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近日伪滤，Rocket Pharmaceuticals宣布辞皇，F(xiàn)DA已授予其在研基因療法RP-A501再生醫(yī)學(xué)先進療法認定（RMAT），用以治療達農(nóng)舶λ健（Danon Disease）褂磕。根據(jù)新聞稿，這是首個從FDA獲得RMAT認定的心臟基因療法匪傍。Rocket預(yù)計于今年第二季度啟動此療法的關(guān)鍵性2期臨床試驗您市。

達農(nóng)病是一種罕見的X連鎖遺傳性疾病觉痛，由編碼溶酶體相關(guān)膜蛋白2（LAMP2）的基因突變所引起的，這是一種重要的自噬調(diào)控因子茵休。LAMP2基因突變會導(dǎo)致自噬體和糖原堆積薪棒，特別是在心肌等組織中，最終導(dǎo)致心力衰竭榕莺，男性患者常在青春期或成年早期死亡俐芯。據(jù)估計，僅在歐美钉鸯，約有1.5萬至3萬人患有該疾病吧史。達農(nóng)病唯一可用的治療方案是心臟移植，但這可能會引起諸多并發(fā)癥唠雕，而且并不能實現(xiàn)治愈贸营。目前還沒有治療達農(nóng)病的特定療法。

RP-A501是一款基于腺相關(guān)病毒（AAV）的在研基因療法岩睁，它由血清型9重組腺相關(guān)病毒（AAV9）衣殼與其所包含功能型版本的人類LAMP2B轉(zhuǎn)基因（AAV9.LAMP2B）所構(gòu)成钞脂。此療法曾被FDA授予孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定。

此次RMAT的授予是基于RP-A501在1期臨床試驗中的安全性和有效性積極數(shù)據(jù)湖生。RP-A501的1期臨床試驗結(jié)果是目前針對心臟疾病的最全面的研究性基因療法數(shù)據(jù)集之一狡煎。數(shù)據(jù)表明，接受治療的達農(nóng)病患者的缺陷型LAMP2蛋白表達被修復(fù)澳敞，臨床指標得到了持久的改善或穩(wěn)定瞧纹。患者的蛋白表達水平宴宠、自噬泡想触、腦利尿鈉肽（BNP）、肌鈣蛋白仲蔼、左心室質(zhì)量和厚度晾充、NYHA心功能分級以及堪薩斯城心肌病問卷生活質(zhì)量評分（KCCQ/Quality of Life）等多個指標得到了改善。其中些搅，治療組患者在BNP和NYHA心功能分級方面的改善和穩(wěn)定崭湾，與自然史患者組中所觀察到的BNP水平增加和NYHA心功能分級惡化形成了鮮明對比。

總體來說乏呐，這些結(jié)果表明猛蔽，RP-A501治療使得多個臨床上常用的可量化心臟指標得到了改善和/或趨于正常化灵寺，這些指標可用于評估疾病風(fēng)險曼库、支持醫(yī)療決策。

該基因療法的關(guān)鍵性2期臨床試驗將于2023年第二季度啟動略板，Rocket公司預(yù)計將開展一項單臂毁枯、開放標簽的臨床試驗慈缔，并設(shè)置基于生物標志物的復(fù)合終點以及自然史對照。

Rocket的首席執(zhí)行官Gaurav Shah博士在新聞稿中表示：“今天這項令人振奮的RMAT授予表明FDA認可了RP-A501對于達農(nóng)病治療具有早期种玛、有意義的好處藐鹤，以及它作為可挽救患者生命療法的潛力。我們期待著RP-A501的開發(fā)和批準途徑能得到FDA的更多指導(dǎo)和支持赂韵，包括我們計劃中的2期試驗娱节，以促進此療法的加速批準。RP-A501是首個從FDA獲得RMAT認定的心臟基因療法祭示，這個消息對于達農(nóng)病患者和基因療法領(lǐng)域來說都是一個重要的進展肄满。我們將按計劃在第二季度啟動我們的2期試驗，我們感謝FDA的持續(xù)合作质涛∈镁ぃ”

英文原文：https://www.businesswire.com/news/home/20230206005252/en/