吉利德科學(GileadSciences)旗下Kite公司日前宣布與Epic Bio達成研究合作和授權(quán)協(xié)議镜会,將利用后者的基因調(diào)控平臺來推進新一代癌細胞療法的開發(fā)榜寸。通過該合作呈驶,Kite將使用Epic Bio的專有技術(shù)來調(diào)節(jié)特定基因译拿,以增強CAR-T-細胞的功能鸵安。
Epic Bio是表觀遺傳編輯療法的先驅(qū)佩抹。Epic Bio旗下的管線包含目前正在進行IND授權(quán)研究酪碘、用于治療面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥(FSHD)的EPI-321炕矮。此外逆酣,該公司以專注開發(fā)α-1抗胰蛋白酶缺乏癥(A1AD)、雜合體家族性高膽固醇血癥(HeFH)和其他適應癥的療法堡它。
該公司專有的基因表達調(diào)控系統(tǒng)平臺(GEMS)是一種表觀遺傳編輯的模塊化平臺殖锹,是一種允許通過單獨AAV載體進行體內(nèi)遞送的CRISPR系統(tǒng)靡循。GEMS平臺的一個顯著特征是能夠細致地調(diào)節(jié)生物體內(nèi)外的基因表達,且不受突變類型限制席磕,即單一GEMS療法可能治療特定疾病的大多數(shù)遺傳變異铣滥。GEMS的模塊化性質(zhì)為治療提供了靈活性。
根據(jù)合作協(xié)議照窥,Epic Bio負責開發(fā)Kite所選擇靶標的載體肃萍,這些載體將被應用于開發(fā)靶向血癌的CAR-T細胞療法。作為該協(xié)議的一部分羹李,Epic Bio將自Kite獲得預付款股航,并在未來根據(jù)開發(fā)、監(jiān)管和銷售里程碑來獲得相應款項堆因。