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來源：LinkDoc視界 ???2017-01-04

有專家稱礁姿，真實世界研究（Real-World Study，以下簡稱RWS）將是未來研究的趨勢铆韭，相對隨機對照試驗（Randomized Controlled Trial丘隙，以下簡稱RCT）而言，RWS的研究范圍更廣盅力，更具有代表性妻行，能夠真實地反映研究的情況舆焕。

RWS代表未來研究趨勢？

RWS是起源于實用性的臨床試驗汉疮，屬于藥物流行病學的范疇棍详。是基于臨床真實的情況采取的一種非隨機、開放性丛剿、不使用安慰劑的研究冒萄，因此其得出的結果具有很高的外部有效性。目前RWS已得到很多醫(yī)學領域的重視橙数，有些學科已經建立了較為完整的觀察性隊列尊流、登記和管理型數據庫。

RWS是以患者為中心的結局研究灯帮，具有以下特點：研究的實施地點以及干預條件為真實的臨床實踐環(huán)境崖技；受試者的選擇一般不加特別的限制條件；干預措施也如臨床實際钟哥，并可由患者和醫(yī)師進行交流而改變干預方法迎献。真實世界研究環(huán)境無盲法，無隨機對照腻贰，無安慰劑治療吁恍，研究的結論可直接推之于臨床實踐。

實際上播演，中國臨床科研里程碑式的跨越也都源于對真實世界的數據研究冀瓦，從2004年發(fā)起的中國慢性病前瞻性研究（KSCDC），到2015年中國癌癥統(tǒng)計數據登上世界殿堂級學術期刊CA（IF：144.8）這都是開展真實世界研究的典型范例写烤，而伴隨這些研究也產生大量高水平的研究成果秘舅。

真實世界研究不僅可以減少傳統(tǒng)研究的限制，而且還可以反映真實世界中治療藥物的臨床療效培车，為臨床選擇使用新藥及新型設備提供客觀的對比依據侦滩。通過真實世界數據證據，充分了解指南與實踐的差距唬研，為指南的制定與規(guī)范提供參考，而且還能平衡臨床療效和成本效益靡庵。

RWS也有“窘境”

雖然真實世界研究有那么多好處尼削，但是也存在一些難題：真實世界研究一般不是以藥品為中心，而是以患者為中心燕汗，藥企是否愿意投入是其中一個問題静瞄；真實世界研究需要大量的研究樣本，甚至多中心事件枣惨，收集數據難度高蓄惫，工作量龐大；數據異質性強，對統(tǒng)計方法的要求比傳統(tǒng)研究更高萨驶；多屬于回顧性分析或事后分析歉摧，研究證據等級受到挑戰(zhàn)。面對如此多的問題腔呜，RWS似乎顯得舉步維艱叁温，這些急需解決的問題需要后來者解決，以推動RWS的發(fā)展核畴。

就在上個月膝但，美國國會在官方網站上公布了《21世紀治愈法案（21st Century Cures Act）》（以下簡稱法案）最終版本， 該法案從提出到一次次修改谤草，再到這次最終版推出跟束，歷經兩年多時間，終于讓這一推動美國未來10年或更長時間內生物醫(yī)學創(chuàng)新研發(fā)丑孩、疾病治療及大健康領域發(fā)展的法案落地生根冀宴。

而法案中關于利用“真實世界證據”取代傳統(tǒng)臨床試驗進行擴大適應癥的批準，更是牽動了業(yè)界的神經嚎杨，對此花鹅，業(yè)內人士認為會加快藥品獲批速度，但也擔憂這降低了審評的科學性枫浙，預示著不良趨勢的開端呐缸，甚至認為是好不容易建立起來的科學審評的倒退，21世紀法案簡直是重回20世紀以前尼缨。

為此疫谱，FDA在《新英格蘭醫(yī)學》上發(fā)表了一篇文章《真實世界證據——它是什么以及它能告訴我們什么？》（Real-World Evidence — What Is It and What Can It Tell Us综货？）嚣惭，呼應法案的同時向外界展示FDA自己的考量。

而此次FDA在《新英格蘭醫(yī)學》發(fā)文也意在澄清兩個問題：一是真實世界證據（Real-World Evidence螃势，以下簡稱RWE）并不等于不采用干預性試驗和隨機化的試驗設計罕擒；二是RWE用于審批仍要遵循嚴格的科學基礎。

這篇文章在糾正目前對于RWE這一概念的誤讀距档，認為它與傳統(tǒng)臨床試驗等其他科學證據的區(qū)別不在于類似隨機對照試驗（RCT）的設計氧液，而在于獲取數據的環(huán)境界定。

而RWE最終用于支持審評審批囱悴，仍要通過科學的研究方法沧仿，對獲得的數據進行合理的組織和解讀，形成有效的結論甫题，而這些研究方法既可以包括干預性甚至隨機對照的設計馁筐，也可以是觀察性的涂召。據此FDA認為，RWE要從兩個維度進行考量敏沉，即數據獲得和研究方法果正。

RWE vs. RCT

RWS vs RCT ：數據的獲得方式及研究方法

RCT以其對無關變量的控制、極其標準化的結果生成形式和專業(yè)化人員的持續(xù)監(jiān)察赦抖，在產生科學證據方面擁有巨大優(yōu)勢舱卡。相對而言，人們往往認為RWE是對于現有臨床實踐證據的總結队萤、分析和解讀轮锥，而這些證據由于缺乏預先設計，難以排除諸多干擾因素要尔，也就難以得出更為真實的結論舍杜。

但在FDA看來，RCT也有其本質上的缺陷赵辕。從科學的角度來說既绩，RCT通過一系列入選排除標準選取一定樣本的特定人群，無法確定在真實臨床實踐中的可推廣性膘掀，另外出于控制變量的設計殿腺，RCT很少獲得關于伴隨疾病和伴隨治療的信息，并且為了依從研究方案往往采取較多的干預措施既倾，這在臨床實踐中也不太現實瓮窑。

從成本角度來說，大型傳統(tǒng)臨床試驗的費用水漲船高队屋，但由此獲得的臨床證據卻沒有得到相應程度的積累拱屈，也就是說，每次審批決策都要重新開展規(guī)模相似的臨床試驗卵手，這意味著成本經濟性較差鸦贩。

相反，RWE植根于真實的臨床實踐诫列，來源相當廣泛垄怯，可以包括電子病歷、醫(yī)保數據庫剂东、電子設備和app诈火、患者登記項目，甚至社交媒體状答。FDA認為，這些資源的合理使用可以產生一些新的價值刀崖。

當然惊科，FDA承認這里存在的問題很多拍摇，比如非研究目的產生的數據如何標準化，并且保證其準確性和可靠性馆截，此外不經過嚴格的知情同意也會帶來數據隱私暴露的風險充活。

但FDA認為這些問題是可以嘗試解決的，包括建立大規(guī)模研究網絡蜡娶，并構建計算化的模型混卵，直接從復雜的數據來源中提取所需的臨床特征數據。最終目的是讓研究人員能夠利用這些特征數據窖张，按照自己的目的識別和構建研究隊列幕随。

大數據將助力RWS

或許未來我們可以看到，通過大數據是可以助力真實世界研究的宿接，因為大數據能幫RWS充分掌握研究背景 赘淮，提出有創(chuàng)新性的研究設想和完善的研究設計。大數據可以提供可利用的多源數據和強大的統(tǒng)計分析醇盏，保證了數據的多元性腔族、重要性和時效性。對于數據的分析可以采用一體化的數據管理模式秘乍，避免原始數據的錯誤羽折，提高數據處理效率和準確性。定制臨床研究云平臺崖郎，加強研究者項目管理水平巍樟，通過各方合作提高科研效率，實現數據的實時化侵念、標準化和格式化帚棚。

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簡單而言，真實世界證據（RWE）是從傳統(tǒng)臨床科研以外的多個數據集中挖掘出的信息捎虚，涉及的數據集有電子病歷兆性，醫(yī)保理賠，疾病登記庫泳柴，可穿戴設備和移動健康app赋荆。

RWE可以補充從傳統(tǒng)臨床研究方法得到的知識。用傳統(tǒng)方法得到的知識往往很難適用于更廣泛的患者人群懊昨，而且跟實際的臨床環(huán)境也很不相同窄潭；也可以用于藥品研發(fā)、治療有效性研究酵颁、患者管理嫉你、醫(yī)療系統(tǒng)研究和治療安全性分析等。更重要的躏惋，RWE可以研究不同的治療場景幽污，醫(yī)院和醫(yī)療系統(tǒng)對治療效果和結局的影響嚷辅。

以往，傳統(tǒng)臨床試驗是基于特定的患者群和特定的研究環(huán)境（不同于真實的臨床或居家環(huán)境）距误。比如簸搞，臨床試驗會定義很長的入組條件來選擇病人，使用嚴格的CRF (Case-Report Forms)表來記錄信息准潭，并配備專門的人員來監(jiān)督患者的依從性等趁俊。這些嚴格的條件限制了臨床試驗結果在真實世界的適用性。

而RWE的數據跟臨床試驗就很不同完骑，表現在：

1）數據特別雜剩跛，包括電子病歷，醫(yī)保遣备，可穿戴設備拘栅，軟件app，登記庫和社交媒體等休贴；

2）不是為了某個特定研究收集和優(yōu)化的角涯；

3）數據的可靠性不如臨床試驗

RWE可以用于廣泛的臨床研究，比如觀察性研究或者針對特定干預的研究钥陪。在觀察性研究中腻区，RWE可以用來生成前瞻性實驗（Prospective Trials）的假設，評估干預性實驗（Interventional Trials）結果的通用性（generalizability）等螟扮。

目前RWE最被看好的應用領域是得出不同治療方案有效性對比份良，進行因果推理。因為RWE所依賴數據自身的不確定性骏挎，混雜因子的去除是必須的汗忠，甚至需要醫(yī)學統(tǒng)計方法的創(chuàng)新來處理這些不確定性。