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1月23日背率，禮來宣布：1名11歲男孩去年10月接受其針對遺傳性聽力損失的AAV基因療法AK-OTOF 30天后，觀察到聽力恢復(fù)歌憨，并且未出現(xiàn)不良事件尾序。

AK-OTOF-101 ?1/2 期研究結(jié)果（包括第二位受試者的初始數(shù)據(jù)）將于2024年2月3日在耳鼻喉科學(xué)研究協(xié)會(huì)冬季會(huì)議上公布。

Otoferlin基因介導(dǎo)的聽力損失是一種由OTOF基因突變引起的感音神經(jīng)性聽力損失介粘。突變或無功能的OTOF則無法將聽覺信號傳遞到大腦雁痪，患者常表現(xiàn)為重度至極重度感音神經(jīng)性語前非綜合征性聾矫第。該疾病在先天性聽力喪失病例中占比8%，在美國和歐洲約有2萬人受到影響茧纵。目前杭厘，尚無獲批針對OTOF介導(dǎo)的聽力損失或任何其他形式的感音神經(jīng)性聽力損失的藥物治療方法。

AK-OTOF由Akouos研發(fā)郭销，后禮來斥資約6.1億美元收購Akouos獲得該基因療法隶丁。AK-OTOF是一種基于雙腺相關(guān)病毒(AAV)載體的基因療法，通過將編碼OTOF的轉(zhuǎn)基因傳遞到耳蝸內(nèi)毛細(xì)胞(IHC)來治療由OTOF介導(dǎo)的聽力損失患者呕童。一次性單側(cè)耳蝸內(nèi)給藥AK-OTOF的目的是使患者的內(nèi)毛細(xì)胞中能夠表達(dá)出正常全長功能的耳鐵蛋白漆际，這有可能恢復(fù)患者的聽覺功能。

2021年4月夺饲，AK-OTOF被FDA授予孤兒藥和罕見兒科疾病稱號奸汇。

AK-OTOF此次研究的積極結(jié)果突出了基因藥物對Otoferlin基因介導(dǎo)的聽力損失具有治療意義。

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