老司机福利精品日韩AV,成人影院无码AV一区二区,亚洲AV日韩第一第二社区,极品露脸日韩AV

2022年12月16日/醫(yī)麥客新聞 eMedClub News/--近日，藍(lán)鳥生物和諾華在2022ASH大會上公布了其用于治療鐮狀細(xì)胞貧血病基因療法的最新進(jìn)展野崇。

藍(lán)鳥生物：Lovo-cel

Lovo-cel是一款基于慢病毒的用于治療鐮狀細(xì)胞貧血不Ψ濉（SCD）的自體干細(xì)胞療法士复，通過慢病毒載體將具備功能的人βA-T87Q-珠蛋白基因拷貝至取自患者體內(nèi)的造血干細(xì)胞中衅洞，再將這些干細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)赏迟，使其自主生成β-珠蛋白约素，從而消除或大幅降低繼續(xù)輸血需求。值得一提的是贝攒，2021年2月盗誊，F(xiàn)DA暫停了lovo-cel的臨床試驗，并在同年解除限制隘弊。

本次ASH年會藍(lán)鳥生物公布了正在進(jìn)行的I/II期HGB-206試驗C組的最新數(shù)據(jù)哈踱。HGB-206研究是目前業(yè)內(nèi)規(guī)模最大，隨訪時間最長梨熙，最成熟的SCD基因療法臨床試驗之一开镣。截至2022年8月，藍(lán)鳥Lovo-cel的三項臨床研究中锯忱，已有50名患者接受了治療常籍，患者隨訪時間長達(dá)7年，（中位數(shù)：37.7個月）闰妓。

?研究結(jié)果

數(shù)據(jù)截至2021年7月锨圣，C組35例患者接受了lovo-cel輸注，中位隨訪時間為20.9個月(8.5-28.5)过腰。在29名可評估的患者中骗采，截至最后一次隨訪，在2年的母研究中橄看，28名患者在輸注lovo-cel后嚴(yán)重血管閉塞發(fā)作（VOEs）完全解決词趾，而在入組前2年，每年3.5例(1.0-13.5例);在長期隨訪研究中未見嚴(yán)重VOE的報告硅跌。關(guān)鍵溶血指標(biāo)接近正常水平审陌。

總的來看，該種治療技術(shù)可使大多數(shù)紅細(xì)胞持續(xù)產(chǎn)生β-珠蛋白闲涕，從而減少溶血疤格，并解決嚴(yán)重的血管阻塞事件。據(jù)業(yè)內(nèi)人士稱姓建，藍(lán)鳥生物仍有望在2023年第一季度提交lovo-cel 的生物制品許可申請（BLA）诞仓。

Intellia/諾華：OTQ923

OTQ923是一種基于CRISPR/Cas9基因組編輯的體外自體干細(xì)胞（HSCs）療法缤苫，用于治療鐮狀細(xì)胞病(SCD)速兔。本次ASH大會上公布的是OTQ923用于治療鐮狀細(xì)胞病(SCD)的I/II期試驗的最新數(shù)據(jù)。

截至2022年7月8日活玲，2名參與者接受了OTQ923治療涣狗，隨訪分別為9個月和3個月。

研究結(jié)果顯示舒憾，參與者1的HbF水平在輸注6個月后上升镀钓，并在數(shù)據(jù)截止時保持穩(wěn)定，即在輸注9個月時的HbF水平為22.1%。參與者2在輸注3個月后HbF水平達(dá)到了15.9%丁溅。此外唤蔗，直到輸注完成后的第6個月，受試者1的外周血中編輯等位基因的比例一直維持在60%以上窟赏。

總的來說妓柜，初步數(shù)據(jù)顯示，在接受治療后棕健，兩名患者均有獲益寸纠，兩者的HbF水平均有臨床意義的增加，并且該療法安全性可控秕肚，有望成為嚴(yán)重SCD患者一種潛在的治療選擇帮课。

結(jié)語

事實上，藍(lán)鳥的基因療法研發(fā)是頗為曲折的袭吗，慢病毒技術(shù)路線也曾經(jīng)遭到過FDA和業(yè)內(nèi)專家的質(zhì)疑八泡，并且藍(lán)鳥已上市的基因療法并沒有為其創(chuàng)造太大的利潤。但是乡纸，藍(lán)鳥仍然在前進(jìn)扛聂，近期藍(lán)鳥賣掉了優(yōu)先審查券補(bǔ)貼家用。做創(chuàng)新藥本就九死一生坪秒，龍頭企業(yè)也不例外栏付，尤其是在基因治療這一新興賽道研發(fā)風(fēng)險更為放大。因此煞嫩，無論成功或失敗组弥，先行者值得敬佩，其研發(fā)經(jīng)驗?zāi)軌蚪o后來者以借鑒逗爹。此外亡嫌，藍(lán)鳥一直也在對基因療法和商業(yè)模式進(jìn)行優(yōu)化，有望讓基因療法惠及更多患者掘而。

原文：https://www.biospace.com/article/releases/new-data-from-bluebird-bio-s-gene-therapies-for-transfusion-dependent-beta-thalassemia-and-sickle-cell-disease-presented-at-64th-ash-annual-meeting/