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今日，BioMarin宣布沸毁，美國(guó)FDA已經(jīng)接受了該公司重新提交的valoctocogene roxaparvovec生物制劑許可證申請(qǐng)（BLA）樱搪，用于治療嚴(yán)重A型血友病的成年患者谷炸。PDUFA日期為2021年3月31日飘拂。

目前，F(xiàn)DA尚未傳達(dá)任何舉行資訊委員會(huì)會(huì)議的計(jì)劃碘淘。如果獲得批準(zhǔn)的話忠辛，valoctocogene roxaparvovec將成為美國(guó)首個(gè)嚴(yán)重A型血友病的基因治療。

根據(jù)新聞稿钻国，重新提交的BLA納入了FDA此前CR函中要求的回應(yīng)奴妈。且包括了來(lái)自valoctocogene roxaparvovec臨床開發(fā)計(jì)劃的大量數(shù)據(jù)，涵蓋全球GENEr8-1 3期研究中所有研究參與者的兩年結(jié)果燎称。數(shù)據(jù)顯示窃愿，出血控制穩(wěn)定且持久，包括平均年化出血率 （ABR） 和平均年化 VIII 因子輸注率的降低贩溉。

此外恨递，該數(shù)據(jù)還擺闊了正在進(jìn)行的1/2期劑量遞增研究隊(duì)列五年隨訪的支持性證據(jù)。以及一項(xiàng)擬議的長(zhǎng)期延伸研究膨桂，該研究對(duì)所有臨床試驗(yàn)參與者進(jìn)行長(zhǎng)達(dá)15年的研究溺瘩，以及一項(xiàng)批準(zhǔn)后登記研究，以跟蹤在真實(shí)環(huán)境中給藥的患者昌腰。

全球首個(gè)A型血友病基因治療

目前开伏，valoctocogene roxaparvovec（商品名：ROCTAVIAN?）已經(jīng)在歐洲獲批上市，用于治療沒(méi)有因子VIII抑制劑史遭商，且未檢測(cè)到的腺病毒抗體的嚴(yán)重A型血友病成年患者固灵。成為全球首個(gè)A型血友病基因治療。

valoctocogene roxaparvovec是一款A(yù)A5基因療法劫流，通過(guò)AAV5將編碼凝血因子VIII基因的功能性拷貝遞送到患者體內(nèi)巫玻，進(jìn)而幫助患者恢復(fù)自身凝血因子VIII生產(chǎn)能力，旨在達(dá)到“一勞永逸”治療A型血友病的效果祠汇。

盡管波折重重仍秤，valoctocogene roxaparvovec終于在歐洲成功上市，當(dāng)時(shí)相較于在歐洲上市，BioMarin在美國(guó)的上市之路徒扶，更略顯艱難一些粮彤。

最早在2019年，valoctocogene roxaparvovec基本上是同期進(jìn)行歐盟和美國(guó)的上市申請(qǐng)姜骡。后來(lái)因?yàn)镕DA要求更完整的數(shù)據(jù)拒絕了該申請(qǐng)蓝漏，于是BioMarin于2020年撤回在歐盟的申請(qǐng)。

在完成了一年的隨訪數(shù)據(jù)之后勃经，BioMarin于2021年再次向歐盟申請(qǐng)上市吭匀，然后在今年的8月份獲得歐盟正式批準(zhǔn)。

相較于EMA要求一年的隨訪數(shù)據(jù)浩铺，F(xiàn)DA則是向BioMarin提出需要兩年的隨訪數(shù)據(jù)要求螺城。2021年的第二季度，BioMarin攜帶著2年的隨訪數(shù)據(jù)红骏，原本再次計(jì)劃提交BLA躬伐。結(jié)果FDA要求更多的額外數(shù)據(jù)，再次拖緩了BioMarin的腳步星茶。

而如今FDA受理了valoctocogene roxaparvovec的BLA吵墅，根據(jù)根據(jù)valoctocogene roxaparvovec獲得資格認(rèn)定，F(xiàn)DA將對(duì)其進(jìn)行6個(gè)月的優(yōu)先審查程序飒胜。如果一切順利的話公遭，有望在2023年登錄美國(guó)A型血友病市場(chǎng)。

原文鏈接：https://www.biospace.com/article/releases/fda-accepts-biomarin-s-biologics-license-application-bla-for-valoctocogene-roxaparvovec-aav-gene-therapy-for-adults-with-severe-hemophilia-a/?s=63