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近日澜驮，Acadia制藥公司宣布络跷，美國食品藥品管理局（FDA）已批準Daybue（trofinetide）治療兩歲及以上兒童和成人雷特綜合征（Rett syndrome）患者座咆。

Daybue是首款也是唯一一款被FDA批準用于治療雷特綜合征的藥物阔垢。這也是今年第6款獲FDA批準罕見病新藥怎猜。

Acadia的首席執(zhí)行官Steve Davis說：“今天是雷特綜合征社區(qū)和Acadia的一個重要里程碑藏鹊。作為FDA批準的第一款治療雷特綜合征的藥物轨帜，Daybue現(xiàn)在有可能為患者及其家屬的生活帶來有意義的改變拯奔，因為他們?nèi)狈χ委熇滋鼐C合征引起的各種各樣的谭扑、令人衰弱的癥狀的選擇“煺粒”

雷特綜合征是一種復雜优诵、罕見的神經(jīng)發(fā)育障礙，通常由MECP2基因突變引起疟骤，隨后是嚴重的發(fā)育倒退药阔，喪失了后天的溝通技能和有目的的手部使用。雷特綜合征的癥狀還可能包括手部定型觀念的發(fā)展陨梅，如扭手和拍手译教，以及步態(tài)異常。據(jù)悉押强，Rett綜合癥在美國影響6000至9000名患者拖揩，確診人數(shù)約為4500名美國患者。

trofinetide是一種天然存在的分子的合成形式溜棉，被稱為三肽甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸（GPE）丽示。trofinetide對雷特綜合征患者產(chǎn)生治療作用的機制尚不清楚。在動物研究中菲饼，trofinetide已顯示出增加樹突分支和突觸可塑性信號肾砂。

FDA對Daybue的批準得到了關鍵的3期LAVENDER研究的結果的支持列赎，該研究評估了5至20歲的187名雷特綜合征女性患者中trofinetide與安慰劑的療效和安全性。

與安慰劑相比镐确，trofinetide治療在兩個共同主要療效終點上顯示出統(tǒng)計學上顯著的改善粥谬，這是通過雷特綜合征行為問卷（RSBQ）總分（p=0.018）和第12周臨床總體印象改善（CGI-I）量表評分（p=0.003）的基線變化來衡量的。RSBQ是一項護理者評估辫塌，評估雷特綜合征的一系列癥狀漏策，包括發(fā)聲、面部表情臼氨、眼神凝視掺喻、手部動作（或刻板印象）、重復行為储矩、呼吸感耙、夜間行為和情緒。CGI-I是一種全球醫(yī)師評估患者病情是否好轉或惡化的方法持隧。在研究中即硼，最常見的副作用是腹瀉（82%）和嘔吐（29%）。

英文原文：https://acadia.com/media/news-releases/acadia-pharmaceuticals-announces-u-s-fda-approval-of-daybue-trofinetide-for-the-treatment-of-rett-syndrome-in-adult-and-pediatric-patients-two-years-of-age-and-older/