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近日揩榴，輝瑞公布了其B型血友病在研基因治療Fidanacogene Elaparvovec的3期BENEGENE-2研究積極頂線結果，結果顯示該療法能夠顯著減少B型血友病成年男性患者的出血量罚缕。

Fidanacogene Elaparvovec利用腺相關病毒載體攜帶經(jīng)密碼子優(yōu)化的高活性人類凝血因子FIX基因。一旦被輸注到患者體內后，能夠在患者體內持續(xù)產(chǎn)生內源性的FIX谅沛，從而不必定期接受外源FIX的輸注劫樟。

在這項3期臨床研究BENEGENE-2中楷怒，符合條件的受試者在之前至少接受了6個月的常規(guī)外源FIX預防治療葫盼，然后以5e11vg/kg的劑量輸注Fidanacogene Elaparvovec辛友。研究主要終點，是評估其與常規(guī)護理外源FIX預防方案相比剪返，輸注非劣效性和總出血年化出血率 （ABR） 具有優(yōu)勢。

數(shù)據(jù)結果表明邓梅，從第12周到第15個月的12個月內脱盲，所有患者的平均ABR為1.3邑滨，而在至少六個月的導入預處理期間，ABR為4.43钱反；單劑量5e11vg/kg Fidanacogene Elaparvovec輸注后掖看，ABR下降71%（p<0.0001）。

關鍵的次要終點顯示冷泵，治療后ABR降低78%(p=0.0001)馁捌，年化輸注率降低92%(p<0.0001)。此外傀脑，通過檢測往蚕，15個月時的平均FIX活性為27%，24個月時為25%茅苏。平均穩(wěn)態(tài)FIX：C 顯著高于預先指定的閾值 5% （p<0.0001）纱栓。

安全性方面，F(xiàn)idanacogene elaparvovec顯示出耐受性良好推兄，安全性與1/2期結果一致韭惧。在7例患者中（16%）報告了14例嚴重不良事件（SAE），其中2例被評估為與治療相關蔚奕，使用皮質類固醇的情況下發(fā)生十二指腸潰瘍出血哀姿，以及免疫介導的肝轉氨酶水平升高。未報告與輸注反應相關的SAE匙豹、血栓形成事件或FIX抑制劑的報告鹰幌。

值得注意的是，該研究參與者將作為15年長期研究的一部分進行評估题山。

根據(jù)新聞稿兰粉，輝瑞將會在2023年的學術會議上披露更多數(shù)據(jù)，并與監(jiān)管機構討論Fidanacogene elaparvovec顶瞳。Fidanacogene elaparvovec目前已經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性玖姑、再生藥物先進療法 (RMAT) 和孤兒藥稱號，以及歐洲藥品管理局授予的優(yōu)先藥物 (PRIME) 和孤兒藥稱號慨菱。

價格猜測

就目前來看焰络，CSL/UniQure的B型血友病基因療法Hemgenix在美國的定價為350萬美元/療程，是目前最貴的藥物符喝。

如果輝瑞的Fidanacogene Elaparvovec能夠成功上市的話闪彼，將會對Hemgenix發(fā)起挑戰(zhàn)。目前輝瑞并未披露Fidanacogene Elaparvovec可能的定價范圍协饲，但其表示將以“為患者畏腕、醫(yī)療保健體系和社會帶來的利益作為指導”。

根據(jù)這一提示茉稠，估計Fidanacogene Elaparvovec可能不會低于250萬美元描馅，甚至比肩350萬美元把夸。

血友病基因治療市場

血友病是個古老的疾病，醫(yī)學手段的進步使得血友病治療已經(jīng)取得了長足的進步脸夸，如今的血友病患者幾乎取得了與常人無異的生存時間尉武。不過，血友病患者還是依靠凝血因子VIII的每周給藥期油，且仍然存在出血風險源洒，費用不菲，每年可能會花費數(shù)百萬美元须拒。

隨著基因治療技術不斷在血友病的臨床治療上取得突破赘眼，血友病也逐漸成為基因治療最熱門的賽道之一。血友病廣闊市空間也吸引了輝瑞唇锡、Sangamo蔬聚、Spark、以及羅氏等數(shù)家企業(yè)的參與布局和開發(fā)矗绅。

今年墙违，兩款款血友病基因治療獲得監(jiān)管批準。8月叼枝，BioMarin的A型血友病基因治療Roctavian（Valoctocogene Roxaparvovec）獲得歐盟批準上市诽表，成為全球首個血友病基因療法。11月隅肥，CSL/UniQure的B型血友病基因療法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）獲得美國FDA批準上市竿奏。

此外，輝瑞的Fidanacogene Elaparvovec也即將向監(jiān)管部門提交上市申請腥放；Sangamo Therapeutics公司的SB-FIX以及Freeline公司的FLT180a的進度也不慢泛啸。

國內也涌現(xiàn)了不少布局血友病基因療法的生物技術公司，例如信念醫(yī)藥秃症、天澤云泰和至善唯新候址；其各自針對B型血友病的基因治療項目均已竟獲得CDE的臨床批件。

英文原文：https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-announces-positive-top-line-results-phase-3-study