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“今年奧法妥木單抗注射液和富馬酸二甲酯腸溶膠囊被納入國家醫(yī)保用藥目錄鼠冕，我們開心極了，期盼著3月份能夠用上報銷后的藥品〕饪福”近日详础，多發(fā)性硬化癥患者瑤瑤（化名）向媒體表示筒主。

今年2月28日是第16個國際罕見病日革秩。在研發(fā)企業(yè)增多坑哥、審評審批速度加快铅坚、相關(guān)藥品逐步被納入醫(yī)保等利好因素推動下赃夷，近年來我國罕見病藥物可及性持續(xù)提升。但要進一步提升罕見病藥物可及性兰斑，仍需要政府部門笤卡、研發(fā)機構(gòu)、患者組織等持續(xù)發(fā)力修暑。

“政策大年”多方唱戲

“2022年是罕見病領(lǐng)域的‘政策大年’询时，藥品監(jiān)管、衛(wèi)生健康奥唯、醫(yī)保等部門從研發(fā)注冊捷夜、市場準(zhǔn)入、支付保障等方面均為推動罕見病藥物可及提供了諸多支持商贾》钦穑”維昇藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊軍如是說。

鼓勵罕見病藥物研發(fā)是實現(xiàn)罕見病患者用藥可及的關(guān)鍵满哪。2022年跟伏，藥監(jiān)部門不斷發(fā)力，推進解決罕見病藥物研發(fā)中的痛點翩瓜、難點受扳、堵點。

“我們多次呼吁的罕見病藥物臨床試驗數(shù)據(jù)保護制度兔跌，在2022年5月的征求意見稿中得到了回應(yīng)勘高。”瑯鈺集團首席執(zhí)行官向宇說坟桅。

向宇提及的征求意見稿华望，是國家藥監(jiān)局公布的《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》（以下簡稱征求意見稿），該征求意見稿明確提出：“國家對獲批上市部分藥品的未披露試驗數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)實施保護仅乓，藥品上市許可持有人以外的其他人不得對該未披露試驗數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)進行不正當(dāng)?shù)纳虡I(yè)利用赖舟。”

不僅如此夸楣，向宇還驚喜地看到宾抓，征求意見稿同時提出，對獲批上市的罕見病新藥忱确，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應(yīng)情況下屏商，給予最長不超過7年的市場獨占期聂挚，其間不再批準(zhǔn)相同品種上市。

“上述舉措可以進一步保護和擴大罕見病藥物研發(fā)企業(yè)的利益犹蝇，鼓勵企業(yè)主動參與研發(fā)菱泻。”向宇說昵斤，從征求意見稿可以看出藥監(jiān)部門鼓勵罕見病藥物研發(fā)的決心肉扁。

藥監(jiān)部門的舉措還不止這些。2022年國家藥監(jiān)局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）連發(fā)三條指導(dǎo)原則以及指導(dǎo)原則征求意見稿困邪，對罕見疾病的藥物臨床研發(fā)避揍、臨床研究統(tǒng)計學(xué)和藥物開發(fā)中疾病自然史研究進行指導(dǎo)。

楊軍認(rèn)為瘩此，這些指導(dǎo)原則將指導(dǎo)企業(yè)更加科學(xué)地進行臨床試驗設(shè)計蔓嚷，利用有限的患者數(shù)據(jù)，獲得相對充分的安全性和有效性證據(jù)愧理。

同時雕蔽，蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方長期呼吁的“讓罕見病患者組織及患者家庭參與藥物研發(fā)”也得到了政策的明確支持。2022年11月25日宾娜，藥審中心發(fā)布了《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原則（試行）》批狐，著重提及了患者參與在罕見病用藥研發(fā)中的重要性。值得注意的是前塔，文件中“患者”的概念不僅包括患者個體嚣艇，還包括患者的家屬、監(jiān)護者华弓、看護者以及患者組織等食零。

眾人拾柴火焰高。針對國內(nèi)未上市或短期無法恢復(fù)生產(chǎn)的臨床急需少量藥品寂屏，衛(wèi)生健康部門與藥監(jiān)部門于2022年6月發(fā)布了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》贰谣，來解決罕見癲癇病等患者少量特定醫(yī)療需求問題。

2022年11月迁霎，財政部等部門公布了第三批適用增值稅政策的罕見病藥品清單吱抚，利司撲蘭、富馬酸二甲酯等19種罕見病藥品的增值稅稅率從13%下降至3%考廉，進一步降低患者用藥成本狱林。

國家醫(yī)保局也在2022年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作中，為罕見病用藥開辟單獨申報渠道涛帐，對罕見病用藥的申報不設(shè)“2017年1月1日后批準(zhǔn)上市”的時間限制衙到，支持其優(yōu)先進入醫(yī)保目錄。

用藥可及持續(xù)提升

公開數(shù)據(jù)顯示缘赋，全球統(tǒng)計的罕見病種類達(dá)7000種以上碰蚂，有90%以上目前無有效治療方法；在我國誓胆，罕見病患者超過2000萬人竣楼。

2018年5月，國家衛(wèi)健委庸飘、國家藥監(jiān)局等五部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》（以下簡稱《目錄》）亲堂。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，《目錄》發(fā)布實現(xiàn)了我國罕見病事業(yè)從“0”到“1”的突破瞒帜，開始了從“民間探索”向“政府引領(lǐng)假棉、多方協(xié)力”的轉(zhuǎn)變。

2019年5月7日征绸，是讓瑤瑤等多發(fā)性硬化癥患者興奮得徹夜難眠的日子久橙。那一天，繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥針對性治療藥物西尼莫德片被藥審中心納入擬優(yōu)先審評品種公示名單管怠，“救命藥”由此進入注冊上市的“加速通道”淆衷。2020年5月11日，該產(chǎn)品獲批上市渤弛。

在藥監(jiān)部門的努力下祝拯，多發(fā)性硬化癥治療藥物數(shù)量開始“狂飆”，多款藥物相繼通過優(yōu)先審評審批程序加速獲批上市：2021年4月15日她肯，復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥治療藥物富馬酸二甲酯腸溶膠囊獲批上市佳头；2021年5月11日，用于改善多發(fā)性硬化癥患者步行能力的氨吡啶緩釋片獲批上市晴氨；2021年12月21日康嘉，另一款復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥治療藥物奧法妥木單抗注射液獲批上市……截至目前，獲批的多發(fā)性硬化癥疾病修正治療（DMT）用藥已達(dá)到7種籽前、癥狀治療用藥1種凄鼻，極大地豐富了患者的臨床選擇。

多發(fā)性硬化癥患者用藥選擇的持續(xù)改善聚假，只是藥監(jiān)部門推動罕見病用藥可及的一個縮影唠陈。

“在藥品注冊上市4條‘快速通道’中，有3條已經(jīng)為罕見病藥物打開骂妻《茫”楊軍表示，除了專門為公共衛(wèi)生事件設(shè)置的特別審批程序外篡氯，理論上焦凶，滿足條件的罕見病藥物均可以享受優(yōu)先審評審批程序、附條件批準(zhǔn)程序即耕、突破性治療藥物程序帶來的政策紅利叁垫。

在政策的鼓勵下菠昼，我國罕見疾病藥物臨床試驗數(shù)量和上市數(shù)量均呈現(xiàn)逐年遞增趨勢。

2022年6月符貌，藥審中心發(fā)布的《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2021年）》顯示脯砚，2021年罕見病藥物臨床試驗總量為43個，是2019年的近兩倍钾排，在適應(yīng)癥方面也有所增加魁胁。

“從2018年批準(zhǔn)上市6個，到2021年批準(zhǔn)上市21個该肴，四年來情竹，國家藥監(jiān)局已累計批準(zhǔn)56個罕見病藥品上市≡群澹”在2022年10月底舉辦的中國罕見病大會上秦效，國家藥監(jiān)局相關(guān)人員公開了這一數(shù)據(jù)——我國罕見病藥物獲批上市總量和獲批速度獲得雙提升，罕見病患者用藥需求得到進一步滿足涎嚼。

最新統(tǒng)計顯示棉安，2022年，我國又批準(zhǔn)17款罕見病藥物上市铸抑。加上此前的56款贡耽，近5年已有73款罕見病藥在我國獲批上市。

與此同時鹊汛，罕見病藥物也越來越多地被納入醫(yī)保報銷范圍蒲赂。公開信息顯示，截至2022年底刁憋，已有45種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄滥嘴，覆蓋26種罕見病。2019年至2021年嫁潦，罕見病患者用藥實際報銷比例超70%捍陌，綜合醫(yī)保談判降價和醫(yī)保報銷后，患者個人負(fù)擔(dān)較此前降低了92.8%近殖。

2023年1月颁究，2022年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果公布，奧法妥木單抗注射液菱砚、拉那利尤單抗注射液等7款罕見病治療藥物被納入醫(yī)保丢袁，我國罕見病患者用藥可負(fù)擔(dān)性持續(xù)提升。

從“1”到“N”仍需努力

不過業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為理促，若要讓罕見病的“政策熱度”轉(zhuǎn)化為患者的“體感溫度”棠镇，實現(xiàn)我國罕見病事業(yè)從“1”到“10”乃至到“100”的長足發(fā)展，仍需要各方持續(xù)努力控栓。

罕見病藥物在研發(fā)亭郑、支付等方面尚有難題亟待破解相梭。弗若斯特沙利文公司和病痛挑戰(zhàn)基金會聯(lián)合發(fā)布的《2022中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》顯示，《目錄》的121種罕見病中媳谁，腓骨肌萎縮癥涂滴、半乳糖血癥等35種疾病在全球無治療藥物；HHH綜合征韩脑、萊倫綜合征等9種罕見病存在“境外有藥氢妈，境內(nèi)無藥”的困境粹污；在國內(nèi)已上市的罕見病藥物中段多，依洛硫酸酯酶α、拉羅尼酶等9種罕見病年治療費用超過50萬元壮吩，受限于高昂的治療費用进苍，部分患者實際上仍“無藥可用”。

“作為研發(fā)企業(yè)鸭叙，我們也期待相關(guān)部門能夠?qū)⒏鄧H公認(rèn)的罕見病納入后續(xù)的罕見病目錄觉啊，或者對罕見病定義進行更明確的闡釋∩虮矗”向宇表示杠人，在藥物研發(fā)的過程中，企業(yè)常面臨非《目錄》內(nèi)疾病的治療產(chǎn)品“不確定能否享受罕見病藥物待遇”的困擾宋下。

“目前嗡善，我國罕見病相關(guān)政策以《目錄》為基礎(chǔ)，對于很多在境外已上市岖酸、境內(nèi)未上市的罕見病治療藥物皆坚，可能因其治療的疾病不在《目錄》范圍以內(nèi)，在進口注冊及上市后無法獲得相關(guān)政策激勵币遮⌒Ψ螅”清華大學(xué)藥學(xué)院研究員楊悅說。她建議躏印，可由藥品審評機構(gòu)設(shè)立罕見病資格認(rèn)定部門和審評專家委員會嫁商，在藥品和醫(yī)療器械等產(chǎn)品審評制度中引入罕見病用藥用械資格認(rèn)定制度，并將資格認(rèn)定作為獲得后續(xù)政策激勵的入口笋俭。

此外纸谤，如何進一步減輕罕見病患者家庭的負(fù)擔(dān)，也是各界關(guān)注的焦點朗夺。

此前有醫(yī)保專家表示讲稀，中國是發(fā)展中國家，按照歐美國家等國際同行定價標(biāo)準(zhǔn)背哎，參照4倍人均GDP葱峡，大多數(shù)罕見病一年的藥品費用不能超過30萬元砚哗。

某藥物研發(fā)企業(yè)市場部相關(guān)負(fù)責(zé)人坦言，部分罕見病藥物研發(fā)及生產(chǎn)成本相對較高砰奕，將藥品年費用降至30萬元以內(nèi)不太現(xiàn)實蛛芥。希望醫(yī)保部門能夠考慮到罕見病患者人數(shù)較少、醫(yī)療負(fù)擔(dān)較重军援、致殘致死率較高等特性仅淑，在支付端給予更多支持，如建立專項基金來激活企業(yè)研發(fā)積極性胸哥，進一步解決罕見病患者的負(fù)擔(dān)難題涯竟。

復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院胡善聯(lián)教授也呼吁，在醫(yī)笨昭幔基金中專門劃出2%~3%的資金池來專門用于罕見病藥物支付庐船，在不影響醫(yī)保基金“背案基本”的前提下筐钟，盡可能地去保障罕見病患者的健康權(quán)，在此基礎(chǔ)上再進行多方籌資赋朦，實現(xiàn)對罕見病患者的進一步保障咳讲，讓更多罕見病患者看到治療的希望。