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當(dāng)?shù)貢r(shí)間2月16日，Chiesi Group旗下凱西制藥（Chiesi Farmaceutici）業(yè)務(wù)部門公司Chiesi Global Rare Diseases宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Lamzede（velmanase alfa-tycv）用于治療α-甘露糖苷貯積癥（AM）成人和兒童患者的非中樞神經(jīng)系統(tǒng)表現(xiàn)衰抑。新聞稿指出趣匪，Lamzede是首款治療該疾病的酶替代療法清钥。

AM是一種超罕見的绒怯、進(jìn)行性溶酶體貯積癥撬彭，由α-甘露糖苷酶缺乏引起辙肿。AM的患病率約為每500,000名至每1,000,000名出生的嬰兒中就有1名秘挥。AM導(dǎo)致機(jī)體細(xì)胞無法正確分解某些復(fù)合糖基團(tuán)昂待。糖類的積累會(huì)影響身體的許多器官和系統(tǒng)。疾病的影響因人而異功缤，隨著時(shí)間的推移而進(jìn)展呜唁。隨著患者年齡的增長癥狀可能會(huì)發(fā)生變化，包括復(fù)發(fā)性胸部和耳部感染生碗、聽力喪失捻艳、獨(dú)特的面部特征、肌無力庆猫、骨骼和關(guān)節(jié)異常认轨、視覺異常和認(rèn)知異常。

“今天Lamzede的獲批代表著α-甘露糖苷貯積癥患者的一個(gè)重大里程碑月培，Lamzede是第一個(gè)也是唯一一個(gè)在美國獲批用于α-甘露糖苷貯積癥的酶替代療法嘁字，”Chiesi全球罕見病部門負(fù)責(zé)人Giacomo Chiesi先生表示，“α-甘露糖苷貯積癥表現(xiàn)為包括聽力杉畜、言語和活動(dòng)能力受損在內(nèi)的多種癥狀纪蜒，從兒童期進(jìn)展到成年期，往往認(rèn)識(shí)不足導(dǎo)致一些患者得不到診斷或治療此叠。Lamzede旨在提供α-甘露糖苷酶的外源性來源纯续，我們期待將這種藥物提供給美國急切等待治療選擇的患者∶鹪”

Lamzede是人α-甘露糖苷酶的重組形式猬错，旨在提供或補(bǔ)充天然α-甘露糖苷酶，該酶參與降解富含甘露糖的寡糖茸歧，以防止其在體內(nèi)各種組織中蓄積倦炒。2018年3月，Chiesi Group獲得了歐盟委員會(huì)對(duì)Lamzede的上市許可晶会，用于治療輕度至中度AM患者的非神經(jīng)系統(tǒng)表現(xiàn)毁兼。2022年9月，Lamzede的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）獲FDA受理禀瓜，并被授予優(yōu)先審評(píng)資格坝跃。

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原文鏈接：https://www.prnewswire.com/news-releases/chiesi-global-rare-diseases-announces-fda-approval-of-lamzedevelmanase-alfa-tycv-for-alpha-mannosidosis-301749440.html