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今日累换，Vertex和CRISPR Therapeutics公司宣布已經(jīng)完成向FDA提交其共同開發(fā)CRISPR基因編輯療法exagamglogene autotemcel（exa-cel）的滾動(dòng)生物制品許可申請（BLA）鲫构，用于治療鐮刀狀細(xì)胞貧血裁纤荨（SCD）和輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者昆庇。此療法在歐盟與英國的監(jiān)管申請已于2022年完成孙远，歐洲藥品管理局（EMA）與英國藥品和醫(yī)療產(chǎn)品監(jiān)管署（MHRA）已在今年1月開始進(jìn)行審評侦镇。

Exa-cel是一款自體細(xì)胞療法曲伊，它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)燃观，在體外對來自患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行編輯褒脯，使血紅細(xì)胞生產(chǎn)高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。HbF是攜帶氧氣的血紅蛋白的一種形式缆毁，在出生時(shí)自然存在番川，隨著嬰兒的長大，血液中的血紅蛋白轉(zhuǎn)換為成人形式的血紅蛋白脊框。通過exa-cel治療颁督，可以提高HbF水平，有可能緩解TDT患者的輸血需求浇雹，并減少SCD患者的疼痛和使人衰弱的血管閉塞性危象（VOC）沉御。Exa-cel獲美國FDA授予SCD和TDT的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）、快速通道依筝、孤兒藥和罕見兒科疾病認(rèn)定芋甸。

▲Exa-cel的作用機(jī)制：A，BCL11A是下調(diào)胎兒血紅蛋白表達(dá)的轉(zhuǎn)錄因子剪莲；B谬咽，exa-cel通過對BCL11A進(jìn)行基因編輯叙傅，上調(diào)胎兒血紅蛋白的表達(dá)（圖片來源：參考資料[2]）

這些監(jiān)管申請獲得正在進(jìn)行的3期試驗(yàn)CLIMB-111和CLIMB-121，以及正在進(jìn)行的長期隨訪CLIMB-131試驗(yàn)結(jié)果支持麸癌。此前公布的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示exa-cel具有一次治療熊赐，提供功能性治愈的潛力。在接受治療的44名TDT患者中性躬，42名在隨訪時(shí)間為1.2~37.2個(gè)月時(shí)汛滩，不再需要接受輸血，剩余兩名患者接受的輸血水平分別降低75%和89%支礼。所有31名接受治療的嚴(yán)重SCD患者在隨訪時(shí)間為2.0~32.3個(gè)月時(shí)把奢，均未出現(xiàn)血管閉塞性危象。

“我們exa-cel全球監(jiān)管申請的完成是一項(xiàng)歷史性的里程碑滨溉，”Vertex全球藥物開發(fā)和醫(yī)療事務(wù)執(zhí)行副總裁兼首席醫(yī)學(xué)官Carmen Bozic博士說道什湘，“我們要感謝臨床試驗(yàn)受試者和鐮狀細(xì)胞和β地中海貧血患者群體，以及支持他們的醫(yī)生晦攒、護(hù)士闽撤、協(xié)調(diào)員、護(hù)理人員和朋友脯颜∮雌欤”

英文鏈接：https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-complete-submission-rolling