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剛剛胀爸，美國FDA網(wǎng)站顯示由阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals聯(lián)合開發(fā)的每月一次身腻、可由患者自己皮下注射的反義寡核苷酸（ASO）療法Wainua（eplontersen）獲批上市衔耕，用于治療成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）介導(dǎo)的淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)灿寿恕（ATTRv-PN）横腿。根據(jù)新聞稿谓苟，Wainua是首個可通過自動注射器自行給藥用于治療ATTRv-PN的獲批藥物裸卫。

根據(jù)Wainua獲批標(biāo)簽顯示，一項在ATTRv-PN成人患者中開展的隨機茁瘦、開放標(biāo)簽品抽、多中心的臨床3期試驗證明了Wainua的療效。分析顯示，在接受治療35周時圆恤，與外部安慰劑對照相比突倍，Wainua治療導(dǎo)致患者在改良神經(jīng)病損傷評分+7（mNIS+7）和生活質(zhì)量指標(biāo)（Norfolk QoL-DN）總分上出現(xiàn)統(tǒng)計學(xué)顯著改善（p<0.001）。

▲Wainua療效結(jié)果摘要（圖片來源：參考資料[1]）

Eplontersen為一款一月一次哑了，可由患者自己皮下注射的在研反義寡核苷酸藥物赘方，其采用的反義寡核苷酸配體偶聯(lián)（LICA）技術(shù)烧颖，可以將ASO藥物與能和細(xì)胞表面特定受體結(jié)合的配體分子偶聯(lián)在一起弱左。LICA技術(shù)能有效地將ASO選擇性遞送到表達(dá)這些受體的細(xì)胞中。Eplontersen可用以抑制TTR蛋白的生產(chǎn)炕淮，從而治療遺傳性與非遺傳性的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病拆火。此藥已獲得美國FDA授予孤兒藥資格。

目前涂圆，全球有多種類型的TTR靶向療法處于活躍研發(fā)階段叶奈，包括反義寡核苷酸療法、siRNA療法还纤、基因編輯療法尸惭、抗體療法和小分子藥物。除了此次獲批的eplontersen以外埠邻，已有4款療法已在全球多個國家和地區(qū)獲批上市男磅，適應(yīng)癥涉及TTR介導(dǎo)的多種淀粉樣變性疾病。

▲全球處于活躍狀態(tài)的TTR靶向療法臨床進(jìn)展盤點（圖表來源：藥明康德內(nèi)容團隊制表）

原文鏈接：https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/eplontersen-halted-attrv-pn-disease-progression-and-improved