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近日咖驮，專注于開發(fā)創(chuàng)新癌癥療法管線的生物醫(yī)藥公司Syndax Pharmaceuticals宣布模朋，其小分子新藥revumenib獲得了FDA授予的突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療攜帶KMT2A重排（KMT2Ar）的復(fù)發(fā)/難治性（R/R）急性白血病成人和兒童患者。新聞稿指出差赂，如果獲批晋合，revumenib將有可能成為首個(gè)用于治療KMT2Ar白血病的療法。

KMT2A（MLL）重排急性白血病的表型可表現(xiàn)為急性髓系白血膊η巍（AML）掐腕、急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）或混合表型急性白血仓歉础（MPAL）捺再，這些患者的預(yù)后較差，5年存活率不到25%光樱。接受標(biāo)準(zhǔn)一線治療（包括強(qiáng)化化療和移植）后糜隶，患者的中位總生存期（OS）不到1年，大多數(shù)患者在5年內(nèi)復(fù)發(fā)椿笤。大多數(shù)接受二線治療的R/R患者在第一年內(nèi)復(fù)發(fā)盹屠。對(duì)于接受三線及三線以上治療的患者，只有一小部分達(dá)到了完全緩解（CR）鞋诗，中位OS小于3個(gè)月膀捷。研究表明，KMT2A基因重排產(chǎn)生的融合蛋白可以與一種被稱為menin的蛋白通過相互作用來驅(qū)動(dòng)白血病細(xì)胞的生長削彬，而破壞menin-KMT2Ar的相互作用可以阻止KMT2Ar白血病細(xì)胞的生長全庸。

Revumenib是一種有效的選擇性小分子抑制劑，旨在抑制menin-MLL結(jié)合的相互作用以治療KMT2Ar急性白血病融痛。目前壶笼，revumenib正在幾項(xiàng)臨床試驗(yàn)中進(jìn)行評(píng)估，包括用于治療R/R急性白血病的關(guān)鍵1/2期開放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)AUGMENT-101雁刷。此前覆劈，revumenib已獲得了美國FDA和歐盟委員會(huì)授予的孤兒藥資格，用于治療AML患者沛励，并被FDA授予快速通道資格责语，用于治療攜帶KMT2A重排或NPM1突變的R/R急性白血病成人和兒童患者。

此次BTD授予是基于AUGMENT-101試驗(yàn)1期部分截至2022年3月的數(shù)據(jù)目派。在該研究中坤候，患者根據(jù)是否接受強(qiáng)CYP3A4抑制劑的伴隨治療分為A、B兩個(gè)隊(duì)列咧歪。在兩個(gè)隊(duì)列中投篇，37例年齡和表型未知的KMT2Ar急性白血病患者中有10例（27%）在接受了2期推薦劑量（RP2D）的治療后實(shí)現(xiàn)了完全緩解或完全緩解伴部分血液學(xué)恢復(fù)（CR/CRh）。安全性方面厦湘，未報(bào)道因治療相關(guān)不良事件而停藥的事件爸备。

Syndax Pharmaceuticals的首席執(zhí)行官M(fèi)ichael A. Metzger先生表示：“突破性療法認(rèn)定強(qiáng)調(diào)了revuminib作為潛在‘first-in-class’和‘best-in-class’療法的潛力讯策，有望改變成人或兒童R/R KMT2Ar急性白血病患者的治療模式，無論它的臨床表現(xiàn)是AML還是ALL贵郎。如果獲得批準(zhǔn)职靴，revumenib有潛力成為首個(gè)解決這種在所有急性白血病中占10%、在嬰兒急性白血病中占約80%的KMT2Ar急性白血病的藥物蒂轨。Syndax決心盡快將revumenib帶給這些患者欲广，我們期待著與FDA合作以促進(jìn)revumenib的潛在獲批可能￠蓍牛”

原文：https://ir.syndax.com/news-releases/news-release-details/syndax-announces-us-fda-breakthrough-therapy-designation-granted