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Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics今天共同宣布凉驻，英國(guó)藥品和健康產(chǎn)品管理局（MHRA）已授予其CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy（exagamglogene autotemcel对轴，exa-cel）有條件上市許可轮洋，用于治療12歲及以上鐮刀型細(xì)胞貧血蔡蛲ぁ（SCD）伴復(fù)發(fā)性血管閉塞危象（VOCs）患者久规，以及無(wú)法獲得人類(lèi)白細(xì)胞抗原（HLA）匹配造血干細(xì)胞移植治療的輸血依賴(lài)性β地中海貧血（TDT）患者剃袍。根據(jù)新聞稿善绎，這是全世界首款獲批上市的CRISPR基因編輯療法黔漂。

Exa-cel也正在接受歐洲藥品管理局（EMA）、沙特食品藥品監(jiān)督管理局和美國(guó)FDA的審評(píng)。美國(guó)FDA已授予該療法用以治療SCD的優(yōu)先審評(píng)資格炬守，Exa-cel針對(duì)SCD和TDT兩項(xiàng)適應(yīng)癥的PDUFA日期分別為2023年12月8日和2024年3月30日牧嫉。

在Casgevy用以治療SCD和TDT患者的兩項(xiàng)全球臨床試驗(yàn)中，試驗(yàn)達(dá)到了各自的主要終點(diǎn)减途，即患者至少連續(xù)12個(gè)月沒(méi)有發(fā)生重度VOC或不需進(jìn)行輸血酣藻。此前公布的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示exa-cel具有一次治療，提供功能性治愈的潛力鳍置。

▲接受exa-cel治療的TDT患者的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)（圖片來(lái)源：CRISPR Therapeutics公司官網(wǎng)）

在接受治療的44名TDT患者中辽剧，42名在隨訪(fǎng)時(shí)間為1.2-37.2個(gè)月時(shí)，不再需要接受輸血税产，剩余兩名患者接受的輸血水平分別降低75%和89%怕轿。

▲接受exa-cel治療的SCD患者的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)（圖片來(lái)源：CRISPR Therapeutics公司官網(wǎng)）

此外，所有31名接受治療的嚴(yán)重SCD患者在隨訪(fǎng)時(shí)間為2.0-32.3個(gè)月時(shí)辟拷，均未出現(xiàn)血管閉塞性危象撞羽。

▲接受exa-cel治療患者的安全性試驗(yàn)數(shù)據(jù)（圖片來(lái)源：CRISPR Therapeutics公司官網(wǎng)）

在這些正在進(jìn)行的研究中，迄今為止接受Casgevy治療的97例SCD和TDT患者的安全性特征與白消安清髓性預(yù)處理和造血干細(xì)胞移植基本一致卒亩。

今年3月蚀攘，在第三屆人類(lèi)基因組編輯國(guó)際峰會(huì)上，首位接受exa-cel療法的鐮狀細(xì)胞貧血病患者維多利亞·格雷（Victoria Gray）女士分享了她的經(jīng)歷划万。在接受治療近一年后嘴略，她血液中約46%的血紅蛋白仍然是胎兒血紅蛋白，并且在99.7%的紅細(xì)胞中攜帶這種蛋白息体。此外囊脉，維多利亞的骨髓細(xì)胞活檢顯示，超過(guò)81%的細(xì)胞含有產(chǎn)生胎兒血紅蛋白所需的遺傳變化狗悔，這表示基因編輯過(guò)的細(xì)胞在她的體內(nèi)持續(xù)存活和運(yùn)作著屉争。自從維多利亞接受移植以來(lái)，她不再需要接受輸血治療巡软，疼痛情形也消失了檩讯。

▲Victoria Gray女士在人類(lèi)基因組編輯國(guó)際峰會(huì)上演講（Courtesy THE ROYAL SOCIETY；圖片來(lái)源：參考資料[2]）

Exa-cel是一款自體細(xì)胞療法菌劲，它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)干跛，在體外對(duì)來(lái)自患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行編輯，使血紅細(xì)胞生產(chǎn)高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）祟绊。HbF是攜帶氧氣的血紅蛋白的一種形式楼入，在出生時(shí)自然存在，隨著嬰兒的長(zhǎng)大牧抽，血液中的血紅蛋白轉(zhuǎn)換為成人形式的血紅蛋白嘉熊。通過(guò)exa-cel治療遥赚，可以提高HbF水平，有可能緩解輸血依賴(lài)性β地中海貧血患者的輸血需求阐肤，并減少鐮刀型細(xì)胞貧血病患者的疼痛和使人衰弱的血管閉塞性危象凫佛。此前，exa-cel曾獲FDA授予治療鐮刀型細(xì)胞貧血病和輸血依賴(lài)性β地中海貧血的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定孕惜、快速通道資格愧薛、孤兒藥資格和罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定。

▲Exa-cel的作用機(jī)制：A衫画，BCL11A是下調(diào)胎兒血紅蛋白表達(dá)的轉(zhuǎn)錄因子毫炉；B，exa-cel通過(guò)對(duì)BCL11A進(jìn)行基因編輯树季，上調(diào)胎兒血紅蛋白的表達(dá)（圖片來(lái)源：參考資料[3]）

2015年斤卒，Vertex公司和CRISPR Therapeutics達(dá)成戰(zhàn)略研究合作，專(zhuān)注于利用CRISPR/Cas9發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)針對(duì)人類(lèi)疾病潛在遺傳原因的潛在新治療方法撇扯。根據(jù)修訂后的合作協(xié)議，Vertex公司正領(lǐng)導(dǎo)exa-cel的全球開(kāi)發(fā)酸穗、制造和商業(yè)化见撵。

隨著全球首款基因療法的問(wèn)世，基因編輯和堿基編輯領(lǐng)域的先驅(qū)劉如謙博士也在推特上發(fā)表看法方蜡，他表示這一批準(zhǔn)對(duì)科學(xué)薪尉、醫(yī)藥和患者來(lái)說(shuō)都是一個(gè)重大的里程碑。在2020年藥明康德全球論壇上锚拳，劉如謙博士曾表示凡加，基因編輯也許會(huì)帶來(lái)下一代基因療法的突破。他說(shuō)：“每一種基因編輯工具和療法都會(huì)找到發(fā)揮空間销泽。這些療法各有長(zhǎng)處和短處氧胳，無(wú)論是基因編輯，基因擴(kuò)增辰令，還是細(xì)胞療法伴鳖。這些技術(shù)也各不相同，我們的責(zé)任是盡最大的努力發(fā)揮每種技術(shù)的作用徙硅，治療盡可能多的患者榜聂。”

▲劉如謙博士在2020藥明康德全球論壇上分享關(guān)于基因編輯的洞見(jiàn)

此外嗓蘑，Verve Therapeutics公司首席執(zhí)行官Sekar Kathiresan博士在推文中稱(chēng)這一獲批療法為患者帶來(lái)全新治療選擇须肆。他也不忘恭喜15年前最初發(fā)現(xiàn)BCL11A作為胎兒血紅蛋白合成的轉(zhuǎn)錄調(diào)節(jié)因子的科學(xué)家們。他說(shuō)：“你們杰出的工作解鎖的生物學(xué)為這一療法打下了科學(xué)基礎(chǔ)桩皿。”

根據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)豌汇，目前全球有多種CRISPR基因編輯療法處于活躍研發(fā)狀態(tài)幢炸。其中，至少11種療法已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段瘤礁，這些療法的應(yīng)用范圍正在從治療遺傳性疾病擴(kuò)展到對(duì)慢性疾病的治療阳懂，展現(xiàn)出CRISPR技術(shù)在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)中的巨大潛力和廣泛應(yīng)用前景。

▲全球已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段柜思、仍處于活躍狀態(tài)的基因編輯療法盤(pán)點(diǎn)

注：本表由藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)根據(jù)公開(kāi)資料梳理岩调，為不完全統(tǒng)計(jì)，不包含基因編輯改造的CAR-T療法触擎，如有遺漏沛狱，歡迎補(bǔ)充。

在2021藥明康德全球論壇中Kathiresan博士曾表示博旬，在過(guò)去的20年里尤乎，我們一直專(zhuān)注于研究和解讀與疾病風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)的基因組，未來(lái)20年人類(lèi)將會(huì)為了健康而改寫(xiě)基因組剪妥。今日exa-cel的獲批正是對(duì)此一注解的最佳印證波寓！

英文原文：https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-authorization-first