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近日，英國批準(zhǔn)了一種基于CRISPR基因編輯技術(shù)的療法靶瘸，用于治療兩種遺傳性血液疾病——鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴型β地中海貧血寝优。這在全球尚屬首例条舔。

據(jù)《科學(xué)》報(bào)道，這種名為Casgevy的療法由美國福泰制藥公司與瑞士CRISPR治療公司共同開發(fā)乏矾。該療法通過從患者的骨髓中提取干細(xì)胞孟抗，然后在實(shí)驗(yàn)室中對(duì)細(xì)胞中的基因進(jìn)行編輯，最后再將其輸回患者體內(nèi)钻心，從而產(chǎn)生功能性血紅蛋白凄硼。

CRISPR基因編輯療法將用于治療鐮狀細(xì)胞病。圖片來源：MARK GARLICK

鐮狀細(xì)胞病患者紅細(xì)胞中攜帶氧氣的血紅蛋白存在缺陷，導(dǎo)致細(xì)胞形成鐮狀摊沉，堵塞血管狐史。患者通常會(huì)經(jīng)歷劇烈疼痛用六、嚴(yán)重且危及生命的感染近振，以及貧血。該病常見于非洲或加勒比族裔人群烂锤。輸血依賴型β地中海貧血?jiǎng)t主要影響地中海暴遂、南亞、東南亞和中東地區(qū)的人群架暗，可能導(dǎo)致嚴(yán)重貧血粘伊，患者通常需要每3至5周輸血一次。

臨床試驗(yàn)顯示墓趋，接受Casgevy療法的29名鐮狀細(xì)胞病患者中粟朵，有28人不再有劇烈的疼痛發(fā)作；接受Casgevy療法的42名輸血依賴型β地中海貧血患者中奈兢，有39人至少12個(gè)月不需要輸血以避免嚴(yán)重貧血喻秩。

此前，骨髓移植是這兩類患者唯一的永久性治療選擇啼插，但移植的骨髓必須來自匹配的捐贈(zèng)者娃肃，并存在排異風(fēng)險(xiǎn)。與骨髓移植不同粱锐，輸注編輯過的疙挺、患者自己的細(xì)胞，沒有上述限制和風(fēng)險(xiǎn)怜浅。

英國藥品與保健品管理局稱铐然，這種療法“有可能顯著改善許多人的生活質(zhì)量”。該機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)這一療法用于12歲及以上鐮狀細(xì)胞病或輸血依賴型β地中海貧血的患者恶座。

其他國家的監(jiān)管機(jī)構(gòu)可能很快會(huì)效仿英國搀暑。上個(gè)月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的一個(gè)顧問小組得出結(jié)論跨琳，認(rèn)為使用該療法治療鐮狀細(xì)胞病利大于弊自点。FDA預(yù)計(jì)將于12月8日批準(zhǔn)其用于該病的治療。不過脉让，歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)此尚未作出決定桂敛。

一個(gè)隨之而來的問題是，英國國家醫(yī)療服務(wù)體系和美國保險(xiǎn)公司是否會(huì)支付相關(guān)治療的費(fèi)用溅潜，因?yàn)檫@筆費(fèi)用預(yù)計(jì)將達(dá)數(shù)百萬美元术唬。另外薪伏，大多數(shù)鐮狀細(xì)胞病患者生活在非洲，而那里幾乎沒有醫(yī)療機(jī)構(gòu)能提供治療所需的復(fù)雜護(hù)理吮蒜，這也讓Casgevy療法的進(jìn)一步應(yīng)用蒙上陰影跷碰。

原文鏈接：https://www.gov.uk/government/organisations/medicines-and-healthcare-products-regulatory-agency