老司机福利精品日韩AV,成人影院无码AV一区二区,亚洲AV日韩第一第二社区,极品露脸日韩AV

7月24日份良，Editas Medicine 報(bào)告了EDIT-301療法用于治療嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 的 I/II 期 RUBY 試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示等跳，患者的總血紅蛋白含量顯著升高。這次的給藥是Editas的專有工程核酸酶AsCas12a首次進(jìn)入臨床試驗(yàn)對人類細(xì)胞進(jìn)行編輯廉屑。

SCD 是一種影響身體紅細(xì)胞形狀和功能的疾病萌狂，患者紅細(xì)胞畸形，呈鐮刀形管闷，異常的形狀導(dǎo)致細(xì)胞阻塞血流粥脚，導(dǎo)致疼痛和過早死亡。β-地中海貧血一種血液疾病包个，會(huì)減少身體血紅蛋白的產(chǎn)生刷允，它可分為輸血依賴型（TDT）和非輸血依賴型（NTDT），輸血依賴型地貧患者需要終生定期輸血以防止器官衰竭和死亡碧囊，而長期輸血導(dǎo)致的鐵過載會(huì)導(dǎo)致多個(gè)器官功能障礙和衰竭树灶。

EDIT-301 是一種體外基因編輯細(xì)胞療法，正在開發(fā)用于治療嚴(yán)重的鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）糯而。具體來說天通，該基因編輯療法是對來源于患者的CD34+ 造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞的HBG啟動(dòng)子進(jìn)行基因編輯，從而抑制BCL11A 的表達(dá)熄驼，從而重新激活γ-珠蛋白的表達(dá)像寒，改善患者的紅細(xì)胞成熟。

該療法使用的是Cas12a 和gRNA 組成的RNP（RNA和蛋白質(zhì)復(fù)合物）瓜贾，然后通過電穿孔技術(shù)將其轉(zhuǎn)染到細(xì)胞中会贝，以避免使用病毒載體帶來的隨機(jī)插入風(fēng)險(xiǎn)。

所使用的的基因編輯工具是CRISPR-Cas12a 誊殊，該技術(shù)成果由張峰團(tuán)隊(duì)于2015年開發(fā)跺鬼，并在《Cell》雜志中發(fā)表。

Editas Medicine 成立于2013年鱼练，由華裔生物學(xué)家張鋒和諾獎(jiǎng)得主Jennifer Doudna 等人聯(lián)合創(chuàng)辦的一家基于CRISPR 術(shù)的基因編輯生物科技公司墩沸。Editas Medicine 致力于將基因編輯技術(shù)應(yīng)用到人類治療中，主要關(guān)注遺傳性眼病的基因治療响攘，治療罕見遺傳病等址嘴。

EditasMedicine 目前的研發(fā)管線分為三大塊，分別是體內(nèi)基因編輯療法千有、體外基因編輯療法和細(xì)胞治療伴罢。

體內(nèi)基因編輯藥物共有4條管線，其中進(jìn)展最快的是EDIT-101护丢，通過AAV載體遞送的CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)治療先天性黑蒙癥10型（LCA10）挚性，治療后可以恢復(fù)正常的蛋白質(zhì)表達(dá)纲盟、感光器功能，并最終恢復(fù)視力烫扼。

體外基因編輯療法共有2條管線曙求，使用CRISPR-Cas2a 體外編輯患者來源的CD34+造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞，治療鐮狀細(xì)胞灿称蟆（SCD）和輸血依賴型β-地中海貧血（TDT）悟狱。

細(xì)胞療法共有3條管線，對αβ T細(xì)胞（與BMS合作開發(fā)）和 iPSC NK 細(xì)胞（與BlueRock 合作開發(fā)）進(jìn)行基因編輯堰氓，進(jìn)行腫瘤治療挤渐。EDIT-202是一款誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）生成的自然殺傷細(xì)胞療法（Editas與BlueRock 合作開發(fā)）。

原文鏈接：https://www.biospace.com/article/editas-sickle-cell-therapy-using-novel-enzyme-to-edit-human-cells-shows-early-promise/