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FDA咨詢委員會再次召開會議甜序，討論Amylyx富有爭議的肌萎縮側索硬化癥（ALS）藥物Albrioza（AMX0035）。

此前构眶，3月召開的會議上驹拢，F(xiàn)DA外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會以6:4的投票，表達了對II期數(shù)據(jù)的說服力的懷疑——包括試驗規(guī)模小希金、缺失數(shù)據(jù)帕吆、用于分析主要終點的統(tǒng)計方法的適當性以及隨機化方案等問題。

這些最終指向了一個結論——II期結果雖然具有統(tǒng)計學意義迫扫，但仍不足以確定AMX0035可以改善疾病進展疮窟。

Amylyx寄些微希望于第二次會議討論，此前FDA發(fā)布的簡報預告了似乎失敗的結局——Amylyx的新分析仍然沒有“足夠獨立或有說服力”來支持AMX0035有效性诬絮。

然而鬼癣，9月8日公布的會議結果卻實現(xiàn)了大反轉——FDA咨詢委員會的外部專家以7-2投票贊成批準AMX0035啤贩。

更不尋常的是待秃，CDER的神經(jīng)科學主任Billy Dunn和Amylyx的聯(lián)合首席執(zhí)行官都承諾，如果AMX0035未能通過正在進行的III期試驗痹屹，AMX0035將從市場上撤出章郁。

據(jù)悉志衍，這此次文件更新中暖庄，Amylyx提交了對AMX0035生存數(shù)據(jù)的新分析，以及阿爾茨海默病中開展的II期研究中的生物標志物數(shù)據(jù)楼肪，以顯示AMX0035對神經(jīng)退行性病變的影響培廓。

其中一項新分析使用參與者的反應率來評估治療效果。不過春叫，F(xiàn)DA在先前簡報中提出肩钠，難以將這些數(shù)據(jù)視為獨立的確認證據(jù)，因為它們與先前分析使用相同數(shù)據(jù)暂殖。

Amylyx還展示了AMX0035的生存預測算法岂张，該算法是根據(jù)來自歐洲12個專業(yè)中心的1萬多名ALS患者的自然史數(shù)據(jù)創(chuàng)建≡亮ぃ可是FDA拒絕了這些數(shù)據(jù)础估，因為數(shù)據(jù)庫里的患者沒有參加臨床試驗诲厚，并且分析的可靠性也存在多種隱患创炉，比如外部控制或者缺乏預先指定方案。

另外蔽曙，Amylyx還嘗試利用安慰劑交叉設計來估計治療的生存益處尺那。FDA將其標記為非新數(shù)據(jù)为巾，而是對原始提交文件中相同生存數(shù)據(jù)的新分析方法，擔憂Amylyx“嚴重依賴未驗證的假設”彰朴。Amylyx沒有實施分析的最佳實踐，包括考慮使用其他方法進行敏感性分析弹值。

至于AD研究的生物標志物結果据智，F(xiàn)DA指出，與ALS的相關性尚不清楚——“即使它們證明對AD有益豫尽，也不清楚能否推廣至ALS”篙梢。

而Adcomm的態(tài)度卻發(fā)生了不同尋常的轉變，背后原因或許是基于ALS患者群體對治療方法的強烈需求美旧。

根據(jù)Amylyx披露渤滞，AMX0035的III期研究直到2024年才能得到結果榴嗅，對于生存期僅有3-5年的ALS患者來說妄呕，時間就是生命。比如先前美國ALS協(xié)會曾表示嗽测，AMX0035已經(jīng)被證明相對安全且可口服給藥绪励，對于ALS這種“絕癥”，患者更希望做點什么唠粥，而非只是等待疏魏。

值得注意的是，基于II期試驗結果晤愧，AMX0035已于今年6月在加拿大獲得有條件批準上市蠢护。但是FDA必須謹慎，部分迫于輿論而批準的AD藥物Aduhelm倚撰，實屬前車之鑒。

AMX0035的PDUFA日期是9月29日擅锁，F(xiàn)DA會一如往常遵循Adcomm的意見嗎窝秤？我們可以拭目以待。

英文原文：https://endpts.com/adcomm-votes-7-2-in-favor-of-amylyxs-als-drug-in-unusual-second-hearing/