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Intellia Therapeutics周四上午宣布贱案，美國FDA 批準其在美國進行針對遺傳性血管性水腫的體內(nèi)基因編輯療法NTLA-2002的臨床試驗[1]刀脏。

據(jù)悉，Intellia已經(jīng)在新西蘭最住、荷蘭和英國進行早期臨床試驗钞澳，獲得 FDA 批準后，Intellia 將在美國進行第二階段臨床試驗涨缚。

Intellia體內(nèi)編輯療法研發(fā)管線 ?來源：官網(wǎng)

雖然Intellia已經(jīng)在其他國家的人群中測試了其“體內(nèi)”基因編輯療法轧粟，但FDA這次的決定代表首次簽署“體內(nèi)”基因編輯療法人體測試。在此之前脓魏，F(xiàn)DA只允許在人體中進行離體基因編輯療法測試础辉。所以這是Intellia的一個重要里程碑，因為NTLA-2002是FDA批準的第一個用于人體的體內(nèi)基因編輯療法。與此同時知狂，該決定為后續(xù)尋求 FDA 批準的“體內(nèi)”基因療法項目打開了大門[2]搓胯。

受此影響，Intellia 周四股價上漲 8%啰痒。Intellia 是由 CRISPR 基因編輯技術奠基人臂沽、諾獎得主Jennifer Doudna創(chuàng)立的基因編輯治療公司，目前市值約35.9億美元锥拖。

遺傳性血管性水腫

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見遺傳性疾病橡戈，大約50000人中有1人患病，未經(jīng)治療的患者平均7-14 天發(fā)病一次昌漏。按這個比例推算掷雪，我國HAE患者大概在2萬到3萬之間。然而布筷，目前我國已知臨床確診的患者僅500多例肌坑，診斷率不足2.5%[3]。

本病多數(shù)有家族史逢勾，可發(fā)生于任何年齡牡整，通常在30歲前起病，青春期加重溺拱，常伴腹痛、惡心嘔吐谣辞、血清中C1酯酶抑制物（C1-INH）降低等表現(xiàn)[4]迫摔。針對HAE，目前沒有治愈方法泥从，只能進行早篩早診早治句占，緩解相應不適癥狀。

NTLA-2002

Intellia第一款體內(nèi)基因編輯療法是NTLA-2001躯嫉，用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性纱烘。預計今年年中提交美國申請，并在年底前開始后期研究祈餐。

NTLA-2002作為Intellia第二款體內(nèi)基因編輯療法擂啥，旨在通過 LNP 遞送 CRISPR 基因編輯靶向肝臟細胞的 KLKB1 基因，從而抑制激肽釋放酶的產(chǎn)生萤翔，進而抑制緩激肽的產(chǎn)生俺乓，而緩激肽的過度產(chǎn)生會導致遺傳性血管性水腫的發(fā)作。

Intellia去年披露了NTLA-2002早期研究結果：截至2022年 9月28 日讼谅，三名接受低劑量（25mg）NTLA-2002治療的患者在 5-10 個月內(nèi)沒有發(fā)作檀丝，而且這個時間還在增加。預計 2023 年，Intellia將發(fā)布更多關于NTLA-2002的數(shù)據(jù)残神。

Intellia總裁兼首席執(zhí)行官John Leonard

Intellia總裁兼首席執(zhí)行官John Leonard提到：“Intellia 最初決定在英國開始臨床試驗割懊，因為那里的監(jiān)管機構高度支持基因編輯藥物。所以我們做出判斷新浦，在美國以外的地方進行試驗涤玷，可以讓我們更快獲得臨床數(shù)據(jù)±熳粒”

除了Intellia外称几，其實還有幾家公司布局體內(nèi)基因編輯療法，可惜結果都不理想：要么被暫停稿施，要么停止試驗疫稿，要么未招募患者，具體情況如下：

2022年11月7日鹃两，Verve Therapeutics透露遗座，F(xiàn)DA已暫停了其體內(nèi)堿基編輯療法Verve -101的臨床試驗申請，該療法用于治療雜合子家族性高膽固醇血癥俊扳。這可是世界上首個人體內(nèi)堿基編輯的臨床試驗途蒋，標志著堿基編輯開始進入臨床。

FDA 還批準了少數(shù)用于人體試驗的體內(nèi)基因編輯療法馋记，包括 Editas 和 Excision 用于治療Leber先天性黑蒙10型的體內(nèi)基因編輯療法EDIT-103号坡；Sangamo 用于血友病 B 的體內(nèi)基因編輯方法 SB-FIX； LogicBio 用于甲基丙二酸血癥的體內(nèi)基因編輯療法LB-001梯醒。但是在數(shù)據(jù)顯示藥物無效后宽堆，Editas 正在結束其試驗，而 Sangamo 在僅招募一名患者后于 2021 年終止了研究茸习。LogicBio被阿斯利康收購后畜隶，其試驗目前顯示“未招募”。

其實号胚，美國一直不太接受體內(nèi)基因編輯療法籽慢，一是民眾對該療法的利弊尚不完全清楚，二是具有宗教信仰的民眾認為基因編輯技術是一種對自然的挑戰(zhàn)崎亚。此次Intellia體內(nèi)基因編輯療法在美國獲批臨床試驗湘胚，具有里程碑意義。

出處：https://www.biopharmadive.com/news/intellia-fda-crispr-in-vivo-gene-editing-ind/643999/