老司机福利精品日韩AV,成人影院无码AV一区二区,亚洲AV日韩第一第二社区,极品露脸日韩AV

就在BioMarin公司認(rèn)為其A型血友病基因療法Roktavian（Valoctogenee roxaparvovec）已接近FDA終點(diǎn)時(shí)，該機(jī)構(gòu)已將其批準(zhǔn)決定日期推遲了三個(gè)月翠笛。

3月6日匣诉，BioMarin發(fā)布公告稱诡岂，由于公司提供了大量的額外研究數(shù)據(jù)，其A型血友病基因療法Roktavian的3期GENEr8-1研究的三年數(shù)據(jù)分析的提交構(gòu)成了一項(xiàng)重大修正曾瞪，F(xiàn)DA決定需要更多時(shí)間來審查申請(qǐng)啥葡，已將新的PDUFA目標(biāo)行動(dòng)日期定為2023年6月30日，比原日期3月31日推遲3個(gè)月潜呻。

Roktavian的3期研究包括134名參與者，是迄今為止血友病基因療法時(shí)間最長(zhǎng)岗宣、規(guī)模最大的研究蚂会。

BioMarin全球研發(fā)總裁Hank Fuchs醫(yī)學(xué)博士表示：“我們將繼續(xù)與FDA密切合作，并感謝FDA的積極參與耗式，因?yàn)槲覀儗で鬄閲?yán)重A型血友病患者提供這一重要療法胁住。在公司最近提交了關(guān)于該療法的三年新數(shù)據(jù)后，三年的數(shù)據(jù)增強(qiáng)了我們產(chǎn)品的應(yīng)用前景刊咳，并進(jìn)一步強(qiáng)化了我們的信念彪见，即Roctavian有可能從根本上改變A型血友病患者的治療標(biāo)準(zhǔn)∮榘ぃ”

Roktavian此前歷經(jīng)坎坷余指，該基因療法早在2017年就獲得了突破性療法指定。但在2020年跷坝，BioMarin收到了FDA的一封完整回復(fù)函酵镜，該機(jī)構(gòu)對(duì)該藥物的有效期表示擔(dān)憂。2022年9月柴钻，BioMarin重新提交了最新的申請(qǐng)淮韭。FDA于2022年12月初完成了對(duì)生產(chǎn)設(shè)施的許可前檢查。

Valoctogenee roxaparvovec已于2022年8月獲歐盟批準(zhǔn)（商品名為Roctavian）淫蜕，是全球首款獲批上市A型血友病基因療法恐氓。

BioMarin公司此前預(yù)測(cè)，Roktavian在2023年的收入將在1億至2億美元之間肩检。

原文：https://investors.biomarin.com/2023-03-06-BioMarin-Provides-Update-on-FDA-Review-of-ROCTAVIAN-TM-Valoctocogene-Roxaparvovec-Gene-Therapy-for-Adults-with-Severe-Hemophilia-A