于治療hr陽(yáng)性换衬、her2陰性和PIK3CA突變的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌芬莫。諾華公司報(bào)告稱(chēng)笼万，2021年的銷(xiāo)售額為3.9億美元。

PROS泛指因PIK3CA基因突變所致病譜系众被，特征為血管简些、淋巴系統(tǒng)和其他組織非典型過(guò)度生長(zhǎng)和異常。與PROS相關(guān)的特定條件包括CLOVES綜合征（丁香綜合征）唤抚、巨指癥篱撩、肌肉性HH和表皮痣、良性苔蘚樣角化病或脂溢性角化病等说庶。對(duì)于PROS缓鞠，患者的身體部位可能會(huì)長(zhǎng)得太大或出現(xiàn)異常形狀，還可能會(huì)有血管畸形秆牍。

CLOVES綜合癥社區(qū)的執(zhí)行主任Kristen Davis在一份事先準(zhǔn)備好的聲明中說(shuō)：“PROS的狀況可能會(huì)使人衰弱和致殘业抵，并可能導(dǎo)致日常活動(dòng)的中斷支读。直到今天厦碎，患者唯一的治療選擇是手術(shù)或介入放射學(xué)手術(shù)∩鹊瘢”

通過(guò)一個(gè)同情用藥的使用項(xiàng)目拓售，一些PROS患者接受了該藥物治療窥摄。隨后，諾華公司進(jìn)行了一項(xiàng)名為EPIK-P1的真實(shí)世界研究础淤，審查了來(lái)自5個(gè)國(guó)家的57名患者的病歷崭放，其中包括39名兒童患者和18名成人患者。研究發(fā)現(xiàn)值骇，接受Vijoice治療的患者PROS病變大小減少莹菱，相關(guān)體征和癥狀有所改善。

由于Vijoice進(jìn)入了加速批準(zhǔn)吱瘩，諾華將被要求進(jìn)行驗(yàn)證性試驗(yàn)道伟。這家制藥巨頭表示，它將進(jìn)行兩項(xiàng)額外的II期研究：EPIK-P2評(píng)估安全性使碾、有效性和藥代動(dòng)力學(xué)蜜徽，EPIK-P3研究EPIK-P1患者的長(zhǎng)期安全性和有效性。

參考資料：https://endpts.com/novartis-pi3k-drug-already-approved-in-breast-cancer-nabs-a-speedy-ok-to-treat-ultra-rare-condition/