今日,Carver Biosciences宣布完成種子輪融資待笑,將致力于利用CRISPR/Cas13系統(tǒng)赊蚁,開發(fā)創(chuàng)新抗病毒療法巨柒。
CRISPR/Cas系統(tǒng)源于細(xì)菌的抗病毒防御系統(tǒng)舞绝,它幫助細(xì)菌識別外來病毒攜帶的核酸序列蒙保,并且切斷這些核酸序列龄糊,達(dá)到抑制病毒繁殖的效果。這一系統(tǒng)被科學(xué)家們用于對細(xì)胞的基因組進(jìn)行精準(zhǔn)編輯由驹,基于CRISPR/Cas9的基因編輯系統(tǒng)不但成為基礎(chǔ)科學(xué)研究的有力工具芍锚,而且已經(jīng)轉(zhuǎn)化為在臨床試驗(yàn)中獲得概念驗(yàn)證的在研療法。
Cas核酸酶可以依靠指導(dǎo)RNA(gRNA)的指引蔓榄,精準(zhǔn)地對特定核酸序列進(jìn)行切割并炮。不同的Cas酶具有不一樣的活性,在基因編輯中常用的Cas9核酸酶能夠在DNA雙鏈上產(chǎn)生雙鏈斷裂甥郑。而名為Cas13的核酸酶家族可以在gRNA的引導(dǎo)下逃魄,與RNA結(jié)合,不但將靶向的RNA序列切碎澜搅,還能夠?qū)⒅車乃泻怂嵝蛄星兴椤?/strong>這一核酸酶最初由著名學(xué)者張鋒的團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)窄兜,它被認(rèn)為可能是細(xì)菌的程序化死亡機(jī)制之一,讓受到感染的細(xì)菌自殺或者處于休眠狀態(tài)屋犯,直至從感染中恢復(fù)過來恤兴。
Carver Biosciences由普林斯頓大學(xué)(Princeton University)教授Cameron Myhrvold博士創(chuàng)建,他一直致力于利用基于Cas13的技術(shù)來研究病毒RNA滑期。在威脅人類健康的上百種病毒中闽但,很大一部分屬于RNA病毒。Carver Biosciences公司的設(shè)想是利用Cas13核酸酶账阳,開發(fā)靶向切碎病毒RNA序列的療法阁喉。這一技術(shù)平臺提供了一種可編程的抗病毒療法開發(fā)平臺,只要改變gRNA序列狡氏,就可以用于治療不同的病毒類型噪设,并且可以迅速對新出現(xiàn)的病毒做出反應(yīng)。
▲Carver Biosciences公司的可編程抗病毒療法平臺(圖片來源:Carver Biosciences公司官網(wǎng))
“Cas13為靶向RNA打開了新世界的大門洛惹∥耍” Myhrvold博士說泥天,“我尤其對Cas13治療病毒感染的前景感到興奮奋构,目前大多數(shù)病毒沒有FDA獲批療法或者疫苗」安悖”
基于Cas13酶的作用機(jī)制弥臼,科學(xué)家們已經(jīng)開發(fā)出檢測病毒的簡易手段。張鋒教授曾經(jīng)在藥明康德“科學(xué)戰(zhàn)疫線上論壇”中指出根灯,將它開發(fā)為治療手段径缅,需要解決的關(guān)鍵問題是如何將CRISPR/Cas13系統(tǒng)安全有效地遞送到細(xì)胞內(nèi)去消滅病毒。期待隨著遞送技術(shù)的不斷進(jìn)步烙肺,開發(fā)可編程抗病毒療法的愿景能夠早日成為現(xiàn)實(shí)纳猪,為靈活應(yīng)對多種病毒感染提供新武器氧卧。