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3月20日，諾華發(fā)布了治療脊髓性肌萎縮癥 (SMA)的基因療法 Zolgensma 的研究數(shù)據(jù)绑莺。來(lái)自?xún)身?xiàng)長(zhǎng)期隨訪（LTFU）研究LT-001和LT-002的最新數(shù)據(jù)顯示：在 SMA 癥狀發(fā)作后接受治療Zolgensma療效持久洋训，可長(zhǎng)達(dá) 7.5 年掠廓；而在SMA癥狀出現(xiàn)之前使用Zolgensma治療的兒童患者100% 保持或達(dá)到了所有評(píng)估的運(yùn)動(dòng)里程碑捡霹，包括獨(dú)立行走哗蛋。

LT-001

LT-001 是一項(xiàng)針對(duì)完成 1 期 START 研究的患者進(jìn)行的一項(xiàng)為期 15 年的LTFU 研究断医，強(qiáng)調(diào) Zolgensma 的顯著耐用性黔衡，表現(xiàn)為出現(xiàn) SMA 癥狀后接受治療的兒童經(jīng)過(guò)治療后廷雅，保持了長(zhǎng)達(dá) 7.5 年的運(yùn)動(dòng)能力里程碑登彪。在LT-001期間，又有3名患者實(shí)現(xiàn)了“在協(xié)助下站立”的關(guān)鍵里程碑城搀。

全國(guó)兒童醫(yī)院的Jerry R. Mendell博士說(shuō)：“自從開(kāi)始Zolgensma臨床試驗(yàn)以來(lái)标狼，我有幸看到LTFU研究中的一些兒童在近八歲時(shí)仍保持運(yùn)動(dòng)能力里程碑，這些兒童目前的生活質(zhì)量有所改善诞茶。我很開(kāi)心看到Zolgensma為SMA患者打開(kāi)了新的治療大門(mén)纠徘。”

LT-002

諾華還介紹了為期 15 年的 LT-002 研究的中期結(jié)果哆幸，該研究包括未出現(xiàn)SMA癥狀和有SMA癥狀的患者（n=25）暴雕，使用靜脈和鞘內(nèi)給藥治療后，所有患者 (100%) 都保持了運(yùn)動(dòng)里程碑（獨(dú)自行走）凫体。

LT-002 中接受 Zolgensma治療的所有18 名兒童都還活著豫鞭，沒(méi)有永久通氣抡悼，并且在 2022 年 5 月數(shù)據(jù)截止時(shí)顯示患者運(yùn)動(dòng)功能繼續(xù)增加。進(jìn)行了里程碑評(píng)估的 16 名患者中有 5 名在長(zhǎng)期隨訪期間實(shí)現(xiàn)了新的運(yùn)動(dòng)里程碑鬓预，例如爬行篮烈、行走或在協(xié)助下站立。

截至 2022 年 5 月的數(shù)據(jù)截止時(shí)間购岗， LT-002 中接受一次性 Zolgensma治療的所有兒童均存活汰聋，沒(méi)有永久通氣，并且運(yùn)動(dòng)功能繼續(xù)增加喊积。

LT-002 中的大多數(shù)患者（70.4%烹困，57/81）從未接受過(guò)附加治療。在靜脈注射隊(duì)列的患者中乾吻，SMA癥狀出現(xiàn)前接受治療的 25 名患者中有 24 名 (96%) 在接受或未接受附加治療之前達(dá)到單獨(dú)行走的運(yùn)動(dòng)里程碑髓梅，SMA 癥狀出現(xiàn)后接受治療的 32 名患者中有 30 名 (93.8%) 達(dá)到在沒(méi)有附加治療情況下坐著的里程碑。

“來(lái)自LT-001和LT-002研究的數(shù)據(jù)顯示绎签，無(wú)論SMA患者在治療時(shí)的癥狀如何女淑，Zolgensma都是一種有效且持久的治療選擇。隨著世界各地接受基因治療的患者數(shù)量持續(xù)增長(zhǎng)辜御，我們的目標(biāo)是讓更多SMA患者體驗(yàn)這種變革性的治療鸭你。“諾華基因療法臨床開(kāi)發(fā)與分析副總裁Sitra Tauscher-Wisniewski博士說(shuō)擒权。

關(guān)于 Zolgensma

Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）是唯一獲得批準(zhǔn)用于治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法袱巨，也是唯一旨在通過(guò)替代缺失或不起作用的功能來(lái)直接解決疾病的遺傳根源的SMA療法。Zolgensma 現(xiàn)已獲得超過(guò) 47 個(gè)國(guó)家/地區(qū)的批準(zhǔn)逊床，全球有超過(guò) 3,000 名患者接受了 Zolgensma 治療遥喘。

關(guān)于脊髓性肌萎縮癥

脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，也是嬰兒死亡的主要遺傳原因蚪库。由于缺乏功能性 SMN1 基因纯殖，最嚴(yán)重的 SMA 會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元迅速且不可逆地喪失，從而影響肌肉功能人杜，包括呼吸动荚、吞咽和基本運(yùn)動(dòng)。

原文：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-shares-zolgensma-long-term-data-demonstrating-sustained-durability-75-years-post-dosing-100-achievement-all-assessed-milestones-children-treated-prior-sma-symptom-onset