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日前替程，輝瑞（Pfizer）宣布方面，加拿大衛(wèi)生部（Health Canada）批準(zhǔn)其基因療法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）上市，用于治療18歲或以上中重度至重度血友病B成人患者，這些患者體內(nèi)不帶有靶向腺相關(guān)病毒（AAV）血清型Rh74亞型的中和抗體。美國(guó)與歐洲監(jiān)管單位已接受Beqvez的上市申請(qǐng)代赁，該療法的PDUFA日期設(shè)置為2024年第二季度。

血友病B是一種危及生命的退行性疾病邮偎，患者由于基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）义黎『探患有該疾病的患者容易發(fā)生關(guān)節(jié)、肌肉和內(nèi)臟器官出血廉涕，出現(xiàn)疼痛泻云、腫脹和關(guān)節(jié)損傷。目前的治療包括終生預(yù)防性輸注凝血因子IX狐蜕，以暫時(shí)替代或補(bǔ)充低水平的凝血因子宠纯。

▲在BENEGENE-2試驗(yàn)中，Beqvez降低患者年化出血率（圖片來(lái)源：參考資料[3]）

加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)Beqvez是主要是基于單組层释、開(kāi)放標(biāo)簽臨床3期試驗(yàn)BENEGENE-2脏猴，該研究旨在評(píng)估Beqvez治療中重度至重度血友病B（定義為凝血因子Ⅸ循環(huán)活性≤2%）成年男性受試者（18-65歲）的療效和安全性，此試驗(yàn)共有45名患者入組馅拗。分析顯示处鲜，BENEGENE-2試驗(yàn)達(dá)到其主要終點(diǎn)，即與FIX預(yù)防性治療方案相較宿替，患者在經(jīng)過(guò)Beqvez輸注后恳岔，其總出血事件的年化出血率（ABR）達(dá)到非劣效性與優(yōu)效性。根據(jù)輝瑞2022年12月所公布的BENEGENE-2積極數(shù)據(jù)锚渺，該基因療法使患者的ABR降低了71%谋粱，年化凝血因子輸注率降低了92%。

▲在BENEGENE-2試驗(yàn)中歪缅，患者接受Beqvez輸注后计鹦，體內(nèi)FIX活性穩(wěn)定維持（圖片來(lái)源：參考資料[3]）

該治療總體上也是安全的，沒(méi)有導(dǎo)致死亡或血栓事件。BENEGENE-2記錄了14起嚴(yán)重不良事件搭为，其中兩起被認(rèn)為與基因治療有關(guān)缺西。

Beqvez是一種新型的在研基因療法，含有生物工程化的AAV衣殼和FIX基因的高活性變體馒胆。對(duì)于血友病B患者來(lái)說(shuō)缨称，這種基因治療的目標(biāo)是使他們能通過(guò)一次性治療產(chǎn)生自體的FIX蛋白，而非像目前的標(biāo)準(zhǔn)治療那樣需要定期靜脈輸注FIX祝迂。輝瑞于2014年12月以2000萬(wàn)美元預(yù)付款從Spark Therapeutics手中獲得了Beqvez睦尽。

英文原文：https://www.pfizer.ca/en/media-centre/health-canada-approves-pfizer-canadas-gene-therapy-in-hemophilia-b/