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概要

2024年2月1日，Cabaletta Bio公司宣布贰嚷，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已授予其CD19-CART細胞研究性療法CABA-201孤兒藥資格認定(ODD)阴戚，用于治療特發(fā)性炎癥性肌病(IIM)妙帆。CABA-201正作為一種潛在的治療方案声屯，開發(fā)針對由B細胞驅(qū)動的自身免疫病贰剥。目前垢啼，共有四項1/2期的RESET試驗正在進行抄伍，以評估CABA-201對多種自身免疫條件的療效艘刚，其中包括1/2期試驗的RESET-Myositis研究。

關(guān)于CABA-201

CABA-201設(shè)計為通過一次性輸注深度且短暫地耗盡CD19陽性B細胞逝慧，這可能實現(xiàn)“免疫系統(tǒng)重置”讹荣，并在自身免疫病患者中帶來持久緩解。到目前為止保跨，Cabaletta已獲得FDA對CABA-201在多種自身免疫病條件下的新藥研究(IND)申請的批準(zhǔn)合杜，包括系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)秽烫、肌炎、系統(tǒng)性硬化癥(SSc)和通用性重癥肌無力(gMG)断迁。Cabaletta正在進行共九個隊列的1/2期四項臨床試驗耙窥，可以同時推進，采用相似的平行隊列設(shè)計和1 x 10^6個細胞/kg的起始劑量迎硼，無需劑量遞增还皮。

關(guān)于特發(fā)性炎癥性肌病(IIM)

肌炎是一組以肌肉炎癥和無力為特征的自身免疫病。在某些情況下雹税，肌炎還可能影響身體中的其他器官和系統(tǒng)效岂，如肺、心臟或皮膚旧庶。肌炎根據(jù)其背后的免疫機制和臨床特征被分類為幾種亞型额前。盡管肌炎的發(fā)病機制尚不完全清楚，但有幾種亞型被認為是由B細胞驅(qū)動的牵敷，包括皮肌炎(DM)胡岔、抗合成酶綜合征(ASyS)和免疫介導(dǎo)性壞死性肌病(IMNM)。這三種亞型在美國僅影響約66,000名患者枷餐，通常影響中年人靶瘸，特別是女性。這三種亞型都可能導(dǎo)致嚴重的功能障礙毛肋，甚至可能危及生命怨咪。目前的治療通常包括用藥物抑制免疫系統(tǒng)和/或像靜脈注射免疫球蛋白(IVIg)這樣的長期密集療法。盡管有這些治療方法润匙，仍有相當(dāng)比例的肌炎患者對現(xiàn)有藥物持續(xù)不響應(yīng)惊暴。

資訊

FDA授予孤兒藥資格認定給那些旨在治療或預(yù)防在美國影響不到20萬人群的罕見病或病癥的藥品或生物制劑。這一認定使Cabaletta有資格獲得某些激勵措施趁桃，這可能包括臨床試驗費用的部分稅收抵免、豁免用戶費和潛在的為期七年的市場獨家銷售權(quán)肄鸽。

關(guān)于RESET-Myositis研究

RESET-Myositi試驗是一項針對活動性特發(fā)性炎癥性肌病(IIM)患者卫病，包括皮肌炎(DM)、抗合成酶綜合征(ASyS)和免疫介導(dǎo)性壞死性肌病(IMNM)亞型的CABA-201的1/2期開放標(biāo)簽研究啄灭。受試者將接受一次性的CABA-201輸注膏娃，劑量為每公斤體重1 x 10^6個細胞，前置于標(biāo)準(zhǔn)的預(yù)處理方案(氟達拉濱和環(huán)磷酰胺)囊喜。主要納入標(biāo)準(zhǔn)包括年齡在18至65歲(包括65歲)之間蚜再、有活動性疾病證據(jù)以及在標(biāo)準(zhǔn)治療下病情活動性未得到控制的患者。主要排除標(biāo)準(zhǔn)包括癌癥相關(guān)性肌炎汪具、顯著的肺或心臟損害率敞、在大約過去六個月內(nèi)接受過B細胞耗竭劑治療旅峰，或在大約過去三個月內(nèi)接受過生物制劑治療。作為Cabaletta的CARTA（針對自身免疫病的嵌合抗原受體T細胞）戰(zhàn)略的一部分灯狠，該試驗旨在評估CABA-201暫時性但完全消除B細胞的潛在能力念距，有可能通過“重置”免疫系統(tǒng)實現(xiàn)持久的緩解。

Cabaletta的首席醫(yī)療官David J. Chang醫(yī)生表示:“IIM被認為是由B細胞驅(qū)動的一種嚴重且可能致命的自身免疫病黔晶，目前尚無治愈療法《荩現(xiàn)有的治療方案效果有限，被診斷的患者中有相當(dāng)一部分對治療反應(yīng)不足椎沟，因此衍震，迫切需要能夠顯著改變治療模式的創(chuàng)新藥物∮８颍”

他還補充說:“CABA-201旨在深度且短暫地耗盡CD19陽性B細胞钮呀，這可能使免疫系統(tǒng)得到重置，并有可能在被診斷為IIM或其他B細胞發(fā)揮作用的自身免疫病患者中實現(xiàn)持久的緩解治療刹悴。孤兒藥資格認定是對罕見病研究性療法的重要認可行楞，并在我們致力于改善患者生活、開發(fā)針對自身免疫病患者的首個靶向以及潛在治愈性的細胞療法過程中土匀，為我們提供了潛在的寶貴益處子房。”

原文出處：https://www.cabalettabio.com/news-media/press-releases/detail/105/cabaletta-bio-announces-fda-granted-orphan-drug-designation