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來源：生物谷??? 2016-12-26

由百健（Biogen）與Ionis制藥公司合作開發(fā)的一款罕見病治療藥物Spinraza（nusinersen）近日在美國(guó)監(jiān)管方面?zhèn)鱽硐灿嵚伞Ｃ绹?guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Spinraza用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒科患者和成人患者的治療墓永。Spinraza是一種反義寡核苷酸（ASO），旨在改變SMN2基因的剪接衍康，以增加全功能性SMN蛋白的生產(chǎn)蹲京；在臨床研究中，Spinraza治療顯著提高了SMA患者的運(yùn)動(dòng)機(jī)能鞍票。此次批準(zhǔn)蚊牌，使Spinraza成為全球首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物。百健已計(jì)劃在一周內(nèi)將Spinraza推向美國(guó)市場(chǎng)岖佛。

值得一提的是诀虹，FDA自收到Spinraza監(jiān)管文件之后的3個(gè)月內(nèi)便加速批準(zhǔn)Spinraza，突顯了該領(lǐng)域迫切的嚴(yán)重未滿足的巨大醫(yī)療需求用虚。在美國(guó)和歐盟晌颅，Spinraza均被授予孤兒藥地位；在美國(guó)粤蝎，Spinraza還獲得了快車道地位和優(yōu)先審查資格真仲；在歐盟也收獲了加速審批資格。

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SMA是一種會(huì)導(dǎo)致肌肉無力和萎縮的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元性疾病初澎，該病屬于基因缺陷導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病秸应，對(duì)患者周身上下的肌肉都會(huì)造成侵害，患者主要表現(xiàn)為全身肌肉萎縮無力碑宴，身體逐漸喪失各種運(yùn)動(dòng)功能软啼，甚至是呼吸和吞咽。SMA是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號(hào)遺傳病殺手墓懂，該病是一種相對(duì)常見的“罕見病”焰宣，在新生兒中的患病率為1：6000-1:10000。

據(jù)相關(guān)報(bào)道捕仔，目前中國(guó)國(guó)內(nèi)脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者人數(shù)大約3-5萬人匕积。

Spinraza的獲批，是基于多個(gè)臨床研究的積極數(shù)據(jù)榜跌，這些研究涉及超過170例SMA患者碘云。在嬰幼兒期發(fā)病的SMA患者中開展的一項(xiàng)臨床研究ENDEAR的數(shù)據(jù)顯示，與未接受治療的患者相比满律，接受Spinraza治療的患者在運(yùn)動(dòng)機(jī)能方面表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善纬霞，并且有顯著更高的患者存活率。該研究中桃犬，Spinraza表現(xiàn)出良好的安全性。

今年11月，百健和Ionis公布了在晚發(fā)型SMA患者中開展的III期臨床研究CHERISH的數(shù)據(jù)轨醒。該研究為期15個(gè)月，納入了126例非臥床的晚發(fā)型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者夸截，這些患者的癥狀和體征超過6個(gè)月佃逆，年齡在2-12歲之間。該研究顯示儒淌，患者接受Spinraza治療15個(gè)月后雷昵，Hammersmith運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分量表（HFMSE）平均提高4.0分，而未接受治療的患者平均降低1.9分品客，數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異榴弧，達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。在臨床治療中粟翔，HFMSE提高3分及以上被認(rèn)為具有臨床意義桅狠。