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今日喊解，Editas Medicine公司宣布其基于CRISPR基因編輯平臺(tái)的在研療法EDIT-301在1/2期臨床試驗(yàn)中獲得初步積極結(jié)果阀秤。兩名接受治療的鐮刀型細(xì)胞貧血捕凼（SCD）患者均獲得中性粒細(xì)胞和血小板定植鼻御，并且在隨訪過程中沒有發(fā)生血管閉塞性危象（VOC）。其中一名患者在接受治療5個(gè)月時(shí)血紅蛋白水平恢復(fù)到正常水平祝懂。

SCD是一種由于在β珠蛋白基因上的突變咕娄，造成鐮狀血紅蛋白（HbS）聚合的遺傳性血液障礙『瞥觯患者體內(nèi)紅細(xì)胞的形狀為錯(cuò)誤的鐮刀狀铭梯，而非正常的圓盤狀，因此導(dǎo)致病患血流堵塞并引起貧血扶蜻、VOC巷同、器官衰竭與過早死亡。預(yù)估在美國約有10萬人患有SCD搔绿。當(dāng)人體內(nèi)有較高胎兒血紅蛋白（HbF）時(shí)豁箱，可抑制HbS的聚合，因此減少SCD的癥狀表現(xiàn)法顺。

EDIT-301是一種用于治療SCD與輸血依賴性β地中海貧血癥（TDT）的在研細(xì)胞療法归闺。EDIT-301療法包含了來自病患、表達(dá)CD34蛋白的造血干細(xì)胞與祖細(xì)胞快挡。這些細(xì)胞的編碼γ血紅蛋白基因的啟動(dòng)子經(jīng)由具高度專一與效率性的工程化AsCas12a核酸酶編輯临辨，所產(chǎn)生的細(xì)胞可持續(xù)增加HbF生成。因此现蹂，此療法具有通過一次性治療筏拢，給SCD與TDT患者提供持續(xù)性緩解的潛力。新聞稿指出凑懂，這是AsCas12a首次在人類臨床試驗(yàn)中使用煤痕。

今日公布的RUBY臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受治療的兩名患者分別在治療后23天和29天獲得中性粒細(xì)胞定植接谨，血小板定植的時(shí)間為19天和37天摆碉。兩名患者在各自隨訪期間（5個(gè)月和1.5個(gè)月）并未發(fā)生VOC。

在接受治療5個(gè)月后疤坝，第一名患者的總血紅蛋白水平為16.4 g/dL兆解，其中HbF占比為45.4%馆铁。超過95%的血紅細(xì)胞中的HbF水平增加，血紅細(xì)胞中的HbF水平超過了抑制血紅細(xì)胞鐮刀化的閾值锅睛。

圖片來源：Editas公司官網(wǎng)

安全性方面埠巨，EDIT-301表現(xiàn)出良好的耐受性，安全性與自體造血干細(xì)胞移植的安全性特征相似现拒。未發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)辣垒，未發(fā)現(xiàn)與EDIT-301相關(guān)的不良反應(yīng)。

“RUBY臨床試驗(yàn)的可喜臨床結(jié)果意味著EDIT-301的臨床概念驗(yàn)證印蔬，并且支持我們的信念勋桶，那就是EDIT-301可以成為一款臨床差異化、療效持久的一次性療法铅州，給嚴(yán)重SCD患者提供改變生活的長期臨床獲益牛跷。"Editas Medicine首席醫(yī)學(xué)官Baisong Mei博士表示。

原文鏈接：https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-positive-safety-and-efficacy-data