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一年一度的全國醫(yī)保談判初審目錄終于公布符破，9月6日晚纸兔，國家醫(yī)保局印發(fā)通知姚不，公布已通過初步形式審查的2022年國家醫(yī)保目錄千绍，共涉及344個品種蚂维，包括目錄外品種199個與目錄內品種145個篱竭。

本次初步審查名單中涉及到罕見病的品種數(shù)量達到19個癌刽，不僅包括之前醫(yī)保談判失敗的品種蚤就，也包括新上市品種和上市多年后加入醫(yī)保談判的老品種。但是對比2021年醫(yī)保談判初步審查和談判納入品種名單可以發(fā)現(xiàn)虑治，去年部分談判失敗的高價值的罕見病藥物沒有出現(xiàn)在此次名單中乃筐。

01 中國定義下的“罕見病”

罕見病是對一類患病率極低、患者總數(shù)少的疾病的統(tǒng)稱前茧。罕見病通常診斷率較低玄饶，難以統(tǒng)計患者的準確數(shù)量。目前全球各地對于罕見病并沒有統(tǒng)一的定義丰浙，歐盟將罕見病定義為患病率小于 1/2000導致衰弱或危及生命的疾怖罡；美國將罕見病定義為患者人數(shù)小于20萬的疾病袄映，或患者人數(shù)大于等于20萬憎苦，但預期其治療藥品銷售額難以收回研發(fā)成本的疾病泽姨；我國目前只有非官方的定義叁震。

圖1 不同國家對于罕見病的定義

備注：中國定義來源于《中國罕見病定義研究報告2021》，并非官方定義敲坏；數(shù)據(jù)來源：沙利文《中國未來50年產業(yè)趨勢洞察白皮書》

而我國目前對于罕見病的官方定義路徑與其他國家不同窘问，以分批目錄的形式進行罕見病劃定，罕見病目錄也作為相關政策制定的重要參考依據(jù)宜咒。2018年國家衛(wèi)健委等五部委聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》惠赫，這極大的促進了我國罕見病行業(yè)的發(fā)展。

但是故黑，這對于罕見病行業(yè)的發(fā)展來說依舊遠遠不夠儿咱，根據(jù)《中國罕見病定義研究報告2021》的定義，中國的罕見疾病達到1400種左右场晶，對應的潛在患者數(shù)量超過兩千萬人混埠；而罕見病目錄中的121種疾病對應的潛在患者人數(shù)只有300萬左右怠缸。

02 罕見病藥物可及性堪憂

但即使是對于已經在目錄的121種罕見病而言，在中國的300萬患者中大多數(shù)也難以得到保障钳宪，35種罕見病面臨全球無藥凯旭，9種罕見病面臨“境外有藥，境內無藥”使套；在國內上市的87個罕見病藥物中依舊有29個藥物未能進入國家醫(yī)保罐呼。

圖2 中國罕見病治療藥物現(xiàn)狀

備注：“全球有藥”指在美國、歐盟或日本針對該疾病適應癥有藥物獲批上市确确；數(shù)據(jù)來源：《2022中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》

本次目錄涉及到的19個罕見病藥物中尺夺，2021談判失敗的品種達到10個，涉及9種罕見病面啄，且絕大多數(shù)均為年治療費用遠超30萬的高值藥物舒叨，按照目前國家醫(yī)保局的談判定價策略，筆者推測談判成功的可能性依舊較小焊蕉。

并且去年談判失敗的14個罕見病藥物中滔测，有4個藥物在符合申報資格的情況下未出現(xiàn)在此次初審目錄。這4個藥物均為進口藥物谊弯，筆者推測此次沒有進入初審名單大概率是該企業(yè)沒有進行資料的提交罚迹，究其放棄國內市場的原因，很大概率是為了保持全球定價體系以爭取更大的全球市場霍鹿。

表1 2022初審目錄和2021談判失敗的罕見病藥品情況統(tǒng)計

數(shù)據(jù)來源：藥渡數(shù)據(jù)异这、藥智數(shù)據(jù)庫、《2022中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》

備注：戈謝病 I 型人數(shù)根據(jù)其占所有戈謝病90%的比例估算障漓。藥品價格參考《中國罕見病醫(yī)療保障城市報告2020》及藥企數(shù)據(jù)愤售，且考慮企業(yè)的慈善贈藥計劃。依洛硫酸酯酶α的年治療費用按成人平均體重15kg胎许，兒童平均體重7.5kg計算峻呛；拉羅尼酶以平均體重40kg計算；艾度硫酸酯酶β按成人25kg辜窑，兒童7.5kg計算钩述；伊米苷酶以平均體重40kg計算；阿糖苷酶α以平均體重25kg計算谬擦；司妥昔單抗以體重60kg計算切距；苯丁酸鈉顆粒按照兒童平均15kg，成人平均1.6m計算惨远；利司撲蘭口服溶液用散，按照兒童平均10kg計算话肖；艾美賽珠單抗注射液按照兒童平均15kg計算北秽。

在藥企與醫(yī)保的談判中葡幸，受到影響最大的其實是國內廣大的罕見病患者。作為弱勢群體贺氓，他們能否得到充足的保障也是國家發(fā)展水平的體現(xiàn)蔚叨。

03 高風險的罕見病藥物理應獲得更高的市場回報

眾所周知，創(chuàng)新藥研發(fā)具有長時間猫单、高風險的“雙十原則”议猛，對于罕見病藥物來說同樣如此，同時由于患者人群較少的特殊性朗猖，在臨床研發(fā)階段的難度也會更大蟋晾。

對于腫瘤領域研發(fā)來說，罕見腫瘤比非罕見腫瘤中位入組時間稍長殿膏，入組速度稍慢策哈，但差異不大；對于非腫瘤領域來說尘箫，罕見病中位入組時間明顯延長且入組速率大幅降低泪缨。

圖3 罕見病藥物與非罕見病藥物臨床開發(fā)數(shù)據(jù)對比

數(shù)據(jù)來源：《Rare Disease Trial Strategies》

同時對于罕見病藥物來說除了研發(fā)上的風險，后續(xù)的市場也會面臨更大的不確定性呛营，多數(shù)罕見病由于在基層醫(yī)院難以確診虱忙，導致在國內的診療率較低，對應的罕見病藥物上市后能夠迅速惠及到的患者比例較小嘲谚，難以像其他領域一樣快速獲得回報嫩坷。

04 建立單獨的罕見病醫(yī)保支付體系

鑒于罕見病的特殊屬性，針對高價值且患者人群較少的罕見病藥物需要制定對應的單獨支付體系檐春，可以從談判協(xié)議和報銷比例兩個方面著手逻淌。

一是考慮制定綜合全面的醫(yī)保談判規(guī)則。目前醫(yī)保談判的規(guī)則相對單一疟暖，對于年治療費用直接規(guī)定最高30萬卡儒，醫(yī)保基金主要考慮的應該是每個藥物對其造成的整體壓力俐巴，即每個藥物每年的整體醫(yī)保支付金額骨望，不同種類的藥物所面臨的情況不同。

針對于此欣舵，醫(yī)保談判未來完全可以針對罕見病藥物設立更多的談判規(guī)則擎鸠，可以借鑒英國對于高價值藥品的準入原則，通過返款缘圈、劑量上限劣光、基于療效等多種方式在醫(yī)保支付和藥品準入之間找到更好的平衡點，針對于高價值藥品制定更為復雜的談判協(xié)議糟把。

二是針對罕見病藥物建立動態(tài)報銷比例绢涡，國家醫(yī)保局作為藥品支付機構消弧，對于罕見病藥物可以采用固定的醫(yī)保支付金額，而不是制定醫(yī)保支付價格搀尊。不能因為難以報銷70%就一分錢都不報銷室域，這可能影響企業(yè)創(chuàng)新的積極性。

05 結語

2019年開始我國的GDP已經超過1萬美元针容，達到中等國家標準杜域，歷史上美國、俄羅斯补蛋、韓國等國家均在此階段解決高值藥物問題唁谣，罕見病患者作為國家的弱勢群體，理應在此時受到更多的保障乞挥。

圖4 不同國家對于高值藥物解決方案出現(xiàn)階段的統(tǒng)計

數(shù)據(jù)來源：《BCG罕見病產業(yè)報告》

國家醫(yī)保是目前中國最大的藥品支付方省瓜，不管是談判協(xié)議復雜化，還是建立動態(tài)報銷比例赤巢，都能夠在盡可能不對醫(yī)蓖基金造成更多負擔的情況下讓更多的罕見病藥品納入醫(yī)保，從而惠及更多的患者仁热。