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3月20日钳幅，Arrowhead Pharmaceuticals Inc.（“Arrowhead”）宣布颁殃，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3快速通道（Fast Track）稱號涧卵，用于降低家族性高乳糜微粒血癥（FCS）成年患者的甘油三酯舔躏。ARO-APOC3曾被FDA和歐盟授予孤兒藥物的稱號择份。ARO-APOC3是Arrowhead公司開發(fā)的臨床在研RNAi療法雁韵，目前正在開發(fā)作為嚴重高甘油三酯血癥和FCS的潛在治療方法做销，其中治療FCS的3期PALISADE臨床研究（NCT05089084）正在進行中。

快速通道（Fast Track）是一個旨在促進藥物開發(fā)和加速審查的過程悉镜，以治療嚴重疾病并解決未滿足的醫(yī)療需求锦钓。目的是更早地向患者提供重要的新藥。這一認定使Arrowhead有資格獲得多種潛在利益后谱，包括在整個藥物開發(fā)和審查過程中與FDA更頻繁的互動求驳，獲得加速批準和優(yōu)先審查的資格，以及對新藥申請（NDA）的滾動審查接窍。

關于家族性高乳糜微粒血癥（FCS）

家族性高乳糜微粒血癥（FCS）是一種罕見遺傳性疾病，由脂蛋白脂酶(或相關功能蛋白)編碼基因突變所引起驮肄。由脂蛋白酶（LPL）川霞、載脂蛋白C-II（APOC II）、高密度脂蛋白結合蛋白1（GPIHBP1）基因缺陷引起悬朱，導致血漿中乳糜微粒（乳糜微粒是一種包裹著甘油三酯勇垛、膽固醇酯進行運輸?shù)闹|小滴）積累和高甘油三酯血癥脖母。FCS的特征是血漿甘油三酯水平極度升高，進而可能出現(xiàn)復發(fā)性致命胰腺炎闲孤。據估計谆级，全世界約有3000-5000人患有FCS。

圖片來源：https://fcsfocus.com/what-is-fcs/what-is-fcs/

目前FDA尚未有批準的FCS的治療方法讼积。歐盟已批準首個家族性高乳糜微粒血癥綜合征（FCS）藥物WAYLIVRA（volanesorsen）上市肥照，這是一種反義寡核苷酸藥物，由Ionis公司設計勤众，與Akcea公司聯(lián)合開發(fā)舆绎，旨在減少調節(jié)血漿甘油三酯的ApoC-III蛋白的產生。但缺點是其存在不良反應（減少血小板）们颜，因此該藥此前曾被FDA拒絕上市吕朵，且被歐洲指南認為僅限于嚴重家族性高乳糜血癥患者的血脂調控。

此外窥突，根據科睿唯安數(shù)據庫努溃，全球有4款針對家族性乳糜瀉綜合癥(FCS)的臨床在研新藥。其中Ionis的olezarsen已于上月獲FDA快速通道資格阻问，預計2023年下半年公布olezarsen用于治療FCS患者的全球III期BALANCE研究結果檩翁。

關于ARO-APOC3

ARO-APOC3以載脂蛋白C-III（APOC3）為靶點，正在開發(fā)用于治療嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）锅吝、混合血脂異常（MD）和FCS患者翩愧。

ApoC-III是甘油三酯代謝的關鍵調節(jié)劑，存在于富含甘油三酯的脂蛋白TRL中询晦，包括乳糜微粒和VLDL坑箭。ARO-APOC3特異性靶向和沉默APOC-III mRNA，減少肝臟內apoC-III的生成捉泣，使VLDL和乳糜微粒殘留物更好地清除弹臂。

ARO-APOC3正在進行FCS患者的3期PALISADE臨床研究、SHTG患者的2期SHASTA-2臨床研究和MD患者的2期MUIR臨床研究舵素。治療FCS的3期PALISADE臨床研究的關鍵數(shù)據預計于2024年上半年讀出梨伸。

2021年，Arrowhead在AHA（美國心臟協(xié)會）科學會議上公布的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗數(shù)據顯示弥容，在家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者中痪罐，ARO-APOC3將甘油三酯水平降低91%。此外葫督，ARO-APOC3的突出優(yōu)勢是可能只需每3個月或6個月打一針竭鞍，就可以有效控制血脂，有望為患者提供更多便利橄镜。

關于Arrowhead公司

Arrowhead成立于1989年偎快，旨在利用RNAi機制沉默致病基因開發(fā)治療頑固性疾病的新藥冯乘。公司的靶向RNAi分子（簡稱TRiM?）平臺利用配體介導的遞送，可以實現(xiàn)組織特異性靶向晒夹。旨在利用配體介導的遞送方式裆馒，形成結構簡單的組織特異性靶向系統(tǒng)。TRiM?平臺具有高效RNAi觸發(fā)器丐怯，能夠根據需要喷好，針對每種候選藥物優(yōu)化各個組件，包括高親和力靶向配體响逢；各種連接子和化學物質绒窑；增強藥代動力學的結構。

Arrowhead正在通過該平臺進行適應癥的拓展舔亭，有望觸及包括肝臟些膨、肺和腫瘤等多種組織。目前巧焕，ARO-APOC3是Arrowhead TRiM?平臺開發(fā)進展最快的項目捅冈，有望成為Arrowhead首款上市的產品。

此外转甥，憑借該技術平臺的優(yōu)勢舌多，公司與武田、強生享立、GSK盘秕、安進等公司達成多項合作。

原文：https://ir.arrowheadpharma.com/news-releases/news-release-details/arrowhead-receives-fda-fast-track-designation-aro-apoc3