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6月21日，BioMarin Pharmaceutical宣布，日本厚生勞動省(MHLW)批準(zhǔn)Voxzogo（vosoritide）注射液上市茁瘦，用于治療所有年齡段兒童的軟骨發(fā)育不全廉涕，這些患者的生長板未閉合巫碍。Vosoritide是一款每日注射一次的C型利鈉肽（CNP）類似物笙吠，已經(jīng)于2021年分別在美國、歐洲和巴西獲得批準(zhǔn)上市擦蚣，用于治療不同年齡段的軟骨發(fā)育不全兒童患者峡蓖。

軟骨發(fā)育不全主要表現(xiàn)為四肢、脊柱和頭骨底部的骨骼生長緩慢掠廓。它的發(fā)病原因是由于編碼成纖維細(xì)胞生長因子受體3（FGFR3）的基因出現(xiàn)突變换怖，導(dǎo)致FGFR3蛋白過度活躍。FGFR3是骨骼發(fā)育的負(fù)向調(diào)節(jié)分子蟀瞧，可影響軟骨細(xì)胞的增殖沉颂、活化和分化。

Vosoritide由BioMarin公司開發(fā)悦污，作為一款C型利鈉肽類似物铸屉，它可通過阻斷FGFR3的活性，就好像松開抑制兒童生長的“剎車”塞关，直接靶向軟骨發(fā)育不全的潛在病理生理學(xué)抬探，從而促進(jìn)軟骨內(nèi)骨形成子巾，讓患兒的生長速率恢復(fù)正常帆赢。

根據(jù)新聞稿，vosoritide本次在日本的獲批是基于一項全球3期臨床試驗和其長期擴(kuò)展研究的結(jié)果以及一項2期臨床試驗數(shù)據(jù)线梗。該3期臨床試驗旨在評估vosoritide在5歲以上軟骨發(fā)育不全兒童患者中的安全性和有效性椰于。根據(jù)BioMarin公司早前發(fā)布的3期臨床試驗數(shù)據(jù)怠益，相較于安慰劑組，接受vosoritide治療的兒童平均每年多長1.57cm姻眼。在3期臨床試驗結(jié)束后团春，58名患者進(jìn)入開放標(biāo)簽研究，隨訪時間達(dá)到兩年的患者生長速率的改善得到維持娄缴。

據(jù)悉兔卤，本次獲批基于的2期臨床試驗旨在評估vosoritide在0–5歲的軟骨發(fā)育不全嬰兒和幼兒中的安全性和有效性。根據(jù)BioMarin公司在今年6月13日公布的數(shù)據(jù)摊梯，在治療52周時云盲，與安慰劑組相比，接受vosoritide治療的患者身高Z評分增加了0.30cm杀乃，年增長率（AGV）增加了0.92cm/年球逢，這種身高Z評分的改善與之前在5歲以上兒童治療一年后觀察到的效果一致。同時碳环，在隨機(jī)人群和各個年齡亞組中矮蘑，均觀察到患者身高Z評分值增加的趨勢。此外鞍后，vosoritide沒有顯著影響患兒上肢到下肢的比例置塘。

希望vosoritide的獲批能讓更多患者擁有新的治療選擇。

原文出處：https://investors.biomarin.com/2022-06-21-BioMarin-Announces-the-Ministry-of-Health,-Labor-and-Welfare-MHLW-in-Japan-Granted-Approval-for-VOXZOGO-R-vosoritide-for-Injection-for-the-Treatment-of-Children-with-Achondroplasia,-Whose-Growth-Plates-are-Not-Closed