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2022年9月22日/醫(yī)麥客新聞 eMedClub News/--RNAi療法領先公司Alnylam 近日宣布汤功，歐盟委員會(EC) 已批準其RNAi療法AMVUTTRA ? (vutrisiran) 的上市許可墩剖，用于治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導（hATTR）淀粉樣變性成人患者的1蒜魄、2期多發(fā)性神經诧惫蕖（polyneuropathy）典徊。這是首款只需每3個月皮下給藥就能逆轉神經病變的RNAi療法弄萨。

hATTR是由TTR基因突變引起的遺傳性舰桑、進行性導致衰弱的致死性疾病扎怨。正常情況下盖呼，TTR蛋白主要在肝臟中產生，通常是維生素A的載體化撕，而TTR變異則會導致異常淀粉樣蛋白積累并損害身體組織和器官塌计，如頑固性外周感覺-運動神經病變、自主神經病變侯谁、心肌病等锌仅。

Amvuttra是一種雙鏈小干擾RNA(siRNA)，靶向突變型和野生型轉甲狀腺素蛋白(TTR)信使RNA(mRNA)墙贱。Amvuttra使用Alnylam的增強穩(wěn)定性化學(ESC)-GalNAc結合物遞送平臺热芹，具有更高的效力和高代謝穩(wěn)定性。

在今年6月13日惨撇，Amvuttra已率先獲FDA批準在美國上市伊脓，這是Alnylam獲批的第5款RNAi療法。此前其開發(fā)的首款RNAi療法patisiran于2018年獲FDA批準上市魁衙，用于治療hATTR淀粉樣變性多發(fā)性神經病變报腔，不過需要每3周靜脈輸注一次。

據Alnylam稱剖淀，Amvuttra此次在歐盟的上市批準是基于HELIOS-A第三階段研究的18 個月積極結果纯蛾，該結果已于2022 年7月在Amyloid上發(fā)表。該研究報告于2022 年7月在Amyloid期刊上發(fā)表足渔。其研究數據顯示留旱，AMVUTTRA 顯著改善了 hATTR 淀粉樣變性的體征和癥狀，超過 50% 的患者的多發(fā)性神經病表現出病情暫停進展或逆轉丹碑。

在這項研究中格你，164名患者以3:1的比例隨機接受vutrisiran (25mg,N=122)或patisiran (0.3mg/kg,N=42)治療，持續(xù)18個月。通過比較HELIOS-A研究中Amvuttra組與III期APOLLO研究中安慰劑組（N=77）效果來評估Amvuttra的療效述逾。

Amvuttra達到研究的主要終點盹清，9個月時，Amvuttra組(N=114)改良神經病變損害評分+7(mNIS+7)較基線平均降低（改善）2.2分殴客，而歷史安慰劑組(N=67)平均升高（惡化）14.8分肄寻，Amvuttra相對于安慰劑的平均差異為17.0分(p<0.0001)；第9個月時励螺，Amvuttra顯著改善了多神經病變的癥狀和體征串锁，超過50%的患者的疾病表現停止或逆轉。第18個月的療效結果與第9個月的數據一致糊探。

Amvuttra安全性和耐受性良好钾埂，未發(fā)生藥物相關停藥或死亡事件。接受Amvuttra治療患者最常報告的不良事件(AE)包括關節(jié)痛(11%)科平、呼吸困難(7%)和維生素A降低(7%)褥紫。5例患者(4%)報告了注射部位反應(ISR)，均為輕度和一過性瞪慧。

正在進行的HELIOS-A試驗的隨機治療擴展(RTE)期內髓考，Alnylam正在評價每年兩次50 mg Amvuttra給藥方案的治療效果。此外弃酌，IIII期HELIOS-B研究正在評價Amvuttra治療ATTR淀粉樣變性心肌舶惫健（包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉樣變性）患者的療效。

據悉妓湘，Vutrisiran目前正在接受巴西衛(wèi)生監(jiān)管局(ANVISA) 和日本醫(yī)療器械審評審批機構(PMDA)的審查查蓉。

此外，Alnylam還有多款正處于臨床或臨床前階段的RNAi藥物榜贴，其管線布局在神經病變豌研、心血管病、代謝疾病等領域均有涉獵沈猜。

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小結

目前奈炕，Alnylam穩(wěn)坐RNAi領域的“王位”禽忧，包攬了當下獲批的5款RNAi藥物。同時憑借著其領先的優(yōu)勢和豐富的經驗可以快速推進在研產品上市進程悲碰，從而在RNAi療法空白的疾病領域占據先發(fā)優(yōu)勢丧足，進而鞏固企業(yè)在RNAi領域的領先地位。

未來泻磅，我們期待RNAi療法將為更多患者帶來新的治療選擇，也期待將會有更多“Alnylam”企業(yè)產生。

出處：https://investors.alnylam.com/press-release?id=27006