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今日盯另，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)賽諾菲（Sanofi）旗下Genzyme公司的創(chuàng)新酶替代療法Xenpozyme（olipudase alfa）上市作谭，用于靜脈輸注治療酸性鞘磷脂酶缺乏癥（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD）的成人和兒童患者鞋吉。此藥品為FDA批準(zhǔn)的首款用于ASMD患者非中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的藥物鸦做。

ASMD患者體內(nèi)缺乏分解鞘磷脂（sphingomyelin）的酶，因此造成這種復(fù)雜脂質(zhì)分子于肝臟谓着、脾臟泼诱、肺臟與腦部中積累，使得病患腹部增大并引起如疼痛赊锚、嘔吐治筒、進(jìn)食困難與易跌倒等癥狀∠掀眩患者通常具異常的肝臟與血液檢測(cè)值耸袜。那些病情最嚴(yán)重的病患當(dāng)中會(huì)出現(xiàn)神經(jīng)性癥狀，且大部分無(wú)法存活超過(guò)2-3歲牲平。其余的病患可能可以存活至成人階段妨宪，但最終會(huì)因呼吸衰竭而早夭。

Xenpozyme是一款酶替代療法帖奠，用于替代缺失或有缺陷的酸性鞘磷脂酶之灼。此藥物可降解鞘磷脂，進(jìn)而幫助減少此脂質(zhì)于肝臟创邦、脾臟與肺臟的累積比紫。Xenpozyme獲得美國(guó)FDA的快速通道資格、突破性療法認(rèn)定丝您、優(yōu)先審評(píng)資格以及孤兒藥資格蕾捣。此外，此藥物也于今年3月與6月但珍，分別獲得日本厚生勞動(dòng)势胙啊（MHLW）與歐盟委員會(huì)（EC）的批準(zhǔn)上市，用于治療ASMD成人和兒科患者的非中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀避顶。

Xenpozyme獲得美國(guó)FDA的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲鞍靴、安慰劑為對(duì)照組的試驗(yàn)蟋软，共有31位ASMD患者入組∷宰總體而言岳守，此藥物可有效改善患者的肺部功能凄敢，并減少肝臟與脾臟的大小。Xenpozyme最常見(jiàn)的副作用包含頭痛湿痢、咳嗽涝缝、發(fā)燒、關(guān)節(jié)疼痛譬重、腹瀉以及低血壓拒逮，且有可能造成嚴(yán)重的過(guò)敏反應(yīng)。

“ASMD會(huì)對(duì)患者的生活造成衰弱性的影響臀规，因此為這些受此罕見(jiàn)病所苦的患者增加治療選項(xiàng)有關(guān)鍵的需要滩援，”美國(guó)FDA藥物評(píng)估和研究中心（CDER）的罕見(jiàn)疾病，兒科塔嬉，泌尿科和生殖醫(yī)學(xué)辦公室（ORPURM）副主任Christine Nguyen博士說(shuō)道玩徊，“開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)疾病藥物所面對(duì)的困難是巨大且獨(dú)特的。我們相信受ASMD所苦的病患以及其家人與醫(yī)生會(huì)歡迎這項(xiàng)期待已久的進(jìn)展谨究⌒醇模”

原文鏈接：https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-08-31-18-30-00-2507978