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“FDA已加速批準Travere Therapeutics的Filspari（sparsentan）用于治療有疾病快速進展風險的原發(fā)性免疫球蛋白A腎病 (IgAN) 患者。該藥物用于治療罕見腎病的首創(chuàng)藥物昭殉，是第一個被批準用于 IgAN 的非免疫抑制療法尸查≈寻玻”

Filspari擁有獨特的作用機制碎员，通過阻斷內(nèi)皮素和血管緊張素受體起作用聋呢。該特性將Filspari與血管緊張素靶向ACE和ARB抑制劑區(qū)分開來默言，后者是主要用于治療高血壓的流行藥物锚蛀，并且由于能夠降低腎臟血壓而被重新用于IgAN。

該機制還將 Filspari 與內(nèi)皮素受體拮抗劑（如強生公司的肺動脈高壓藥物Tracleer）區(qū)分開來抢督。

大約 90% 的診斷為 IgAN 的患者目前正在服用 ACE 抑制劑或 ARB稼注。但對于患有更嚴重和進行性疾病的患者，僅阻斷血管緊張素本身是不夠的

Travere Therapeutics旨在取代ACE和ARB抑制劑作為IgA腎病的新標準治療喧雹。 圖片來源：Nazarkru/Getty

在Filspari上市的初始階段栓堕，Travere計劃將目標鎖定在進展和失去腎臟的高風險患者。根據(jù)Travere的估計越名，美國有30,000到50,000名患者符合這種描述裤爆。與許多其他罕見病患者由大型學術(shù)中心的少數(shù)專家診斷和管理不同处监，IgAN 患者通常在社區(qū)診所接受治療。

Travere的市場研究表明痢士，腎病學家預測Filspari和SGLT-2組合可能會成為未來的一股力量彪薛，因為它們都是每天一次的口服藥物，具有很強的療效怠蹂。

除了IgAN善延，Travere還在開發(fā)用于治療局灶節(jié)段性腎小球硬化癥 (FSGS) 的Filspari，這是一種更為罕見的腎臟疾病城侧，腎臟的廢物濾過性腎小球上會形成瘢痕組織易遣。

原文鏈接：https://endpts.com/fda-clears-traveres-rare-kidney-disease-drug-will-come-with-rems-program/