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Abeona Therapeutics今日公布其基因療法EB-101于關(guān)鍵臨床3期試驗(yàn)中的積極結(jié)果誊殊。數(shù)據(jù)顯示恃锉，試驗(yàn)達(dá)成兩項(xiàng)共同主要終點(diǎn)千荡，此療法可顯著改善隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）患者的大型慢性RDEB傷口的愈合與疼痛程度策泣。Abeona預(yù)計(jì)于2023年第2季度向美國FDA遞交此療法的生物制品許可申請（BLA）武骆。

RDEB是一種罕見的結(jié)締組織疾病洪囤，具常染色體隱性遺傳性挟纱，表現(xiàn)為皮膚非常脆弱，因日常的輕微摩擦而反復(fù)發(fā)作產(chǎn)生水皰状土。RDEB的患兒出生時或出生不久即發(fā)生水皰和大面積的皮膚缺損，有時幾乎所有皮膚和粘膜表面都有水皰。目前還沒有手段去普遍檢驗(yàn)RDEB的致病基因蒙谓。只能在兒童發(fā)病后才知道他的父母帶有致病基因斥季。此病目前尚未有療法獲批。

EB-101是一種體外基因校正的自體細(xì)胞療法累驮，將COL7A1膠原蛋白基因插入到患者自身的皮膚細(xì)胞（角質(zhì)形成細(xì)胞）中酣倾，再將這些工程化后的細(xì)胞送回患者體內(nèi)。EB-101能夠促進(jìn)7型膠原蛋白的生產(chǎn)谤专，進(jìn)而幫助患者的傷口愈合躁锡。此療法已獲得美國FDA突破性療法認(rèn)定，孤兒藥資格置侍、罕見兒童疾病資格以及歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥資格映之。

▲Abeona研發(fā)管線（圖片來源：Abeona官方網(wǎng)站）

在這次所公布的VIITAL試驗(yàn)，檢視了EB-101療法在11位RDEB患者中瘫骏，共43對大型慢性傷口的療效與安全性颜要。試驗(yàn)的共同終點(diǎn)為：（1）在6個月時，與相對應(yīng)的未治療傷口相比（對照組）哭夺，隨機(jī)以EB-101治療的RDEB傷口處量奸，出現(xiàn)與基線相較至少50%傷口愈合的比率。（2）在6個月時卷撞，與對照組相比澄璃，通過以臉譜疼痛評估表（Wong-Baker FACES scale）的平均分?jǐn)?shù)差異，所測量的傷口換藥疼痛減緩程度盐文。

頂線數(shù)據(jù)顯示圣翅，此試驗(yàn)成功達(dá)成所有檢視的治療終點(diǎn)。在6個月時鳞皂，接受EB-101治療的傷口（n=43）達(dá)成與基線相較50%或以上愈合的比率為81.4%壶碴，此數(shù)值在未受治療組（n=43）僅有16.3%（p<0.0001）。EB-101亦顯著減緩傷口換藥的疼痛程度愧增。獲治療的傷口（n=43）在6個月時撼予，與基線相較的平均疼痛分?jǐn)?shù)降低3.07分，而未經(jīng)治療的傷口（n=42）則僅降低0.90分（p=0.0002）悟民。

EB-101具有良好的耐受性坝辫，沒有觀察到嚴(yán)重的治療相關(guān)不良反應(yīng)。沒有觀察到病患死亡或逆轉(zhuǎn)錄病毒復(fù)制射亏、系統(tǒng)性免疫反應(yīng)近忙、在治療處產(chǎn)生鱗狀細(xì)胞癌（SCC）的情形。其中4位病患出現(xiàn)治療伴發(fā)不良反應(yīng)（TEAE）智润，包含治療疼痛及舍、肌肉痙攣未辆、瘙癢。

“我們對于關(guān)鍵VIITAL試驗(yàn)的積極結(jié)果感到相當(dāng)高興锯玛，這強(qiáng)化了EB-101作為一次性療法的潛力咐柜，以改善RDEB患者難治性傷口的愈合與疼痛減緩，”Abeona的首席執(zhí)行官Vish Seshadri博士說道攘残，“VIITAL試驗(yàn)與其他RDEB關(guān)鍵試驗(yàn)的不同之處在于拙友，此試驗(yàn)終點(diǎn)測量病患報(bào)告的疼痛程度。因此我們相信這些重要的數(shù)據(jù)支持EB-101作為潛在療法歼郭，改善RDEB患者的日常生活遗契。”

英文原文鏈接：https://investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/243/abeona-therapeutics-announces-positive-topline-results-with